Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России Наука 19 февраля в 17:37 Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России. Получайте новости быстрее всех Подписывайтесь на нас. Статьи. Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека.
Российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
- В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии. 16 июня 2023 г. Кубанские новости
- Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ
- «Генетическая терапия дала надежду пациентам с болезнью Дюшенна» | Статьи | Известия
- Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки!
Российские ученые создали генную терапию для лечения гипертонии
Ранее другая генная терапия, Glybera, была снята с продаж из-за недостаточной эффективности и высокой стоимости. Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet. В отчете рассматривается мировой рынок клеточной и генной терапии, а также конкурентный анализ. Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. Несмотря на неудачи в прошлом, генной терапии удается улучшить ситуацию в терапии тяжелых наследственных заболеваний. Иногда спортсмены вводят себе экспериментальные препараты для генной терапии миодистрофий и анемий и пытаются нарастить мускулатуру или увеличить количество эритроцитов с помощью этих лекарств.
Новости генной терапии
Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. FDA одобрило генную терапию Lovo-Cel от Bluebird Bio (Lyfgenia) и Exa-cel от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии. Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet.
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
Поэтому медики не смогли помочь старшей сестре Тедди, у которой диагностировали такое же заболевание. Другой минус данной технологии — высокая стоимость лечения. Британский орган по контролю за ценами на лекарства оценил стоимость терапии Libmeldy в 3,4 миллиона долларов США. Поэтому без финансирования со стороны государства или специальных фондов, ее мало кто себе сможет позволить. С ним вы будете в курсе самых последних событий в мире науки и высоких технологий. Технология Libmeldy уже одобрена для использования в Европейском союзе и Великобритании. Очевидно, в ближайшее время она начнет применяться для лечения MLD и в других странах. Напоследок напомним, что это не первый случай успешного применения генной терапии. Ранее мы рассказывали о том, что методом генной терапии удалось вылечить пациента от паралича конечностей. Более того, ученые работают над тем, чтобы при помощи генной терапии остановить процесс старения.
Когда ученые наши причину болезни — мутацию гена, который отвечает за выработку факторов свертываемости, появилась заместительная терапия. Пациентам несколько раз в неделю внутривенно вводят недостающий фактор. Их можно сравнить с диабетиками, которые зависят от инсулина. Благодаря этой терапии пациенты ведут обычный образ жизни, но все же ограничений много. Совсем скоро жизнь таких пациентов может кардинально измениться. Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии.
Пока, по словам Ризванова, «компании работают над тем, чтобы снизить стоимость», потому что «инвесторы увидели, что терапия эффективна, что есть спрос». Относительно увеличения доступности подобной технологии ученый заметил, что «это сложно сделать, так как это не только научная проблема, но также политическая и финансовая». Впрочем, по его мнению, после пандемии коронавируса все уже поняли, что с помощью новых технологий можно быстрее и дешевле разрабатывать лекарства.
Когда инфекция убивает Т-клетки, необходимые для выработки иммунитета к ВИЧ, человек становится неспособным самостоятельно уничтожать вирус, и болезнь переходит в хроническую форму. Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека. Клетки собираются с помощью специальной технологии лейкаферез , модифицируются вне организма, а затем вводятся повторно. Ожидается, что после инфузии клетки будут надолго подавлять вирус на неопределяемом уровне.
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
Специалисты и пациенты надеются, что опыт раннего выявления и назначения генной терапии при СМА, может быть применен и для борьбы с мышечной дистрофией Дюшенна. Источник: РИА Новости. Биологи из Новосибирска впервые применили генную терапию для снижения давления в кровеносной системе крыс, страдающих от гипертонии, понизив его на 2-3 недели после всего одного приема лекарства, говорится в статье. В 2023 году продолжился поток хороших новостей из стремительно развивающейся области генной и клеточной терапии, начавшийся в 2022 году.
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
Источник: РИА Новости. Биологи из Новосибирска впервые применили генную терапию для снижения давления в кровеносной системе крыс, страдающих от гипертонии, понизив его на 2-3 недели после всего одного приема лекарства, говорится в статье. Опытно-промышленный производственный участок, который будет разрабатывать препараты генной терапии для индивидуальных пациентов, появится на федеральной территории «Сириус». Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью. Новости > Новости.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
Это может привести к созданию нового и более комфортного метода лечения возрастной макулодистрофии. Безвредный вирус превращает глаза в фабрику по производству лекарств. Сейчас он используется для борьбы с основной причиной потери зрения у лиц пожилого возраста -...
Так, при отказе от спиртного страдающие от алкоголя люди испытывают неприятные чувства, поэтому хотят снова вернуться в высокоградусным напиткам, чтобы восполнить недостаток дофамина. После этого исследователи наблюдали за изменением поведения подопытных. Результаты показали, что генная терапия резко снизила тягу к алкоголю у макак уже в первые недели после ее введения. Через месяц обезьянам снова предложили спиртное. Многие из них отказались от употребления, в то время как приматы, которые получали физраствор, начали пить алкоголь в еще больших количествах, чем раньше.
В результате никто из пациентов, нуждающихся в терапии, не остается без нужных ему препаратов. Может быть, введение такого скрининга для болезни Дюшенна поможет решить проблему с более ранним выявлением и началом терапии? При этом СМА, по сравнению с болезнью Дюшенна, — более тяжелое заболевание с более стремительным течением, и проявляться оно может буквально с первых дней жизни ребенка. Там первые месяцы жизни действительно критичны для лечения и, поэтому при СМА крайне важен неонатальный скрининг. Что же касается болезни Дюшенна, существуют не менее действенные, более доступные и удобные средства диагностики. Сегодня у нас выстроена система генетической диагностики пациентов с этим заболеванием, и, если есть подозрение на болезнь Дюшенна, пациент проходит все необходимые генетические исследования бесплатно. Кроме того, можно насторожиться и при повышении других маркеров, выявляемые традиционными видами анализов, — например, биохимическим анализом крови. Это совершенно новый уровень лечения: во-первых, он вводится однократно, заменяя пораженный участок гена, после чего тот начинает работать как положено. В результате болезнь может вовсе не развиться, либо будет прогрессировать чрезвычайно медленно. А во-вторых, он работает для гораздо большего числа генетических «поломок», чем его предшественники. Сейчас уже активно обсуждаются вопросы его доступа в России и обеспечения им больных через Фонд «Круг добра». Все они получают лекарства, остальным препараты не выделяются только лишь потому, что с их видами мутаций в гене ныне существующие средства не в состоянии справиться. Это, конечно, очень условные цифры — я сужу лишь по зарубежным клиническим данным.
Исследователи выделяют несколько шагов, которые необходимо сделать для создания лекарства от старения: внедрение диагностики старения в клиническую практику; совершенствование методов доставки генетического материала в организм человека; поиск и исследование генов, отвечающих за продолжительность жизни; разработка теории и модели старения; создание нестареющих трансгенных животных. Регенеративная медицина. Для усовершенствования регенерации, пересадки частей тела и органов, выращивания нового тела необходимо пройти следующие этапы: создание биореактора, способного поддерживать жизнедеятельность органов вне тела длительное время; пересадка органов между клонами; использование модифицированных стволовых клеток для регенерации органов; пересадка головы человека. Еще один вариант сохранения жизни — перенос функций мозга в компьютер. Последовательность шагов следующая: создание микроскопических устройств, в том числе роботов, для адресной доставки лекарств, уничтожения опухолей, лечения тромбов; разработка наномеханизмов, способных выполнять функции отдельных клеток человека и последующая замена всех клеток человека ими; последующее создание с помощью нанотехнологий устройств, подключающихся к нейронам и передающих информацию на внешний компьютер; замена нейронов нанороботами и постепенный перенос мозговых функций в компьютер. Ученые довольно давно обсуждают возможность заморозки людей с возможностью их возвращения к жизни в будущем. Хотя работы в этом направлении ведутся много лет, осталось еще немало нерешенных задач: разработка новых технологий заморозки органов для трансплантации; совершенствование коктейля стволовых клеток, ростовых факторов и цитокинов для восстановления замороженных органов; восстановление активности образцов мозга; сохранение памяти нематоды с условными рефлексами после заморозки и разморозки; установление однозначной связи между электро- и биохимическими процессами и мыслительной деятельностью человека; реконструкция отдельных воспоминаний на основе биологических данных о деятельности головного мозга и их запись на нейронную сеть; обратимая заморозка млекопитающих; лечение повреждений мозга с помощью нанороботов; восстановление личности клиентов криокомпаний. Исследователям известно более 500 генов, влияющих на продолжительность жизни. При этом образ жизни влияет на их проявление. Например, курение и алкоголь запускают работу генов, укорачивающих продолжительность жизни. Для «активизации» хороших генов специалисты советуют придерживаться правильной диеты, чтобы избежать избыточного веса, который может стать серьезным испытанием для сердечно-сосудистой системы, печени и суставов. Еще один важный фактор долголетия — психологическое состояние.
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
На подготовку препарата уходит несколько часов. Такая методика обладает несколькими преимуществами: лейкоциты легко перемещаются по кровяному руслу и проникают в разные ткани, не вызывая отторжения организма. Генетический материал, который они транспортируют, восстанавливает повреждённую ДНК пациента или устраняет её дефекты. Препарат получил название «генетически модифицированный лейкоконцентрат» ГМЛ по аналогии с распространённым термином «генетически модифицированный организм» ГМО. Собственные лейкоциты абсолютно безвредны для человека, а быстро создавать лечебный препарат можно будет на базе любого центра крови, говорят разработчики ГМЛ.
Этот подход разработан для устранения дефекта Т-клеток и обеспечения надежного вирусного контроля, который не нарушается штаммами ВИЧ. Эта веха поддерживает миссию AGT по облегчению страданий и преждевременной смерти от серьезных человеческих болезней. Программа по лечению ВИЧ основана на платформе, которая может лечить и другие хронические вирусные инфекции, а также моногенные заболевания и рак», - сказал Джефф Галвин, генеральный директор. Ученые не останавливают поиск новых способов лечения ВИЧ.
Напомним также, немецкая компания Bayer имеет 150-летнюю историю, которая включает в активное участие в медицинских опытах над людьми в составе нацистского предприятия IG Farbenindustrie. Послевоенное руководство предприятия также включало в себя досрочно освобожденных нацистских преступников против человечности.
Более подробно историю концерна Bayer обсуждал политолог и аналитик Сергей Кургинян в десятой серии документального фильма «Коронавирус — его цель, авторы и хозяева».
На свободу генетик Хэ Цзянькуй вышел в апреле 2022 года в статусе всемирной знаменитости. По популярности среди обывателей он мог соперничать разве что со сказочником Серджио Канаверо, который уже лет десять как грозиться совершить пересадку головы. Что лишний раз подтвердило правоту известного мультипликационного персонажа, утверждавшего, что хорошими делами прославиться нельзя. Но поначалу генетик-уголовник, наученный горьким опытом, бдительно "фильтровал базар". Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете его альма-матер. Но власти Гонконга аннулировали его визу буквально через несколько часов после того, как ученый обнародовал свою исследовательскую программу. Он планировал заняться исследованиями в области генной терапии редких наследственных заболеваний.
После этого фиаско китайский доктор Франкенштейн на какое-то время залег на дно. Однако, судя по последним событиям, человечество еще не скоро забудет непутевого первопроходца в области генетического редактирования человека. Китайский генетик Хэ Цзянькуй. Недавно в интервью японскому изданию Mainichi Shimbun Хэ Цзянькуй заявил, что возобновил исследования по редактированию генома человеческого эмбриона для лечения генетических заболеваний. С этой целью он открыл три лаборатории в Пекине и Ухане. При этом нарушитель конвенции клялся и божился, что впредь будет чтить уголовный кодекс.
Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя
Препараты для лечения гепатоцеллюлярной карциномы — наиболее распространенного типа опухоли печени — связаны с высокой токсичностью и стоимостью лечения. Теперь ученые из Калифорнийского университета в Дэйвисе представили многообещающую альтернативу — экспериментальный препарат miR-22. Цифровой прорыв: как искусственный интеллект меняет медийную рекламу Генная терапия miR-22 действует в качестве тормоза, блокируя выработку определенных белков, способствующих росту рака печени. Среди таких белков циклин А, протеиндеацетизала и индуцируемый гипоксией фактор. Из предыдущих исследований ученые узнали, что сниженный уровень miR-22 связан с развитием рака и по уровню этого биомаркера можно предсказать продолжительность жизни пациентов. Новое лечение, вводимое мышам однократно внутривенно, сравнили с препаратом ленватинибом.
Научные открытия в этой области могут значительно улучшить возможности борьбы с данным вирусом и снизить его воздействие на здоровье общества. Алмазова» Минздрава России во время пандемии 2020-2021 гг. Были получены результаты полногеномного поиска ассоциаций GWAS для 128 фенотипов, включая показатели лабораторных и инструментальных исследований во время госпитализации. Исследователями выявлены ассоциации между ДНК вариантами и тяжестью поражения легких, а также летальным исходом.
Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ. Последующее восстановление ДНК зависит от образовавшихся выступающих участков. Такой способ соединения концов приводит к более предсказуемой репарации гена, чем путём NHEJ.
Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии. Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа. В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства. Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы. Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии. В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова. Сергей Куцев отметил, что разрабатываемые генно-клеточные подходы открывают новые возможности в лечении мультифакторных заболеваний. Однако ни один из них пока не дошел до третьей фазы. Препаратов для лечения моногенных заболеваний, прошедших доклинику, сегодня всего три, однако их клинические испытания на финальной стадии. Бочкова, к. Так до третьей фазы дошел препарат для лечения бета-талассемии: с помощью геномного редактирования можно добиться стимуляции выработки фетального гемоглобина, который будет замещать гемоглобин взрослых. Уже показано увеличение доли фетального гемоглобина у разных пациентов, и этот эффект долговременный. На разных стадиях клинических исследований находятся препараты на основе метода геномного редактирования для лечения таких моногенных заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, бета-талассемия, гемофилия В, мукополисахаридозы I и II типов, врожденный амавроз Лебера 10, наследственный транстиритиновый амилоидоз, миодистрофия Дюшена.
Уважаемые коллеги, дорогие друзья,
Чрезмерное накопление этого вещества приводит к разрушению мозга и нервных клеток. При MLD у пациентов вначале возникают легкие проблемы с когнитивными функциями. Затем они усугубляются — утрачивается чувствительность и моторный контроль, возникают судороги. На более поздних стадиях возникает полная слепота и наступает паралич. В конечном же итоге MLD приводит к смерти пациента. Метахроматическая лейкодистрофия приводит к разрушению мозга Генная терапия смертельной болезни Все существующие ранее методы лечения MLD направлены на устранение симптомов. То есть, фактически, методов лечения самой болезни до последнего момента не существовало. Даже трансплантация стволовых клеток пуповинной крови и стволовых клеток позволяла только замедлить развитие заболевания у младенцев, о чем сообщает Центр по контролю и профилактике заболеваний CDC. Новый метод лечения MLD методом генной терапии, получивший название Libmeldy, позволяет устранить само заболевание, а не симптомы. Ранее мы подробно рассказывали о том, что такое генная терапия. Принцип технологии основан на введении в организм здоровых генов, которые должны заменить мутированные гены, ставшие причиной MLD.
Шмелева пояснила, что такая модель реализации проекта не будет требовать запуска массового производства, разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета "Сириус". В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Президент РФ Владимир Путин заявил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты.
И сегодня мы наблюдаем великолепные результаты: те наши пациенты, которые по возрасту уже могли потерять способность ходить, продолжают ходить сами. По нашим сегодняшним оценкам, потеря ходьбы у пациентов отодвигается на 4-6 лет.
С учетом небольшого срока наблюдений, можно надеяться, что эта цифра будет выше. Вторая, более новая разновидность препаратов предназначена для иного типа мутации — не точечной, а связанной с пропуском экзона, то есть, целого участка гена. Это совсем новые препараты, исследования по ним еще продолжаются, и, соответственно, процесс регистрации препаратов в России еще идет. Тем не менее, их назначают федеральными консилиумами, предоставляют и используют, потому что других препаратов для пациентов с такого вида мутациями у медицины просто нет. На каждого пациента мы готовим большой пакет документов, собираем клинические данные, учитываем возраст, клиническую картину, тяжесть состояния. Эти документы рассматривает федеральный консилиум, затем проводится экспертный совет Фонда «Круг добра», где специалисты рассматривают полную историю болезни конкретного пациента и рекомендуют ему препарат, наиболее подходящий в его конкретном случае.
В результате никто из пациентов, нуждающихся в терапии, не остается без нужных ему препаратов. Может быть, введение такого скрининга для болезни Дюшенна поможет решить проблему с более ранним выявлением и началом терапии? При этом СМА, по сравнению с болезнью Дюшенна, — более тяжелое заболевание с более стремительным течением, и проявляться оно может буквально с первых дней жизни ребенка. Там первые месяцы жизни действительно критичны для лечения и, поэтому при СМА крайне важен неонатальный скрининг. Что же касается болезни Дюшенна, существуют не менее действенные, более доступные и удобные средства диагностики.
Понадобится несколько стадий. В целом, если все сложится удачно, включая необходимое финансирование, думаю, что генная терапия ВИЧ может быть зарегистрирована для массового применения в течение 6-7 лет, то есть до 2030-го года, — говорит эксперт. Насколько массовым и доступным будет такое лечение на практике, конечно, зависит и от стоимости. Генная терапия — вещь, мягко говоря, не дешевая. Обычно пациенту требуется всего одна инъекция, но стоит она огромных денег.
Так, несколько самых дорогих в мире лекарств относятся именно к классу генотерапевтических препаратов. Последний из официально одобренных — «Зинтегло» Zynteglo для лечения от бета-талассемии, наследственной болезни крови. Цена одного укола — 2,8 миллиона долларов. Добиться необходимых изменений ДНК во всех целевых клетках или их большинстве — непростая задача, отмечает Николай Крючков. Что касается побочных эффектов, то самым опасным может стать угроза развития рака. Поэтому в ходе разработки и клинических исследований принимаются все меры для исключения онкорисков, говорит эксперт.
Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний
Возможности генной терапии действительно поражают, однако и стоят препараты этого класса немало – цены на них могут доходить до нескольких миллионов долларов. Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии.