Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии.
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
Препарат Hemgenix относится к генной терапии с применением аденоассоциированного вируса ААВ в качестве вектора для переноса генов. По словам доктора Питера Маркса, директора Центра оценки и исследований биологических препаратов CBER FDA , генная терапия гемофилии находится в фокусе разработок вот уже более двух десятилетий. Несмотря на прогресс в лечении гемофилии, предупреждение и лечение кровотечений может оказывать негативное влияние на качество жизни пациента. Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. Реклама Гемофилия B является генетическим заболеванием крови, проявляющимся из-за дефицита фактора свертывания фактор IX — белка, необходимого для образования тромбов, останавливающих кровотечения. Симптомы могут включать продолжительные и сильные кровотечения после травм, хирургических вмешательств, стоматологических процедур.
Коронавирус Новости генной терапии Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. Оставаясь в рядах подписчиков вы будете в числе первых узнавать новости про генную терапию в России. Инъекции генов в глаза остановят потерю зрения Учёные использовали генные инъекции для борьбы с потерей зрения у пожилых пациентов.
Тем не менее, их назначают федеральными консилиумами, предоставляют и используют, потому что других препаратов для пациентов с такого вида мутациями у медицины просто нет. На каждого пациента мы готовим большой пакет документов, собираем клинические данные, учитываем возраст, клиническую картину, тяжесть состояния. Эти документы рассматривает федеральный консилиум, затем проводится экспертный совет Фонда «Круг добра», где специалисты рассматривают полную историю болезни конкретного пациента и рекомендуют ему препарат, наиболее подходящий в его конкретном случае. В результате никто из пациентов, нуждающихся в терапии, не остается без нужных ему препаратов. Может быть, введение такого скрининга для болезни Дюшенна поможет решить проблему с более ранним выявлением и началом терапии? При этом СМА, по сравнению с болезнью Дюшенна, — более тяжелое заболевание с более стремительным течением, и проявляться оно может буквально с первых дней жизни ребенка. Там первые месяцы жизни действительно критичны для лечения и, поэтому при СМА крайне важен неонатальный скрининг. Что же касается болезни Дюшенна, существуют не менее действенные, более доступные и удобные средства диагностики. Сегодня у нас выстроена система генетической диагностики пациентов с этим заболеванием, и, если есть подозрение на болезнь Дюшенна, пациент проходит все необходимые генетические исследования бесплатно. Кроме того, можно насторожиться и при повышении других маркеров, выявляемые традиционными видами анализов, — например, биохимическим анализом крови. Это совершенно новый уровень лечения: во-первых, он вводится однократно, заменяя пораженный участок гена, после чего тот начинает работать как положено. В результате болезнь может вовсе не развиться, либо будет прогрессировать чрезвычайно медленно. А во-вторых, он работает для гораздо большего числа генетических «поломок», чем его предшественники.
«Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции
Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. Спустя год президент фармацевтического подразделения Bayer Стефан Ольрих официально признал, что прививки от Covid-19 на самом деле являются “клеточной и генной терапией”, продаваемой под видом вакцин, чтобы «завоевать доверие общественности». Кому-то провели трансплантацию, кто-то получил генную терапию, уточнил президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России Александр Румянцев. И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека.
Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия?
РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте. В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. Одобрение новой генной терапии дает еще одну опцию пациентам, страдающим гемофилией B, и является важным шагом вперед на пути разработки инновационных способов терапии для людей с тяжелой формой заболевания. Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкивались с жизнеугрожающим кровоизлиянием и повторными серьезными спонтанными кровотечениями. «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных.
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом.
Благодаря этой терапии пациенты ведут обычный образ жизни, но все же ограничений много. Совсем скоро жизнь таких пациентов может кардинально измениться. Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии.
То есть пациенту не нужно будет сидеть на уколах всю жизнь. Достаточно всего одной инъекции — и все нужные вещества начнут вырабатываться сами. Игорь Давыдкин, директор НИИ гематологии, трансфузиологии и интенсивной терапии: «Это, конечно, прорывная технология.
В составе препарата Hemgenix входит вирусный вектор, доставляющий ген свертывания крови фактор IX. При этом стоимость препарата в настоящий момент составляет 3,5 миллиона долларов США. Безопасность и эффективность препарата оценивалась в двух клинических испытаниях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет, страдающих средней или тяжелой формой гемофилии B. Эффективность была установлена на основании снижения показателя среднегодовой частоты кровотечений.
Рассмотрение регистрации проходило по ускоренной процедуре, Hemgenix получил статус орфанного препарата и статус терапии прорыва.
Новое исследование указывает на одну постоянную проблему безопасности, отмеченную другими испытаниями генной терапии. Исследователи обнаружили некоторые нарушения в генах, связанных с ростом клеток. В других исследованиях генной терапии эти признаки приводили к тому, что клетки становились злокачественными, вызывая такие заболевания, как лейкемия. Однако никаких признаков рака не было обнаружено ни у одного из девяти субъектов в этом конкретном исследовании. Предполагается, что эта конкретная проблема безопасности связана с вирусом, используемым в качестве механизма доставки исправленного гена. В этом более раннем испытании для доставки полезной нагрузки использовались ретровирусы, но эти вирусы могут проникать в ядра клетки только при ее делении. Это может ограничить эффективность и потенциально сыграть роль в нарушении работы других генов.
Дональд Кон и его коллеги с тех пор перешли к использованию модифицированных лентивирусов в качестве вирусного вектора для генной терапии. Эти вирусы могут проникать в ядра неделящихся клеток, что означает, что они должны быть более безопасными и эффективными в контексте генной терапии. В ходе трехлетнего наблюдения исследование показало, что 48 из 50 детей, получавших генную терапию, практически излечились от болезни.
Генная инженерия. Как редактируют ДНК, и возможно ли создавать генно-модифицированных людей?
ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных. В данном разделе вы найдете много статей и новостей по теме «генная терапия». Все статьи перед публикацией проверяются, а новости публикуются только на основе статей из рецензируемых журналов. Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации.
Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний
Бочкова и Ассоциации медицинских генетиков , вызвало большой интерес у специалистов. Актуальность выбранной тематики подчеркнул Министр промышленности и торговли Российской Федерации Денис Мантуров. В своем послании к участникам конференции, которое было зачитано на открытии форума, он, в частности, отметил: «Уже несколько лет в мире наблюдается настоящий бум инвестиций в сферу генетических технологий. Данное направление позволяет решать проблемы, связанные с ростом числа пациентов с генетическими заболеваниями, с распространением возрастных заболеваний, с воздействием на патологические процессы при онкологических, аутоиммунных и иных болезнях. Развитие генетических технологий в нашей стране на государственном уровне началось сравнительно недавно, и уже сейчас является крайне перспективным направлением. Это подтверждает опыт и прогнозы тех стран, где уже продолжительное время ведутся работы в этой области». Выступая на Пленарном заседании, Первый заместитель Министра промышленности и торговли Российской Федерации Василий Осьмаков определил генетику, как один из элементов образа будущего для фарминдустрии. Мы четко понимаем, что генетические технологии станут одним из фокусов внимания новой программы, и ведем работу по формированию карты прорывных технологических направлений, которые будут покрыты новой Стратегией. Цель — на платформе «Фарма 2020» и основываясь на успехах, которые уже были достигнуты, создать почву для прорывов по инновационным направлениям, одним из которых является генетика, в диапазоне до 2030 года», — сказал Василий Осьмаков.
По его словам, в настоящее время в рамках госпрограмм поддерживается 37 проектов, связанных с генными препаратами. В сфере медицинских изделий поддерживается 17 подобных проектов. Основную роль Минпромторг видит в посредничестве между фундаментальной наукой, разработчиками и индустрией. Бочкова» Сергей Куцев.
Так, в России сегодня диагностировано около 2000 пациентов с болезнью Дюшенна — как детей, так и взрослых. В последнее время число выявленных случаев растет, причем не только в России, но и во всем мире. У нас в стране раньше выявляли порядка 200 случаев заболевания в год, а на сегодня эта цифра уже ближе к 300 диагнозам за тот же период. Однако, по моим оценкам, это связано, скорее, не с ростом числа заболевших, а с тем, что детей с таким диагнозом стали чаще выявлять.
С появлением эффективной патогенетической терапии к этому заболеванию врачи стали больше обращать внимание на симптомы. Я бы связал успехи в диагностике еще и с появлением Фонда «Круг добра», который финансирует закупку необходимых лекарств. Хотя и сегодня нередко случается так, что диагноз ставится достаточно поздно. Соответственно, столкнувшись с симптомами болезни Дюшенна, они не в состоянии их правильно истолковать. В итоге, хотя, как я уже упоминал, болезнь начинает проявлять себя примерно в 2,5 года, правильный диагноз нашим пациентам, в среднем, ставят в 5-6 лет. Первые симптомы болезни — мышечная слабость, затруднения при подъеме по лестнице, ходьбе, беге, повышенная физическая утомляемость, неуклюжесть — часто не выглядят серьезными, так что родители не обращают на них внимание или не знают, куда обратиться с такой проблемой. Врачи, в свою очередь, редко сталкиваются с этим заболеванием и тоже не сразу распознают его. У нас, в «Психоневрологической больнице для детей с поражением ЦНС с нарушением психики» Московской области, еще в 1990-х годах был создан Центр нервно-мышечной патологии, где изучались и применялись на практике возможности реабилитации для больных, в том числе, миодистрофией Дюшенна.
Сегодня в нем числится 74 пациента с болезнью Дюшенна, и 22 из них, которым подходят существующие методы патогенетической терапией, полностью обеспечиваются ей за счет Фонда «Круг добра» и регионального бюджета.
Когда ученые наши причину болезни — мутацию гена, который отвечает за выработку факторов свертываемости, появилась заместительная терапия. Пациентам несколько раз в неделю внутривенно вводят недостающий фактор. Их можно сравнить с диабетиками, которые зависят от инсулина.
Благодаря этой терапии пациенты ведут обычный образ жизни, но все же ограничений много. Совсем скоро жизнь таких пациентов может кардинально измениться. Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии.
Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» он называется SOX5 , может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. Лабораторные исследования показали, что генная терапия SOX5 может эффективно замедлять старение клеток сустава, остановить разрастание кости и слизистой синовиальной оболочки состава, замедлить воспаление и ускорить формирование молодого хряща. Мышки полностью вернули себе подвижность и хватку в конечностях, как будто никакой болезни и не было. Это открывает гигантское направление исследований по профилактике и лечению заболеваний, связанных со старением человека.
Правда, нужно сделать еще очень много, признают эксперты. Теперь ученые будут заняты тем, чтобы отыскать молекулярные пути, приводящие к старению, и создать методы клинической диагностики и генного вмешательства для лечения дегенеративных заболеваний. Стволовые клетки заменят биополимеры: сможем отрастить себе руку или зуб Одновременно с зоологами под руководством профессора Лю другие команды китайских ученых из Пекинского института стволовых клеток и регенеративной медицины думали, как доставить в человеческий организм «строительный материал» для регенерации. Читайте также «Пояс и путь»: Китай создал самую совершенную инициативу глобального развития Исполнилось десять лет уникальному проекту Пекина Ранее в регенеративной медицине применяли биоразлагаемые полимеры, из которых изготавливали сосудистые стенты, шовный материал, пломбы. Из биополимеров делают гемостатические кровоостанавливающие губки при травмах сосудов, которые способствуют заживлению ран, или искусственную кожу для лечения ожогов. Биополимеры могут быть использованы для изготовления искусственных костей и суставов, снижают риск послеоперационных осложнений и отторжения. Однако никакой полимер не заменит «живой» кровеносный сосуд.
Некоторые животные обладают удивительными способностями к восстановлению — безо всяких стентов и гемостатических губок.
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте. Волчков подчекрнул, что в связи с этим разрабатываются другие подходы к борьбе с этим заболеванием: нейропротекция, генная терапия, замещение клеток. В ближайшее десятилетие генная терапия онкологических заболеваний может стать заметно более доступной. В 2023 году продолжился поток хороших новостей из стремительно развивающейся области генной и клеточной терапии, начавшийся в 2022 году.
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. Кому-то провели трансплантацию, кто-то получил генную терапию, уточнил президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России Александр Румянцев. редкого наследственного детского заболевания.