Ученые воспользовались механизмом генетического редактирования CRISPR/Cas9, чтобы активировать защитные механизмы организма. Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. Генетик Крутовский назвал две проблемы при редактировании генома человека. Нобелевскую премию по химии в 2020 году вручили за развитие метода редактирования генома. Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения.
Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК
Новости. - Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53. Как ученые научились редактировать геном. Целью редактирования генома было получение эмбрионов крупного рогатого скота с измененными генами.
Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки!
- Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
- В России пройдет международный научный форум по редактированию генома |
- Геном под редакцией - Ведомости.Технологии и инновации
- Нейросеть отредактировала человеческий геном
- 25 ноября 2018 года. Гонконг
ИИ могут задействовать в изменении генома человека
| Молекулярные ножницы: как в России развивается важнейшая технология века | Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома. |
| Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания | Члены Европарламента из Польши обвинили КНР в планах по злоупотреблению исследованиями генетики, утверждая, что это может привести к редактированию генома китайских солдат и модификации вирусов. |
| В Китае научились "редактировать" геном человека | Как ученые научились редактировать геном. |
| Изменение генома CRISPR | На Втором саммите по редактированию генома человека в Гонконге ученые задали Хэ вопрос, знает ли он о влиянии CCR5delta32 на работу мозга? |
| Молекулярные ножницы: как в России развивается важнейшая технология века | Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. |
Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК
Свою технологию специалисты планируют использовать для создания противовирусного препарата нового поколения. Эту технологию можно будет использовать для создания препарата, эффективного против широкого спектра заболеваний, — приводит издание комментарий заведующего лабораторией Дмитрия Костюшева.
Новая вакцина от ВИЧ заставляет вирус выйти на свет. В Африке разгорается лихорадка Ласса, а биофизики научились еще точнее измерять термодинамические изменения в живых клетках. Ученые-нейробиологи стали лучше разбираться в механизме действия синаптического белка.
Новым трендом в генной терапии заболеваний становятся эпигенетические вмешательства без изменения последовательности генома. Многие из них являются рецидивирующими рИМП , при этом пациенты часто испытывают хроническую боль в области таза и страдают от частого мочеиспускания, несмотря на исчезновение бактерий после приема антибиотиков. Чтобы выяснить причину этих независимых от бактерий симптомов, ученые исследовали мочевой пузырь пациентов с рИМП. Они заметили значительное увеличение содержания нейропептидов в собственной пластинке слизистой мочевого пузыря и нашли там признаки усиления ноцицептивной активности.
У мышей с индуцированной рИМП исследователи наблюдали прорастание сенсорных нервов, которое было связано с фактором роста нервов NGF , продуцируемым рекрутированными моноцитами и тканевыми тучными клетками. Обработка больных мышей NGF-нейтрализующим антителом предотвращала прорастание нейронов и облегчала чувствительность таза, тогда как введение нативного NGF в мочевой пузырь контрольных мышей имитировало прорастание нервов и приводило к болевому поведению. Активация нервов, боль и частота мочеиспускания были связаны с наличием проксимальных тучных клеток. Выводы были сделаны на основе того, что дефицит тучных клеток или лечение антагонистами рецепторов, которые реагируют на продукты тучных клеток, были терапевтически эффективными.
Таким образом, эти интереснейшие результаты показывают, что прорастание сенсорных нейронов, вызванное фактором NGF, в мочевом пузыре в сочетании с хронической активацией тучных клеток является основным механизмом, который приводит к независимой от бактерий боли и дефектам мочеиспускания, возникающие у пациентов с рИМП. Эндотелиальные клетки вызывают фиброз органов у мышей, индуцируя экспрессию транскрипционного фактора SOX9 Хроническое заболевание часто характеризуется фиброзом органов, но неясно, как конкретные типы клеток способствуют фиброзу. Новейшее исследование журнала Science показало, что эндотелиальные клетки являются важными факторами фиброза на моделях сердечной недостаточности, легочного фиброза и фиброза печени. Повышение регуляции транскрипционного фактора SOX9, особенно в эндотелиальных клетках, было связано с фиброзом этих органов на мышиных моделях.
Модели включали систолическую сердечную недостаточность, вызванную перегрузкой с высоким давлением, диастолическую сердечную недостаточность, вызванную диетой с высоким содержанием жиров и ингибированием синтазы оксида азота, фиброз легких, вызванный лечением блеомицином, и фиброз печени из-за диеты с дефицитом холина. Чтобы проверить, была ли индукция SOX9 достаточной, чтобы вызвать заболевание, ученые создали линию мышей со специфической для эндотелиальных клеток сверхэкспрессией SOX9 , которая способствовала фиброзу во многих органах и приводила к появлению признаков сердечной недостаточности. Эндотелиальная делеция SOX9, напротив, предотвращала фиброз и дисфункцию органов в двух мышиных моделях сердечной недостаточности, а также в мышиных моделях фиброза легких и печени. Массовое и single-cell секвенирование РНК эндотелиальных клеток мыши в нескольких сосудистых руслах показало, что SOX9 индуцирует внеклеточный матрикс, фактор роста и экспрессию провоспалительных генов, что приводит к заполнению матрикса эндотелиальными клетками.
Более того, эндотелиальные клетки мыши активировали соседние фибробласты, которые затем мигрировали и откладывались в матриксе в ответ на SOX9. Как уже было сказано, специфичная для эндотелиальных клеток делеция SOX9 обращала эти изменения вспять. Полученные данные предполагают роль эндотелиального SOX9 как фактора, способствующего фиброзу в различных органах мышей и подразумевают, что эндотелиальные клетки являются важными регуляторами фиброза. Таким образом, у нас появилась новая мишень для лечения этого патологического состояния.
Индукция длительной ремиссии с помощью двойной иммунотерапии у SHIV-инфицированных макак, прошедших АРТ Уничтожение вирусных резервуаров является главным препятствием на пути разработки клинического лечения ВИЧ-инфекции 1 типа.
Их анализ показывает неравномерное рассеивание тепла по экваториальному контуру эритроцитов. Этот подход может привести к более точным измерениям энергетического обмена клеток. Подход даст глобальное понимание энергоэффективности всей живой материи на Земле, от отдельных клеток до целых организмов. Вмешательство происходит без изменения последовательности ДНК — причем делает это на длительный период. Ученые добились этого эффекта, изменив эпигеном каждого исследуемого животного. Эпигеном представляет собой набор химических меток, связанных с ДНК и влияющих на активность генов. После вмешательства активность целевого гена падала и оставалась низкой в течение 11 месяцев, пока мыши были под наблюдением.
Одобрение в 2023 году первой терапии редактирования генома, основанной на системе редактирования CRISPR-Cas9, положило начало новой форме медицины, которая предполагает внесение целевых изменений в последовательности ДНК. Однако новые результаты, опубликованные 28 февраля в журнале Nature, подкрепляют аргументы в пользу редактирования эпигенома для лечения определенных заболеваний, тем самым избегая некоторых рисков, связанных с разрывом и необратимым изменением нитей ДНК. По мере того, как клетки приобретают новую идентичность в ходе развития, структура химических меток на их ДНК часто меняется. Эти эпигенетические изменения могут заставить клетку вести себя как, например, клетка печени, а не как клетка мозга. После более чем десятилетних усилий ученые придумали, как модифицировать инструменты редактирования генома, чтобы изменить некоторые эпигенетические метки. Это позволяет добавлять к ДНК метильные группы в определенных местах, например, чтобы выключить ген, или, наоборот, удалить метильные группы из нужного места в геноме, чтобы включить ген. Белок с цинковыми пальцами выделен синим и пурпурным цветом в комплексе с ДНК окрашен в желтый и зеленый цвета. Nature «Возможность применения эпигенетического редактирования в клинических условиях изначальна была неясной», — говорит эпигенетик Марианна Ротс из Университетского медицинского центра Гронингена в Нидерландах.
По ее словам, исследователи были обеспокоены тем, насколько конкретным и эффективным будет этот подход и как долго продлится его эффект. Чтобы ответить на эти вопросы, Анджело Ломбардо, исследователь генной терапии из Научного института Сан-Раффаэле в Милане, Италия, и его коллеги использовали молекулы, называемые белками «цинковых пальцев», которые, как и система CRISPR-Cas9, могут быть предназначены для связывания с определенными последовательностями в геноме. Команда разработала белок «цинковых пальцев», который может связываться с геном PCSK9. Данный ген является мишенью нескольких существующих методов лечения высокого уровня холестерина. Затем авторы объединили свои белки «цинковых пальцев» с фрагментами трех белков, участвующих в присоединении метильных групп к ДНК. Этот коктейль фрагментов был взят из набора белков, которые действуют во время эмбрионального развития, с добавлением метильных групп, чтобы гарантировать, что вирусные последовательности, скрывающиеся в геноме данной конструкции будут замалчиваться на протяжении всей жизни. Уровень холестерина у животных снизился в течение месяца после лечения. Уровни белка PCSK9 у них также упали и оставались низкими в течение 330 дней, вплоть до самого конца наблюдений.
Эти ошеломительные результаты усилят и без того растущий интерес к эпигенетическому редактированию.
Исследователи изучили потенциальное терапевтическое использование этого инструмента при генетических заболеваниях, которые невозможно вылечить с помощью стандартной системы CRISPR. В доклинических испытаниях они показали, что система с SpRyc может воздействовать, например, на генетические нарушения, связанные с синдромом Ретта и болезнью Хантингтона — неврологическими заболеваниями, которые ускользали от традиционной инженерии. Читать далее:.
80 лет ФГБУ НМИЦ АГП имени академика В.И.Кулакова Минздрава России
Что такое трансляционная медицина? Трансляция в данном случае — это перенос достижений науки в практику. Задача Института — катализировать, ускорять перевод новых разработок, инновационных подходов из научно-исследовательской лаборатории в клиническую практику Центра, а затем и расширение этой практики на другие учреждения здравоохранения, региональные и федеральные медицинские организации. Сегодня в состав Института трансляционной медицины входят 11 лабораторий: клеточных технологий, митохондриальной медицины, механизмов адаптации, биоинформатики, регенеративной медицины, редактирования генома, цитологии, молекулярной патофизиологии, протеомики, прикладной транскриптомики, биофотоники. Спектр задач, которые они решают, накрывает, по сути, все омиксные технологии.
Если кратко, то в них разрабатываются разнообразные диагностические и прогностические тест-системы для оценки преэклампсии, врастания плаценты, ГСД в первом триместре беременности, прогностическая значимость уровня экспрессии малых некодирующих РНК в плазме крови новорожденных при различных патологиях беременности и многое другое , оцениваются эффективность и безопасность различных методов терапевтического и хирургического лечения. Передача созданной Центром интеллектуальной собственности дочернему предприятию путём лицензирования позволяет запустить продукт в серию, провести регистрацию и начать продажи. В этом году по такой схеме мы получили регистрационное удостоверение на новую тест-систему. Если не вдаваться в подробности, это тест на определение бактериального загрязнения в биомедицинских клеточных продуктах БМКП , которые, кстати, также активно разрабатывает наш Центр.
Мы — одни из немногих в стране, кто в рамках законодательства о БМКП применяет клеточные технологии для лечения пациентов. При этом один из важнейших аспектов безопасности — это оценка бактериального загрязнения клеточного препарата. Наш тест устанавливает это. Хотелось бы отметить, что менее чем за год была проведена реальная проверка работоспособности «экосистемы»: разработка в ФГБУ — производство в МИП - клиническая практика, в которой созданная за счёт государственного финансирования научная разработка передается дочернему предприятию, а оно регистрирует продукт, внедряет в серийное производство и выводит на рынок.
В рамках этой программы Центр Кулакова разрабатывает ряд инновационных клеточных продуктов. И в ближайшей перспективе число медицинских организаций, применяющих БМКП для лечения пациентов на постоянной основе, будет только расти. Вот как раз для них и предназначена наша тест-система — хоть и нишевый, но важный продукт, без которого внедрение клеточных технологий в стране будет затруднено. В рамках запущенной Федеральной научно-технической программы развития генетических технологий на 2019-2027 годы создаются геномные центры и передовые лаборатории.
В 2022 году Минздрав создал три научно-образовательных комплекса полного цикла, и в двух из них участвует наш Центр. При этом в одном мы — ключевой участник, на базе которого будет построен новый научно-промышленный комплекс по выпуску высокотехнологичных лекарственных препаратов ВТЛП клеточной и генной терапии.
Анна Кривоногова. Учёные установили, что размер частицы аденоассоциированного вируса позволяет без повреждения проникать через специальную оболочку эмбриона млекопитающих и эффективно доставлять генетический материал. С помощью этого метода можно изменять фрагменты ДНК, например, те, что отвечают за восприимчивость к заболеваниям или выработку молока. Для проверки аденоассоциированного вируса в качестве перспективного инструмента для редактирования генома в эмбрионах крупного рогатого скота ученые сконструировали рекомбинантный вирус с геном зеленого светящегося белка GFP. При заражении эмбрионов этот фрагмент встраивался в ДНК эмбриона и вызывал свечение при воздействии синего света.
Вместо того, чтобы «разрезать» тончайшую спираль ДНК, её хотят отредактировать. Специалисты создали особый белок, способный осуществлять химическую реакцию прямо в ДНК, превращая одну молекулу в другую.
Это позволяет редактировать генетическую информацию. В настоящее время китайцы проводят исследования на мышах и составляют базу данных, чтобы понять, как изменение той или иной молекулы повлияет на генетический материал.
В начале 2013 г. Исследователи из Университета Висконсин-Мэдисон и их коллеги из Калифорнийского университета в Сан-Франциско применили инструмент редактирования генов для изучения, какие гены затрагивают конкретные антибиотики. Они планируют лучше понять существующие антибиотики или разработать новые. Резистентность болезнетворных патогенов к существующим антибиотикам является растущей проблемой, которая по оценкам может поставить под угрозу миллионы жизней. В конце 2018 г. В законах КНР, в отличие от многих других стран, нет прямого запрета на работу с генами эмбрионов.
Молекулярные ножницы: как в России развивается важнейшая технология века
| По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека — РТ на русском | Если ученые смогут перенести ее ДНК в геном космонавта, люди, как он считает, забудут о проблеме сильной солнечной радиации в космосе. |
| Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК - Аргументы Недели | Читайте последние научные новости «Российские генетики открыли систему, помогающую бактериям защищаться от вирусов» без рекламы на актуальные темы в ленте новостей. |
| Учёные на страже генома | Американские ученые представили первую нейросетевую систему для редактирования генома людей. |
| SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ | Члены Европарламента (ЕП) от Польши Анна Фотыга и Косма Злотовский заподозрили КНР в планах злоупотреблять результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном китайских солдат, а также модифицировать вирусы. |
| К каким открытиям ученых привело слияние генетики, истории и современности // Новости НТВ | В России создали третье (последнее) поколение прибора для расшифровки геномов. |
Создание суперлюдей: нейросеть научилась редактировать человеческие гены
«Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте. Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете (его альма-матер). Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК. Китайские ученые разработали модульную систему редактирования генов под названием CyDENT, которая может быть более эффективной, чем технология CRISPR.
В России пройдет международный научный форум по редактированию генома
Для генетиков это грязь, которая не позволяет провести чистое и максимально достоверное исследование. Ростовские ученые придумали раствор, который как раз в состоянии удалить то, что называется привнесенной ДНК. Ольга Арамова, аспирант Академии биологии и биотехнологии ЮФУ: «Нам нужно было каким-то образом разрушить клеточную мембрану. И затем разрушить все внутри нее.
Мы сделали это, тем самым став одним из самых сильных дезинфицирующих средств на сегодня». Аспирант Ольга Арамова сейчас пишет кандидатскую диссертацию о древних народах юга России. Но не как историк, а как генетик.
Она хочет установить генетические характеристики тех, кто жил здесь тысячу лет назад. Черты, присущие именно им.
Биологи разрабатывают новые методы редактирования геномов 15. Ломоносова, члена-корреспондента РАН Сергея Разина приступил к реализации научного мегапроекта по разработке новых систем редактирования геномов на разных уровнях его организации: от нуклеотидных последовательностей до пространственной структуры молекул ДНК. Проект выполняется при поддержке Минобрнауки РФ в рамках Национального проекта «Наука и университеты».
Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами. Если даже 10 лет назад в арсенале учёных были бактерии-векторы и генные пистолеты, которые модифицируют геномы в произвольных местах, то сейчас основной инструмент — высокоточная технология CRISPR.
Новейшее исследование журнала Science показало, что эндотелиальные клетки являются важными факторами фиброза на моделях сердечной недостаточности, легочного фиброза и фиброза печени. Повышение регуляции транскрипционного фактора SOX9, особенно в эндотелиальных клетках, было связано с фиброзом этих органов на мышиных моделях.
Модели включали систолическую сердечную недостаточность, вызванную перегрузкой с высоким давлением, диастолическую сердечную недостаточность, вызванную диетой с высоким содержанием жиров и ингибированием синтазы оксида азота, фиброз легких, вызванный лечением блеомицином, и фиброз печени из-за диеты с дефицитом холина. Чтобы проверить, была ли индукция SOX9 достаточной, чтобы вызвать заболевание, ученые создали линию мышей со специфической для эндотелиальных клеток сверхэкспрессией SOX9 , которая способствовала фиброзу во многих органах и приводила к появлению признаков сердечной недостаточности. Эндотелиальная делеция SOX9, напротив, предотвращала фиброз и дисфункцию органов в двух мышиных моделях сердечной недостаточности, а также в мышиных моделях фиброза легких и печени. Массовое и single-cell секвенирование РНК эндотелиальных клеток мыши в нескольких сосудистых руслах показало, что SOX9 индуцирует внеклеточный матрикс, фактор роста и экспрессию провоспалительных генов, что приводит к заполнению матрикса эндотелиальными клетками.
Более того, эндотелиальные клетки мыши активировали соседние фибробласты, которые затем мигрировали и откладывались в матриксе в ответ на SOX9. Как уже было сказано, специфичная для эндотелиальных клеток делеция SOX9 обращала эти изменения вспять. Полученные данные предполагают роль эндотелиального SOX9 как фактора, способствующего фиброзу в различных органах мышей и подразумевают, что эндотелиальные клетки являются важными регуляторами фиброза. Таким образом, у нас появилась новая мишень для лечения этого патологического состояния.
Индукция длительной ремиссии с помощью двойной иммунотерапии у SHIV-инфицированных макак, прошедших АРТ Уничтожение вирусных резервуаров является главным препятствием на пути разработки клинического лечения ВИЧ-инфекции 1 типа. Скрытый вирусный резервуар является последним бастионом ВИЧ перед его полным излечением. Его трудно уничтожить, так как он невидим для иммунитета: клетки резервуара содержат вирус, который находится в неактивном состоянии, поскольку его поверхность не содержит тех белков, которые могли бы показать наличие патогена. Исследования показали, что большую часть резервуара составляют Т-клетки памяти — часть иммунной системы, которая сохраняет информацию о предыдущих инфекциях.
Эти клетки могут оставаться в организме в спящем состоянии длительное время, готовые пробудиться при следующей инфекции тем же вирусом. Таким образом, они обеспечивают идеальное убежище для ВИЧ. В новом исследовании ученые продемонстрировали, что введение вакцины Анктива N-803 и антител широкого нейтрализующего действия bNAbs приводило к устойчивому вирусному контролю после прекращения антиретровирусной терапии АРТ у макак-резус, инфицированных химерной версией штамма SHIV-AD8, ранее подавленной АРТ. Лечение макак вакциной, состоящей из N-803 и bNAbs, вызывало иммунную активацию и временную виремию, но ограничивалось лишь снижением клеточных резервуаров SHIV.
Таким образом, полное уничтожение репликационно-компетентного вирусного резервуара, вероятно, не является обязательным условием для индукции устойчивой ремиссии после прекращения АРТ. Вирусология Долго игнорируемая лихорадка Ласса стремительно набирает обороты в Западной Африке По прогнозам, лихорадка Ласса убивает гораздо больше людей, чем Эбола — 10 000 и более в год, хотя никто не знает наверняка. В 1969 году две медсестры-миссионерки в отдаленной деревне Ласса в штате Борно на северо-востоке Нигерии заболели загадочным лихорадочным заболеванием. Обе в итоге погибли.
Третья медсестра, которую звали Пенни Пиннео, заразилась, пока ухаживала за своими погибшими коллегами. С лихорадкой, ознобом, язвами в горле и сильной слабостью, ее эвакуировали в пресвитерианскую больницу Нью-Йорка.
Одна из важных тем — использование редактирования генома в селекции новых сортов сельскохозяйственных культур.
Также обсудят применение искусственного интеллекта и биоинформатики в обработке геномных данных, создание новых лекарств и технологий тканевой инженерии как перспективного направления протезирования. Его директор, академик РАН Алексей Кочетов напомнил, что институт входит в состав Курчатовского геномного центра мирового уровня и активно занимается разработкой генетических технологий для сельского хозяйства, медицины и биотехнологической промышленности.
В России модифицировали систему геномного редактирования
Исследователи прибегли к технологии редактировании двух геномов растения, один из них отвечает за цветение, второй – за устойчивость к заболеваниям, в том числе к грибковым инфекциям, например, к фитофторе. «Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте. Ученые обнаружили новый способ редактирования генов некодирующих РНК с помощью системы CRISPR/Cas9.
ИСПРАВЛЕННОМУ - ВЕРИТЬ?
- Ученые из Новосибирска нашли способ выключать систему редактирования генома в нужный момент
- Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома
- Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК
- Учёные произвели революцию в редактировании генома. | ДРАЙВ
- Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК
ИИ открыл 188 редких систем редактирования генома человека
Самые интересные проекты, открытия и исследования, а также информация о конкурсах и мероприятиях в вузах и научных центрах России в одном удобном формате. Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий! Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается.
Поэтому открытие и стало прорывным в мире науки. Его важность и значимость подчеркивает тот факт, что исследования Максима опубликованы в одном из самых авторитетных научных журналов мира Nature Chemistry. Ученый уверен, что феномен позволит людям познать природу самых разнообразных процессов, начиная от мгновенной памяти и старения до сложных заболеваний и тайн генетики. Избегая побочных эффектов от препарата, когда иммунная система распознает его как чужеродный белок и пытается разрушить.
Такого рода иммунный ответ очень опасен, он может либо полностью прекращать действие препарата, либо дать осложнения. Из-за этого возникло какое-то заболевание. Так вот, теперь нам говорят, что появился еще один инструмент, как повлиять на эти процессы в клетке, чтобы их вернуть к тем, обратным, нормальным процессам. Для нас это очень важно!
Используя большие языковые модели LLM , обученные работе с биологическим разнообразием, мы демонстрируем успешное и максимально точное редактирование генома человека с помощью программируемого редактора генов, разработанного с использованием искусственного интеллекта. Это удалось благодаря систематическому анализу 26 терабаз собранных геномов и метагеномов. С помощью AI появилась возможность генерировать в 4,8 раза больше белковых кластеров, чем существует в природе.
Некоторые из созданных с помощью искусственного интеллекта редакторов генов демонстрируют сравнимую или улучшенную активность. Компания выложила OpenCRISPR-1 в открытый доступ, чтобы способствовать развитию технологии и её использованию в научных исследованиях и коммерческих проектах. Статью с научным исследованием можно почитать тут. Предоставить доступ к еще большему разнообразию.
Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается.
Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна. В течение всего Десятилетия при поддержке государства будут проходить просветительские мероприятия с участием ведущих деятелей науки, запускаться образовательные платформы, конкурсы для всех желающих и многое другое.
Вирусология
- Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены |
- Тот же день. Кембридж, Массачусетс, США
- Учёные впервые отредактировали геном в теле человека
- Нейросеть помогает ученым редактировать человеческие гены
- Подписка на дайджест
- ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК / Хабр
Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома
Для нескольких вероятно патогенных вариантов TP53, включая R196P и R267P, анализ выявил значимое обогащение в обеих группах с обработкой нутлином-3 и без нее. Следующим шагом работы стала функциональная валидация патогенных вариантов TP53. По результатам скрининга авторы отобрали 29 pegRNA, уровень которых в клетках значимо менялся или которые генерировали мутации в «горячих точках». Конструкты с pegRNA они пометили красным флуоресцентным белком RFP , чтобы отслеживать, как меняется приспособленность клеток с мутацией по сравнению с родительскими клетками. Авторы показали также, что подход можно использовать для определения чувствительности клеток с конкретной мутацией к лекарственным препаратам. Наконец, предложенный метод скрининга позволил исследователям выявить новые патогенные варианты в TP53. Ученые сравнили полученные данные с результатами скрининга кДНК и показали, что некоторые мутации, в частности, в олигомеризационном домене белка, проявляют себя по-разному в эндогенном отредактированном и экзогенном внесенном с помощью кДНК белке — их роль в патологии выявлялась только в эндогенном контексте. Исследование точечных мутаций открывает большой потенциал для понимания индивидуальных особенностей развития тех или иных заболеваний.
Переносчиком оказалась многососковая мышь Mastomys natalensis, названная так из-за длинных рядов сосков для выкармливания своего большого помета. Повсеместно распространенная в странах Африки к югу от Сахары, M. Она устраивает норы в домах и выходит из них в поисках еды, особенно в засушливый сезон, когда фермеры сжигают поля после сбора урожая. Вирус не мог выбрать лучшего хозяина. У плодовитых производителей самки рожают от 10 до 12 детенышей каждые 45 дней, а инфицированная самка передает вирус своему потомству. Сами мыши не болеют вирусом, но считается, что они переносят его и выделяют до конца своей жизни. В банках специализированной клинической больницы Ируа в Нигерии хранятся сохранившиеся исторические образцы рода Mastomys, в том числе M. Прошлый год был худшим за всю историю наблюдений по лихорадке Ласса в Нигерии: было зарегистрировано 9155 подозреваемых случаев, 1270 подтвержденных случаев и 227 случаев смерти. На этот раз госпитали оказались лучше подготовлены, чем в 2018 году, но мест для всех больных все равно не хватает. Электроснабжение часто нестабильное, и порой не хватает чистого белья и даже мыла. Уже сейчас растущее количество зараженных говорит о том, что 2024 год будет еще хуже. Никто не ожидает, что вирус Ласса вызовет глобальную пандемию — в отличие от острых респираторных вирусов, таких как SARS-CoV-2 или гриппа, которые легко передаются от одного человека к другому. Но для тех, кто изучает болезнь и лечит ее жертв, устойчивое развитие заболеваемости вызывает большую тревогу. Домен GAP отрицательно регулирует передачу сигналов малых G-белков, что может иметь решающее значение для зависимых от активности изменений синаптической силы, тогда как CTD связывается с белком постсинаптической плотности 95 PSD95 , но функциональные последствия этого связывания неясны. В новом исследовании журнала Science ученые показывают, что, вопреки распространенному мнению, активность домена GAP совершенно необязательна для многих функций целого белка SynGAP, и что CTD куда более важен для пластичности синаптической передачи. Биофизика Термодинамические исследования жизни Биологическая активность живой клетки выражается в отдаче тепла окружающей среде. Однако количественная оценка тепла и клеточной активности на наноуровне оказалась весьма непростой задачей. Недавнее развитие стохастической термодинамики открыло нам доступ к измерению энергетики и эффективности таких микроскопических систем, как клетки. Это стало возможным благодаря применению стохастической теории и экспериментальных методов высокого разрешения. В новейшем исследовании биофизики сообщают о термодинамическом ограничении, применимом к неравновесным стационарным колебаниям, и применяют его для определения тепла, рассеиваемого живыми клетками на наноуровне. Их анализ показывает неравномерное рассеивание тепла по экваториальному контуру эритроцитов. Этот подход может привести к более точным измерениям энергетического обмена клеток. Подход даст глобальное понимание энергоэффективности всей живой материи на Земле, от отдельных клеток до целых организмов. Вмешательство происходит без изменения последовательности ДНК — причем делает это на длительный период.
Это потрясающий результат», - сообщил Сергей Куцев. Академик РАН, заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин рассказал о зарубежных наблюдениях применения препарата нусенерсен для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа, которые проводятся уже в течение 1 года. Так, например, при назначении лечения на пресимптоматической стадии болезнь может не развиться вовсе либо манифестировать в более поздние сроки. При назначении специфического лечения в ранней стадии СМА заболевание протекает в более мягкой форме, можно сказать, что имеет место трансформация фенотипа СМА 1 типа в СМА 2 типа. Исследования показывают, что если препарат назначен максимально рано, до появления двигательных проявлений болезни, то можно достичь практически нормальных моторных показателей развития ребенка. Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин. Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины. К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками. Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии. Несколько лет назад был создан инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза.
Несмотря на ее относительную молодость, она уже дает коммерческие плоды: в 2021 г. Многие эксперты оценивают перспективы технологии скептически. Возможно, поэтому коммерческий продукт тут пока один, и тот только для японского рынка. Логично, что в такой ситуации высказывается мысль, что хайпа здесь больше, чем реальных бизнес-кейсов. Те же томаты с гамма-аминомасляной кислотой тоже иной раз объясняют стремлением «хайпануть» на модной теме: у человека со стандартным питанием нет дефицита этого соединения, да и в обычных томатах его довольно много. Громкое начало Еще в 2019 г. Однако и тогда, и даже в 2020—2021 гг. Роспатент отказал в соответствующем патенте стартапу, в котором Ребриков играл роль научного хедлайнера, основываясь как раз на том, что по статье 1349 Гражданского кодекса объектом патентных прав не может стать процедура генетической целостности клеток зародышевой линии человека. Идея Ребрикова перекликалась с инициативой Цзянькуя Хэ — китайского ученого, ранее севшего в тюрьму за попытку сделать неуязвимыми к ВИЧ девочек-близняшек у ВИЧ-инфицированных родителей еще на стадии эмбрионов, за счет редактирования их генома. Лаборатории Ребрикова удалось показать, что в пяти случаях из восьми отредактированные ею человеческие эмбрионы в теории имеют повышенную устойчивость к ВИЧ. Многие отраслевые наблюдатели, включая председателя этического комитета Минздрава Сергея Куцева, отмечали, что острой необходимости в таких непростых экспериментах в ВИЧ-теме просто нет. Натолкнувшись на серьезное сопротивление по этой линии, группа Ребрикова решила перейти от темы ВИЧ к более однозначной — удалению из клеток эмбрионов человека генов, вызывающих глухоту, чтобы в итоге избавить будущих детей, зачатых по процедуре ЭКО, от этой проблемы. Особо важный момент: здесь в отличие от ситуации с ВИЧ российские биотехнологи шли по принципиально новому направлению. До них такие эксперименты никто не планировал. И если о том, насколько нужны томаты с избытком той или иной кислоты, спорить можно, то излечение от глухоты выглядит бесспорным благом, причем благом коммерциализируемым.
80 лет ФГБУ НМИЦ АГП имени академика В.И.Кулакова Минздрава России
В России создали третье (последнее) поколение прибора для расшифровки геномов. Члены Европарламента (ЕП) от Польши Анна Фотыга и Косма Злотовский заподозрили КНР в планах злоупотреблять результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном китайских солдат, а также модифицировать вирусы. Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением. Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК.