Ученые нашли способ редактирования генов некодирующих РНК с помощью системы CRISPR/Cas9.
В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат
Эту технологию можно будет использовать для создания препарата, эффективного против широкого спектра заболеваний, — приводит издание комментарий заведующего лабораторией Дмитрия Костюшева.
С этой целью он открыл три лаборатории в Пекине и Ухане. При этом нарушитель конвенции клялся и божился, что впредь будет чтить уголовный кодекс. И действительно, в Китае запрещено имплантировать женщинам эмбрионы с отредактированными генами. Однако, подобные генетические манипуляции разрешены для целей, не связанных с беременностью. В том числе для научных экспериментов. По словам Хэ, для исследований будут использоваться отбракованные оплодотворенные яйцеклетки, которые не годятся для процедуры ЭКО. Их развитие будет остановлено на 14-й день.
Чем же будет заниматься возмутитель спокойствия? Хэ не разменивается на мелочи, он намерен избавить стареющее человечество от болезни Альцгеймера. Резко увеличив продолжительность жизни, цивилизация открыла ящик пандоры. Вместо того, чтобы наслаждаться жизнью на закате лет, долгожители массово теряют разум и способность обслуживать себя. Доля таких бедолаг в развитых странах стремительно растет, лекарства от недуга не существует. И тогда следующее поколение людей в старости не будет терять ясности ума.
Парламентарии отметили, что за изучением генома человека стоит будущее медицины.
Они полагают, что развитие данного направления связано не только с созданием лекарств нового поколения, но и с рисками для безопасности. Издание сообщает, что США уже принимают законы, которые предусматривают запрет на передачу генетических данных «в такие страны, как Китай и Россия».
Второй Международный саммит по вопросам редактирования генома человека прошёл 27—29 ноября 2018 г. Оргкомитет в своём заключительном заявлении вновь указал, что риски наследуемого редактирования пока ещё слишком велики, чтобы проводить клинические испытания. Вместе с тем в заявлении также отмечается прогресс в отрасли с момента первого саммита и говорится о необходимости выработки надежного «переходного пути» от фундаментальных исследований к практическому применению. Показательно, что несмотря на критику эксперимента профессора Хэ со стороны организаторов саммита, они не выступают против наследуемого редактирования генома в принципе и, судя по всему, не исключают такой возможности уже в среднесрочной перспективе.
Ещё одним инструментом саморегулирования научного сообщества является издательская политика научных журналов. Так, два ведущих научных журнала Science и Nature в 2015 г. Причиной этому послужили опасения, что их работа нарушала существующий в научном сообществе этический консенсус. Однако изнутри самого научного сообщества раздаются голоса, критикующие акцент на саморегулировании. Многие ученые считают, что решения относительно наследуемого редактирования генома, учитывая революционный потенциал данной технологии и множество этических вопросов, порождаемых ею, должны приниматься посредством широкого общественного обсуждения с участием всех заинтересованных сторон. Кроме того, действия Хэ Цзянькуя показали, что саморегулирование не является в полной мере эффективным.
Осознавая это, учёные предлагают различные проекты международного регулирования наследуемого редактирования генома человека. В рамках такой системы предусматривалось бы создание международного органа при ВОЗ либо независимого , который осуществлял бы мониторинг за положением дел в данной области. Вместе с тем авторы не подразумевают заключения юридически обязывающего международного договора, который, по их мнению, был бы слишком жестким механизмом. Их модель предусматривает, что по истечении срока моратория, каждая страна, после определенных международных консультаций, сможет выбрать свой собственный подход к регулированию — от разрешения редактирования генома даже для усовершенствования способностей человека, вплоть до полного его запрета. Вместе с тем большая группа специалистов считает , что в первую очередь необходима максимально широкая дискуссия на глобальном уровне о самых базовых этико-культурных вопросах, связанных с редактированием генома человека. Для содействия такой дискуссии предлагается создать «Глобальную обсерваторию», которая выполняла бы три задачи: 1 собирать информацию об этических оценках редактирования генома и о политических мерах, принимаемых для его регулирования в разных странах; 2 выявлять точки разногласий и консенсуса; 3 служить форумом для периодических обсуждений.
Этот подход подразумевает, что пока не достигнут минимальный консенсус, может быть необходимо временно замедлить либо приостановить исследования по наследуемому редактированию генома. Наконец, специалист по биоэтике Р. Альта Чаро предлагает в качестве альтернативы мораторию так называемый «экосистемный» подход. В рамках этого подхода широкий спектр уже существующих правовых инструментов — от патентного права до законодательства, регулирующего исследования на эмбрионах — может использоваться для контроля за развитием наследуемого редактирования генома. Задача регулирования и контроля ложится на плечи широкого круга уже существующих акторов — национальных регуляторных агентств например, FDA в США , комитетов по контролю за исследованиями, фондов, финансирующих исследования. В качестве элемента общей «экосистемы» регулирования выступает и саморегулирование научного сообщества.
Возможно, хотя и не обязательно, создание консультативного международного органа, который бы предоставлял техническую экспертизу и служил форумом для дискуссий.
Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров
Несмотря на то что его выделили еще в 1949 году, геномная последовательность фага до сих пор оставалась неизвестной. Исследователи провели геномный и протеомный анализа фага, а также изучили, как фаг взаимодействует с системами бактериального иммунитета.
Бочкова запустил пилотный проект в начале 2022 года в 8 регионах России. На сегодняшний день выявлено 19 пациентов со спинальной мышечной атрофией на досимптоматической стадии.
Несколько детей наблюдаются уже в течение 5 месяцев, и результаты говорят о том, что их развитие соответствует норме их возраста. Это потрясающий результат», - сообщил Сергей Куцев. Академик РАН, заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин рассказал о зарубежных наблюдениях применения препарата нусенерсен для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа, которые проводятся уже в течение 1 года. Так, например, при назначении лечения на пресимптоматической стадии болезнь может не развиться вовсе либо манифестировать в более поздние сроки.
При назначении специфического лечения в ранней стадии СМА заболевание протекает в более мягкой форме, можно сказать, что имеет место трансформация фенотипа СМА 1 типа в СМА 2 типа. Исследования показывают, что если препарат назначен максимально рано, до появления двигательных проявлений болезни, то можно достичь практически нормальных моторных показателей развития ребенка. Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин. Генная терапия в неврологии — переход к персонализированной медицине Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний.
Яркий пример тому — история ребенка из США с диагнозом нейрональный цероидный липофусциноз, причиной которого стала редкая мутация. В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины. К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками.
Он позволяет впервые систематически изменять целые генные сети за один шаг и прокладывает путь для сложного программирования клетки. Открытие также можно использовать для повышения активности некоторых генов при одновременном снижении активности других.
Эту систему можно гибко настраивать, чтобы нацеливать на любые основания ДНК и, следовательно, использовать для выполнения разрезов в любых участках ДНК. Исследователи изучили потенциальное терапевтическое использование этого инструмента при генетических заболеваниях, которые невозможно вылечить с помощью стандартной системы CRISPR. В доклинических испытаниях они показали, что система с SpRyc может воздействовать, например, на генетические нарушения, связанные с синдромом Ретта и болезнью Хантингтона — неврологическими заболеваниями, которые ускользали от традиционной инженерии.
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
Оксана Таранюк узнает у них всё, о чем вы стеснялись спросить, но всегда хотели. Андрей Будневский — профессор и изобретатель. Отвечает в медуниверсите за инновации.
Медицина Первый мартовский выпуск SciNat в 2024 году принес свежие вести из мира науки. Из нового дайджеста вы узнаете о том, почему болит мочевой пузырь и как клетки эндотелия вызывают фиброз. Новая вакцина от ВИЧ заставляет вирус выйти на свет. В Африке разгорается лихорадка Ласса, а биофизики научились еще точнее измерять термодинамические изменения в живых клетках. Ученые-нейробиологи стали лучше разбираться в механизме действия синаптического белка.
Новым трендом в генной терапии заболеваний становятся эпигенетические вмешательства без изменения последовательности генома. Многие из них являются рецидивирующими рИМП , при этом пациенты часто испытывают хроническую боль в области таза и страдают от частого мочеиспускания, несмотря на исчезновение бактерий после приема антибиотиков. Чтобы выяснить причину этих независимых от бактерий симптомов, ученые исследовали мочевой пузырь пациентов с рИМП. Они заметили значительное увеличение содержания нейропептидов в собственной пластинке слизистой мочевого пузыря и нашли там признаки усиления ноцицептивной активности. У мышей с индуцированной рИМП исследователи наблюдали прорастание сенсорных нервов, которое было связано с фактором роста нервов NGF , продуцируемым рекрутированными моноцитами и тканевыми тучными клетками. Обработка больных мышей NGF-нейтрализующим антителом предотвращала прорастание нейронов и облегчала чувствительность таза, тогда как введение нативного NGF в мочевой пузырь контрольных мышей имитировало прорастание нервов и приводило к болевому поведению. Активация нервов, боль и частота мочеиспускания были связаны с наличием проксимальных тучных клеток.
Выводы были сделаны на основе того, что дефицит тучных клеток или лечение антагонистами рецепторов, которые реагируют на продукты тучных клеток, были терапевтически эффективными. Таким образом, эти интереснейшие результаты показывают, что прорастание сенсорных нейронов, вызванное фактором NGF, в мочевом пузыре в сочетании с хронической активацией тучных клеток является основным механизмом, который приводит к независимой от бактерий боли и дефектам мочеиспускания, возникающие у пациентов с рИМП. Эндотелиальные клетки вызывают фиброз органов у мышей, индуцируя экспрессию транскрипционного фактора SOX9 Хроническое заболевание часто характеризуется фиброзом органов, но неясно, как конкретные типы клеток способствуют фиброзу. Новейшее исследование журнала Science показало, что эндотелиальные клетки являются важными факторами фиброза на моделях сердечной недостаточности, легочного фиброза и фиброза печени. Повышение регуляции транскрипционного фактора SOX9, особенно в эндотелиальных клетках, было связано с фиброзом этих органов на мышиных моделях. Модели включали систолическую сердечную недостаточность, вызванную перегрузкой с высоким давлением, диастолическую сердечную недостаточность, вызванную диетой с высоким содержанием жиров и ингибированием синтазы оксида азота, фиброз легких, вызванный лечением блеомицином, и фиброз печени из-за диеты с дефицитом холина. Чтобы проверить, была ли индукция SOX9 достаточной, чтобы вызвать заболевание, ученые создали линию мышей со специфической для эндотелиальных клеток сверхэкспрессией SOX9 , которая способствовала фиброзу во многих органах и приводила к появлению признаков сердечной недостаточности.
Эндотелиальная делеция SOX9, напротив, предотвращала фиброз и дисфункцию органов в двух мышиных моделях сердечной недостаточности, а также в мышиных моделях фиброза легких и печени. Массовое и single-cell секвенирование РНК эндотелиальных клеток мыши в нескольких сосудистых руслах показало, что SOX9 индуцирует внеклеточный матрикс, фактор роста и экспрессию провоспалительных генов, что приводит к заполнению матрикса эндотелиальными клетками. Более того, эндотелиальные клетки мыши активировали соседние фибробласты, которые затем мигрировали и откладывались в матриксе в ответ на SOX9. Как уже было сказано, специфичная для эндотелиальных клеток делеция SOX9 обращала эти изменения вспять. Полученные данные предполагают роль эндотелиального SOX9 как фактора, способствующего фиброзу в различных органах мышей и подразумевают, что эндотелиальные клетки являются важными регуляторами фиброза.
А еще некоторые ученые считают , что ситуацию усложняет запрет на патентование таких технологий.
В частности, на патентование модификаций эмбриона. Здесь барьером становятся этические вопросы, которые остро стоят не только в России, но и во всем мире. Все еще неясно, насколько на самом деле безопасны «молекулярные ножницы», не появятся ли спустя время новые мутации в «отредактированном» организме — возможно, даже более страшные, чем заболевание, которое вылечили. Тогда премьер-министр Дмитрий Медведев утвердил федеральную программу развития генетических технологий до 2027 года. В 2019-м появился Центр редактирования генома, но только для теоретического изучения вопроса — по мнению директора «Медико-генетического научного центра» Сергея Куцева, технология не самая перспективная, просто «выглядит красиво». С позиции реальной применимости Куцев более высоко оценил эктопическую экспрессию гена.
В том же 2019 году Госдума начала исследовать правовое регулирование этой темы в разрезе репродуктивных технологий. Главный вопрос: можно ли редактировать ДНК эмбрионов? В конце 2019-го российский ученый Денис Ребриков планировал отредактировать ДНК яйцеклетки для лечения наследственной глухоты. Имплантировать их матери он смог бы только после разрешения Минздрава, но в ведомстве были против. Это первый эксперимент такого рода в мире, кроме российских ученых пока никто не пытался редактировать GJB2 у человека. Но заметных успехов Ребриков пока не добился.
Следующая важная веха в российской геномике — развитие геномных центров. В 2020 году «Роснефть» стала главным технологическим партнером проекта по созданию трех геномных центров мирового уровня, на которые в федеральном бюджете было запланировано выделить 12,2 млрд рублей. Помимо этих центров исследованиями при поддержке государства занимаются и другие организации. Энгельгардта РАН. В последнем ученые работают над созданием редакторов генов нового поколения. Более быстрых, чем Cas9, при этом более точных.
А в Институте биологии гена РАН на мышах нашли способ лечить миодистрофию Дюшенна, от которой страдают тысячи людей. В этом помогли как раз «молекулярные ножницы». По словам ученых, такую генную терапию можно было бы использовать на человеке, но редактирование генов in vivo то есть у конкретного пациента запрещено. В рамках отдельных российских лабораторий тоже ведутся исследования.
Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России Собкова Елена Общество Участники обсудят, как использовать искусственный интеллект и биоинформатику в создании новых лекарств и технологий тканевой инженерии Второй международный конгресс CRISPR-2023, в котором примут участие более 250 из 11 стран, пройдет в Новосибирске с 11 по 13 сентября. CRISPR-2023 соберет в себе успех ученых в области молекулярной и клеточной биологии за последние 20-30 лет.
Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
Технологии - 2 октября 2019 - Новости Санкт-Петербурга - Ученые приступили к реализации научного мегапроекта по разработке новых систем редактирования геномов на разных уровнях – от нуклеотидных последовательностей до пространственной структуры молекул ДНК. В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам. Члены Европарламента (ЕП) от Польши Анна Фотыга и Косма Злотовский заподозрили КНР в планах злоупотреблять результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном китайских солдат, а также модифицировать вирусы.
Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК
| Биологи разрабатывают новые методы редактирования геномов | Китайские ученые успешно разработали метод редактирования генома, который может избавить людей от самых страшных болезней и даже приблизить их к бессмертию. |
| Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК - Аргументы Недели | Новости Интерфакс. |
| Молекулярные ножницы: как в России развивается важнейшая технология века | Если ученые смогут перенести ее ДНК в геном космонавта, люди, как он считает, забудут о проблеме сильной солнечной радиации в космосе. |
| ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК / Хабр | Результаты и перспективы исследований, связанных с редактированием генома высших организмов, обсуждают в Новосибирске ученые из 11 стран на Международном научном конгрессе CRISPR-2023, сообщили организаторы. |
80 лет ФГБУ НМИЦ АГП имени академика В.И.Кулакова Минздрава России
ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Об итогах и будущем экспериментов, имеющих отношение к редактированию генома высших организмов, дискутируют в Новосибирске специалисты из 11 государств. Ученые воспользовались механизмом генетического редактирования CRISPR/Cas9, чтобы активировать защитные механизмы организма. Нобелевскую премию по химии в 2020 году вручили за развитие метода редактирования генома. Кроме того, повышение точности и гибкости редактирования генома открывает возможности для более безопасных и эффективных вмешательств, снижая риск нежелательных генетических модификаций.
Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR
Парламентарии отметили, что за изучением генома человека стоит будущее медицины. Они полагают, что развитие данного направления связано не только с созданием лекарств нового поколения, но и с рисками для безопасности. Издание сообщает, что США уже принимают законы, которые предусматривают запрет на передачу генетических данных «в такие страны, как Китай и Россия».
Большая междисциплинарная команда биологов, в которую входят ученые трех подразделений МГУ имени М. Ломоносова, а также исследователи НИЦ «Курчатовский институт», приступила к поиску новых технологий редактирования геномов. Также в планах изучение архитектуры геномов, поиск способов изменить их пространственную структуру и методов регуляции работы генома с помощью белков-аргонавтов. Подобные исследования могут привести к прорывам в агробиотехнологической промышленности и в лечении генетических заболеваний. Когда вы проводите стандартное редактирование генома, это почти всегда не до конца селективно: изменения вносятся в геном не только там, где вам требуется, но еще и в нескольких других местах.
RT разбирался в технологии и перспективах редактирования генома в организме человека. Наблюдавшийся у них пациент страдал от редкого генетического заболевания, связанного с X-хромосомой. Также по теме Полтора часа жизни: как начиналось создание искусственного сердца В марте 1952 года врачам одной из американских клиник удалось поддерживать жизнь пациента при помощи искусственного сердца в течение... Болезнь наследуется рецессивно, то есть дефектный ген был у обоих родителей Мэддокса. В клетках печени пациента не синтезировался один из ферментов идуронат-2-сульфатаза , из-за чего нарушилось расщепление гликозаминогликанов — веществ, связывающих клетки в тканях. В результате эти вещества накапливались в организме в большом количестве, и от этого страдали различные органы и ткани.
Признаки болезни проявились у Мэддокса уже на втором году жизни: искажённые черты лица, укрупнённая голова. Болезнь поразила нервную систему и дыхательные пути. Синдром Хантера считается неизлечимой болезнью. Медики борются с симптомами, облегчают страдания пациентов при помощи регулярного вливания искусственного аналога необходимого фермента или трансплантации костного мозга. Мэддоксу пришлось перенести 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и желчном пузыре. Генная терапия стала для Мэддокса единственной возможностью вернуться к нормальной жизни.
Hopefully it will help me and other people. Меня несколько смутило, что я стал первым пациентом, на котором провели такую операцию. Но я решил, что готов пойти на риск, чтобы помочь людям справиться с болезнями, которые всегда считались неизлечимыми», — заявил Брайан Мэддокс.
Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна. В течение всего Десятилетия при поддержке государства будут проходить просветительские мероприятия с участием ведущих деятелей науки, запускаться образовательные платформы, конкурсы для всех желающих и многое другое.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Конгресс молодых ученых. О Десятилетии. Новости. Осужденный за редактирование генома китайский генетик Хэ Цзянькуй заявил, что первые в мире ГМО-дети живут «нормальной, безмятежной жизнью». Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома. Ученые впервые проанализировали последовательность генома борщевика Сосновского — ядовитого инвазивного растения, сок которого при попадании на кожу вызывает ожоги.
Изменение генома CRISPR
И вот спустя девять лет Максим Никитин оказался на пороге открытия, которое позволит понять природу самых разнообразных процессов в организме, от механизмов старения до понимания вопросов возникновения жизни на Земле и ее эволюции. В середине XX века ученые сделали гениальное открытие: молекула ДНК имеет две спирально закрученные цепи, которые связаны между собой и полностью комплементарны, то есть соответствуют друг другу. Считалось, что за счет этой структуры ДНК хранит и обрабатывает генетическую информацию, может восстанавливаться после повреждения или при размножении давать копию. Двойная спираль была настолько понятна, что следующие 70 лет ученые придерживались именно этого принципа, закрывая глаза на возможность существования иных взаимодействий. Например, между теми цепями, которые тоже есть в клетке, но не имеют идеальную пару. Например, если А и В этой цепи не взаимодействуют друг с другом. Никитин доказал, что они все равно могут передать информацию через посредника, так называемый коммутатор, цепь Х.
Сначала информация передается от А к Х, потом Х передает ее В.
Эту технологию можно будет использовать для создания препарата, эффективного против широкого спектра заболеваний, — приводит издание комментарий заведующего лабораторией Дмитрия Костюшева.
Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна. В течение всего Десятилетия при поддержке государства будут проходить просветительские мероприятия с участием ведущих деятелей науки, запускаться образовательные платформы, конкурсы для всех желающих и многое другое.
Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома. Изучив три крупные общедоступные базы данных, охватывающие самые разные бактерии - от найденных в угольных шахтах и на пивоваренных заводах до антарктических озер и собачьей слюны, - ученые обнаружили поразительное разнообразие CRISPR-систем. Одни из них нацелены на ДНК человека, другие - на РНК, что позволяет предположить их будущее применение для лечения, диагностики или мониторинга молекулярной активности в клетках.