«Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте.
Учёные впервые отредактировали геном в теле человека
- Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК
- Ученые разработали эффективный способ редактирования генома коров
- Как это работает?
- Учёные впервые отредактировали геном в теле человека
- Лента.ру: В Европарламенте заподозрили Китай в планах редактировать геном солдат
Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК
По словам ученых, ABE F148A можно использовать для лечения тяжелых редких заболеваний, таких как талассемия, дегенерация желтого пятна и наследственная глухота. К сожалению, несмотря на огромное количество исследовательских работ в этой области, для многих пациентов такое лечение остается недоступным: безопасность метода оставляет желать лучшего, изменение в генетическом материале часто влечет за собой нежелательные последствия. CRISPR — это новая технология редактирования геномов высших организмов, базирующаяся на иммунной системе бактерий. Между идентичными повторами располагаются отличающиеся друг от друга фрагменты ДНК — спейсеры, многие из которых соответствуют участкам геномов вирусов, паразитирующих на данной бактерии. В начале 2013 г.
Исследователи из Университета Висконсин-Мэдисон и их коллеги из Калифорнийского университета в Сан-Франциско применили инструмент редактирования генов для изучения, какие гены затрагивают конкретные антибиотики.
Эту библиотеку они протестировали на клетках аденокарциномы легкого человека. Клетки трансдуцировали аденоассоциированными вирусными векторами, кодирующими pegRNA.
На четвертый день часть клеток обрабатывали нутлином-3 — малой молекулой, которая ингибирует MDM2 и тем самым активирует путь p53. Таким способом можно отобрать мутации в TP53, способствующие обходу p53-зависимой остановки клеточного цикла. После культивирования клеток авторы секвенировали их геномную ДНК, чтобы оценить активность pegRNA и результаты редактирования целевого сайта.
Для нескольких вероятно патогенных вариантов TP53, включая R196P и R267P, анализ выявил значимое обогащение в обеих группах с обработкой нутлином-3 и без нее. Следующим шагом работы стала функциональная валидация патогенных вариантов TP53. По результатам скрининга авторы отобрали 29 pegRNA, уровень которых в клетках значимо менялся или которые генерировали мутации в «горячих точках».
В отличие от классического бактериального белка ему не нужна для нацеливания связка из двух гуаниновых оснований. Эту систему можно гибко настраивать, чтобы нацеливать на любые основания ДНК и, следовательно, использовать для выполнения разрезов в любых участках ДНК. Исследователи изучили потенциальное терапевтическое использование этого инструмента при генетических заболеваниях, которые невозможно вылечить с помощью стандартной системы CRISPR.
Тем более, что разработчики провели огромную работу правда, при помощи ИИ : они провели анализ триллионов пар оснований микробных геномов и метагеномов из разных родов и биомов, чтобы выявить рабочие последовательности белков и откинуть заведомо нефункциональные варианты. Строительная аналогия Говоря более простым языком, ученые среди всех математически возможных сочетаний белков отобрали те, которые, подобно строительным блокам и плитам, подходят друг к другу, и из которых можно «построить», что-то внятное и стабильное. Было найдено и несколько универсальных решений, которые могут заменить поврежденную часть человеческого ДНК, тем самым исправив генетические ошибки, приводящие к различным врожденным заболеваниям. Сотрудники Profluent призвали ученых использовать выложенные ими в свободный доступ последовательности, чтобы протестировать их стабильность и безопасность.
В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат
Китай злоупотребляет результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном солдат своей армии, а также пытается модифицировать вирусы. Третий Международный саммит по редактированию генома завершился в понедельник, когда специалисты по этике предупредили ученых о необходимости замедлить усилия по использованию редактирования генов для улучшения здоровья эмбрионов. Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК. Члены Европарламента (ЕП) от Польши Анна Фотыга и Косма Злотовский заподозрили КНР в планах злоупотреблять результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном китайских солдат, а также модифицировать вирусы. Выдающееся достижение ученых Центра животноводства имени Эрнста корова Цветочек получена два года назад чисто лабораторным методом, путем, цитата, переноса ядер соматических клеток, используя эмбрионные фибробласты. Я думаю, редактирование генома будет применяться в тех случаях, когда другого решения быть не может.
Осознанная необходимость
- Новости по теме: редактирование генома
- В России модифицировали систему геномного редактирования
- Иммунология
- Генетики открыли способ безопасного редактирования ДНК
В России модифицировали систему геномного редактирования
Ученые из Гарварда опубликовали описание нового подхода к редактированию генома, который позволяет делать любые однонуклеотидные замены и более крупные вставки и делеции, но отличается от классического CRISPR/Cas9-редактирования большей. Нобелевскую премию по химии в 2020 году вручили за развитие метода редактирования генома. Призыв поддержали ученые и специалисты по этике из семи стран, в том числе авторы технологии редактирования генома CRISPR/Cas, Фэн Чжан и Эммануэль Шарпентье. Целью редактирования генома было получение эмбрионов крупного рогатого скота с измененными генами. Компания Profluent представила новаторский проект OpenCRISPR – первый в мире открытый редактор генов на основе ИИ, который поможет точно редактировать человеческий геном. Затем было проведено редактирование генома, которое обеспечило экспрессию исправленного гена на уровне 30%.
SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
Бактериальные системы CRISPR-Cas9 — революционный инструмент в редактировании генов, за фундаментальный вклад в открытие. Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. За технологию редактирования генома в 2020 году была присвоена Нобелевская премия. Американские исследователи представили первый нейросетевой инструмент для создания полностью искусственных систем редактирования генома CRISPR-Cas9. Ученые впервые проанализировали последовательность генома борщевика Сосновского — ядовитого инвазивного растения, сок которого при попадании на кожу вызывает ожоги. Китай злоупотребляет результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном солдат своей армии, а также пытается модифицировать вирусы.
Ученые из МГУ, «Сколтеха» и ИТЭБ РАН встроили термометр в геномный редактор
Достаточно снабдить его молекулой-образцом. Белок начнет измельчать нужный участок, независимо от того, кому тот принадлежит. Более того, технология позволяет не только удалять гены, но и вставлять на их место новые, исправленные в лаборатории. Метод позволил заменять гены в течение нескольких дней. Генетики смогут использовать «редактор» при лечении наследственных заболеваний и онкологии. Например, он позволит вырезать гены, связанные с раком молочной железы и яичников. Также возможно удалить мутации, ответственные за серповидноклеточную анемию.
В теории «ножницы» способны остановить даже развитие ВИЧ. Ученые смогут наделить растения устойчивостью к засухе, стрессу, сделать их более питательными и вкусными.
Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий! Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается. Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна.
Эта система может применяться как в научных исследованиях, так и в разработке подходов к лечению и профилактике большого количества заболеваний: наследственных, инфекционных ВИЧ, гепатиты, малярия , опухолевых и иммунных. Стволовые клетки могут превращаться в различные типы клеток — костные, хрящевые, мышечные, клетки жировой ткани или кровеносных сосудов. Это позволило подтвердить их функцию в подавлении разрастания соединительной ткани.
В результате проведенного редактирования в гене некодирующей РНК изменяется последовательность нуклеотидов, что нарушает ее созревание и образование. Это приводит к снижению количества такой микроРНК в клетках и внеклеточных везикулах — маленьких пузырьках, которые образуются внутри клеток и затем высвобождаются во внеклеточное пространство.
Удалять или добавлять такие химические метки например, метильные группы -СН3 можно с помощью специальных препаратов — в частности, уже существуют противораковые лекарства с таким действием. Но их использование очень ограничено, так как они неизбирательно действуют сразу на многие гены, что приводит к серьезным побочным эффектам. Однако избирательной, точно направленной можно сделать процедуру редактирования эпигенома! Такая система отыщет нужное место в последовательности ДНК, однако не будет его разрезать. Вместо этого прикрепленные эффекторные молекулы прицельно добавят или удалят химические метки на ДНК или гистонах, меняя работу целевого гена. Исследования, проведенные в последние годы на лабораторных мышах, доказали, что редактирование эпигенома потенциально более безопасно, чем последовательности ДНК.
Как это работает?
- редактирование генома — последние новости сегодня | Аргументы и Факты
- Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома
- Ученые разработали эффективный способ редактирования генома коров
- «Под фонарем»: ученый сообщил о причинах создания огромной базы геномов россиян
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
Генные инженеры усовершенствовали эти личинки, наделив их способностью выделять со слюной особый фактор, способствующий заживлению ран. И теперь трансгенные личинки не только чистят язву, но и лечат её. Ваша любимая научная шутка? Я преподаю генетику в университете. Поэтому одна из моих любимых шуток - картинка, мем на больную для студентов тему "когда решил в последнюю ночь подготовиться к экзамену по генетике". На огромной крыше, засыпанной снегом, стоит человек с лопатой. Он расчистил крохотный уголок, подписанный "первый закон Менделя".
Законы Менделя - принципы передачи наследственных признаков от родителей к потомкам, основа основ классической генетики. Бактерия регулярно пролистывает эту картотеку вирусов-преступников, считывает с неё информацию синтезирует РНК и затем разрезает её на отдельные генные портреты вирусов - целевые РНК. А белки Cas потом сравнивают эти портреты с проникшими в клетку молекулами и, если находят ту, что соответствует целевой РНК, то беспощадно разрезают её ДНК. От зубастого цыплёнка к воскрешению динозавров Дмитрий Карпов, старший научный сотрудник лаборатории регуляции внутриклеточного протеолиза. Энгельгардта РАН Как вы решили стать учёным? Летом между 6-м и 7-м классом, пока одноклассники отдыхали, я готовился к первой в своей жизни школьной олимпиаде по биологии.
Учитель разрешал пользоваться всем, что можно было найти в биологическом классе: плакатами, муляжами, коллекциями насекомых. Был в классе и микроскоп. Когда я устал рассматривать готовые препараты для микроскопа, в голову пришла необычная мысль. Я приготовил препарат на основе воды из-под цветочного горшка. В этой капле я с изумлением обнаружил микроскопическую живность! Этот день полностью перевернул моё представление о мире, и именно тогда мне захотелось изучать клеточную биологию.
Мы изучаем внутриклеточные механизмы разрушения белков. Они нужны, чтобы клетка могла избавиться от повреждённых или мутировавших белков. Если эти механизмы сломаются, могут начатьcя проблемы: развиваются, например, нейродегенеративные заболевания вроде болезни Альцгеймера, появляются злокачественные образования. А ещё мы занимаемся разработкой новых редакторов генома. Сердце большинства таких технологий - белок Cas9. Именно его свойства определяют безопасность и эффективность геномного редактирования.
Но, к сожалению, у природного белка Cas9 есть ряд недостатков: невысокая скорость работы, большой размер и относительно низкая точность. Генетики научились её повышать, но в этом случае белки становятся менее активны. Наша цель - редакторы нового поколения, имеющие и высокую активность, и высокую точность. Кое-что нам уже удалось: мы получили несколько вариантов Cas9, чья активность сопоставима с природным белком на некоторых участках генома.
Система геномного редактирования состоит из двух компонентов: белка и нуклеиновой кислоты — РНК, которая направляет белок на определенный фрагмент ДНК, чтобы разрезать его в необходимом месте. При облучении мягким ультрафиолетом в заданный момент времени они инактивируют РНК, при этом отключая систему геномного редактирования в нужной временной точке. Это дает возможность блокировать систему и оставить нетронутой вторую копию ДНК. Поскольку облучить светом нервные клетки внутри организма практически невозможно, систему можно будет использовать в формате ex vivo вне организма : у пациента забирают часть клеток, редактируют геном в пробирке, а затем возвращают обратно", приводятся в сообщении слова автора патента, старшего научного сотрудника лаборатории химии РНК ИХБФМ Дарьи Новопашиной.
Историк Марьяна Скуратовская Узнать больше Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки! Самые интересные проекты, открытия и исследования, а также информация о конкурсах и мероприятиях в вузах и научных центрах России в одном удобном формате. Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий!
Точных ответов на эти вопросы не знает никто, но давайте попробуем разобраться, какими окажутся для нас хотя бы ближайшие десять лет.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
| Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров | Китайские ученые разработали модульную систему редактирования генов под названием CyDENT, которая может быть более эффективной, чем технология CRISPR. |
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | Но если к редактированию генома человека российские ученые пока только осторожно приближаются, ТО в животноводстве уже несколько лет проводятся успешные эксперименты. |
Создание суперлюдей: нейросеть научилась редактировать человеческие гены
Новости. - Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53. Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома. Год назад учёный Хэ Цзянькуй ошарашил общественность своим признанием: он редактировал геном во время экстрапорального оплодотворения яйцеклетки. Год назад учёный Хэ Цзянькуй ошарашил общественность своим признанием: он редактировал геном во время экстрапорального оплодотворения яйцеклетки. Китай злоупотребляет результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном солдат своей армии, а также пытается модифицировать вирусы. Я думаю, редактирование генома будет применяться в тех случаях, когда другого решения быть не может.