Ученые из компании Profluent представили Open CRISPR-1 — первую систему редактирования генома CRISPR-Cas9, созданную с помощью нейросети.
Создание суперлюдей: нейросеть научилась редактировать человеческие гены
Как ученые научились редактировать геном. Ученые нашли способ редактирования генов некодирующих РНК с помощью системы CRISPR/Cas9. Американские ученые представили первую нейросетевую систему для редактирования генома людей. Китайские ученые разработали систему редактирования гена MEF2C, который, по их словам, «сильно связан» с расстройством аутистического спектра. Запрещены сейчас, мораторий есть на редактирование генома человека именно на стадии эмбриона. © Fotolia/ Dan Race Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами.
Технология перепрограммирования генома стала важным этапом в решении главной задачи человечества
- Генетики открыли способ безопасного редактирования ДНК
- Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR | Канал Наука | Дзен
- Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК
- На пути к новым генным терапиям
- "Мы создаём мутантов"
Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
Наблюдавшийся у них пациент страдал от редкого генетического заболевания, связанного с X-хромосомой. Также по теме Полтора часа жизни: как начиналось создание искусственного сердца В марте 1952 года врачам одной из американских клиник удалось поддерживать жизнь пациента при помощи искусственного сердца в течение... Болезнь наследуется рецессивно, то есть дефектный ген был у обоих родителей Мэддокса. В клетках печени пациента не синтезировался один из ферментов идуронат-2-сульфатаза , из-за чего нарушилось расщепление гликозаминогликанов — веществ, связывающих клетки в тканях. В результате эти вещества накапливались в организме в большом количестве, и от этого страдали различные органы и ткани. Признаки болезни проявились у Мэддокса уже на втором году жизни: искажённые черты лица, укрупнённая голова.
Болезнь поразила нервную систему и дыхательные пути. Синдром Хантера считается неизлечимой болезнью. Медики борются с симптомами, облегчают страдания пациентов при помощи регулярного вливания искусственного аналога необходимого фермента или трансплантации костного мозга. Мэддоксу пришлось перенести 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и желчном пузыре. Генная терапия стала для Мэддокса единственной возможностью вернуться к нормальной жизни.
Hopefully it will help me and other people. Меня несколько смутило, что я стал первым пациентом, на котором провели такую операцию. Но я решил, что готов пойти на риск, чтобы помочь людям справиться с болезнями, которые всегда считались неизлечимыми», — заявил Брайан Мэддокс. Технология процесса «Мы разрезали его ДНК, вставили туда ген и сшили обратно.
Однако развитие этой медицинской технологии сопряжено не только с этическими вопросами, но и с рисками для безопасности», — пишут парламентарии. При этом они отмечают, что США уже принимают законодательные меры, чтобы препятствовать передаче генетических данных «в такие страны, как Китай и Россия». Ранее стало известно, что США подозревают Северную Корею в обладании технологическим потенциалом в генной инженерии, а также в потенциальной разработке биологического оружия.
Они полагают, что развитие данного направления связано не только с созданием лекарств нового поколения, но и с рисками для безопасности. Издание сообщает, что США уже принимают законы, которые предусматривают запрет на передачу генетических данных «в такие страны, как Китай и Россия». Ранее «Главный Региональный» сообщал о китайском ученом, который ставил генетический эксперимент над детьми.
Константин Северинов перечисляет еще ряд: «Есть проблема с организацией российской науки — она просто плохо организована на сегодня. Значительно хуже после 2022 г. Наконец, проблема и в кадрах. Если в мире по теме CRISPR опубликованы десятки тысяч статей в рецензируемых научных журналах, то в нашей стране их лишь несколько сотен, а статей, опубликованных отечественными авторами без зарубежных партнеров, — меньше сотни. Для расширения работ в этой области потребуется подготовка кадров, это длительный процесс». Поскольку мы говорим о принципиально новой технологии, за это время она просто не могла успеть дать массовых и успешных коммерческих продуктов. В настолько сложных областях иначе просто не бывает». И дело не только в том, что в этой области уже работают на коммерческой основе тысячи сотрудников множества стартапов в США и Китае основные центры разработки этой технологии. Стоит помнить и о том, что в сельском хозяйстве первые коммерческие результаты уже есть или находятся на финальных стадиях испытаний. Яблоки, не темнеющие на воздухе, или томаты, обогащенные по гамма-аминомасляной кислоте, — это только верхушка айсберга. Многие терапии для людей — то же повышение совместимости пересаженных тканей — без этой платформы просто не могли быть разработаны. Наконец, у CRISPR-редактирования есть много применений, которые сами по себе не приводят к коммерческим продуктам, но открывают совершенно новые научные и практические горизонты Например, так называемые CRISPR-скрининги позволяют быстро и эффективно выявлять ранее неизвестные функции генов. В вышедшей в мае 2023 г. До этой работы противоядия против бледной поганки не было. Аналогичные подходы используются в сотнях лабораторий для нахождения новых, более эффективных лекарств, в том числе противораковых.
По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека
Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека. Руководитель лаборатории редактирования генома Светлана Смирнихина занимается разработкой генетической терапии тяжелого наследственного заболевания — муковисцидоза. Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома.
Молекулярные ножницы: как в России развивается важнейшая технология века
В конце прошлого года интерес к дискуссии дополнительно подогрело скандальное применение этой технологии в Китае. Это не мешает опытам по созданию новых трансгенных организмов, но избыточно и даже вредно для медицинских целей. Зачастую исправление того или иного гена требует точечного удаления или замены всего одного нуклеотида, а разрезание нити ДНК часто приводит к нежелательным мутациям. Поэтому молекулярные биологи активно изучают другие ферменты, менее универсальные, но более безопасные для человека и животных. Яркий пример таких веществ — так называемые эндонуклеазы, ферменты, часть которых была открыта в Институте теоретической и экспериментальной биофизики РАН в Пущино.
Тем более, что разработчики провели огромную работу правда, при помощи ИИ : они провели анализ триллионов пар оснований микробных геномов и метагеномов из разных родов и биомов, чтобы выявить рабочие последовательности белков и откинуть заведомо нефункциональные варианты.
Строительная аналогия Говоря более простым языком, ученые среди всех математически возможных сочетаний белков отобрали те, которые, подобно строительным блокам и плитам, подходят друг к другу, и из которых можно «построить», что-то внятное и стабильное. Было найдено и несколько универсальных решений, которые могут заменить поврежденную часть человеческого ДНК, тем самым исправив генетические ошибки, приводящие к различным врожденным заболеваниям. Сотрудники Profluent призвали ученых использовать выложенные ими в свободный доступ последовательности, чтобы протестировать их стабильность и безопасность.
Одним из методов, позволяющих изменить и отрегулировать гены, является система редактирование генома "цинковыми пальцами". Цинковые пальцы - один из самых распространенных типов белковых структур в нашем организме. Они могут регулировать процесс восстановления ДНК путем захвата ферментов и вырезать неправильные части кода. Мотив цинкового пальца или домен цинкового пальца - это распространенный белковый мотив, который связывает ионы цинка и образует структуру, похожую на палец. Эта пальцеобразная структура связывается с основной бороздкой ДНК и регулирует ее транскрипцию.
Цинковые пальцы обычно состоят из нескольких бета-листов и альфа-спиралей, а остатки цистеина и гистидина удерживают ионы цинка вместе. Они содержатся в различных белках, включая факторы транскрипции, ДНК-связывающие белки и ферменты. Они необходимы для многих биологических процессов, например, для восстановления ДНК, управления работой генов и взаимодействия с другими белками. Читайте также: Внутреннее ядро Земли остановило вращение и, возможно, повернуло в обратную сторону - считают учёные. Цинковые пальцы могут присоединяться к факторам транскрипции и притягивать их к области гена, которую необходимо отрегулировать. Генные инженеры могут корректировать активность любого гена, изменяя такие инструкции. Однако процесс создания искусственных цинковых пальцев, способных выполнять необходимую работу, является достаточно сложным. Для того чтобы добиться желаемого генетического эффекта, исследователям приходится анализировать огромное количество возможных комбинаций и изучать, как каждый цинковый палец взаимодействует со своим соседом.
Если проект окажется успешным, возможно, удастся полностью избавить от этой страшной болезни будущие поколения. Только в этот раз мы не будем спешить, и сначала изучим, как генная терапия работает на мышах. Кроме того, перевоспитанный китайским ФСИНом ученый намерен собрать 7,2 миллиона долларов на клинические испытания генной терапии еще одного опасного заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна. Во-первых, по мнению Питер Дрёге профессора Наньянского технологического университета в Сингапуре он специализируется на молекулярной и биохимической генетике , у болезни Альцгеймера нет четкой единой генетической причины. Во-вторых, сомнительно выглядит сама идея редактировать геном эмбриона для лечения сложного заболевания, которое поражает людей в конце их жизни. В-третьих, генная терапия не является совершенно безопасным методом лечения. Два года назад во время тестирования экспериментальной технологии умер 27-летний Терри Хорган, страдавший мышечной дистрофией Дюшенна. Смерть произошла прямо в клинике, которую организовал и финансировал его брат, стремившийся спасти Терри от неизлечимой болезни… Отсидевший ученый старается выглядеть Робин Гудом, который движим исключительно благородными порывам. Но не стоит забывать, что мир стоит на пороге переворота, который по своим масштабам сопоставим с компьютерной революцией.
В 2022 году объем мирового рынка геномики оценивался в 33,25 миллиарда долларов, эксперты прогнозируют, что к 2030 году он вырастет в 13 раз, до 411,35 миллиардов. И тот, кто быстрее выйдет на этот огромный рынок с готовой технологией, сорвет джек-пот. Первая попытка Хэ закончилась фальстартом, но он полон надежд добиться успеха со второго раза. В 2018 году на научной конференции он познакомился с семейной парой, где папа был ВИЧ-инфицирован, мама - здорова.
Герои проекта «Есть вопрос» расскажут всё, о чём вы стеснялись спросить.
- ИСПРАВЛЕННОМУ - ВЕРИТЬ?
- Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
- Геном под редакцией - Ведомости.Технологии и инновации
- Громкое начало
- Наука РФ - официальный сайт
- Последние новости:
Международный научный форум по редактированию генома начался в РФ
| Ученые из МГУ, «Сколтеха» и ИТЭБ РАН встроили термометр в | Исследователи прибегли к технологии редактировании двух геномов растения, один из них отвечает за цветение, второй – за устойчивость к заболеваниям, в том числе к грибковым инфекциям, например, к фитофторе. |
| Cозданная нейросетью система CRISPR-Cas9 отредактировала геном человеческих клеток | Результаты и перспективы исследований, связанных с редактированием генома высших организмов, обсуждают в Новосибирске ученые из 11 стран на Международном научном конгрессе CRISPR-2023, сообщили организаторы. |
| Международный научный форум по редактированию генома начался в РФ | самые актуальные и последние новости сегодня. |
| ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК / Хабр | Год назад учёный Хэ Цзянькуй ошарашил общественность своим признанием: он редактировал геном во время экстрапорального оплодотворения яйцеклетки. |
Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК
Генетик Крутовский назвал две проблемы при редактировании генома человека. Китайские ученые успешно разработали метод редактирования генома, который может избавить людей от самых страшных болезней и даже приблизить их к бессмертию. Генетик Крутовский назвал две проблемы при редактировании генома человека. В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток. Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением.
Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома
Об итогах и будущем экспериментов, имеющих отношение к редактированию генома высших организмов, дискутируют в Новосибирске специалисты из 11 государств. Кубанские Новости. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК.
SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
| Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR | Технологии - 2 октября 2019 - Новости Санкт-Петербурга - |
| Международный форум по редактированию генома пройдет в России | В России создали третье (последнее) поколение прибора для расшифровки геномов. |
| Ученый рассказал о пользе расшифровки ДНК для человека | Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. |
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | | Ученые приступили к реализации научного мегапроекта по разработке новых систем редактирования геномов на разных уровнях – от нуклеотидных последовательностей до пространственной структуры молекул ДНК. |
| Ученые разработали эффективный способ редактирования генома коров | Проблемы на пути к коммерциализации редактирования генома в России не ограничиваются обозначенными выше общемировыми «технологическими» сложностями. |