Болезнь продолжает оставаться не до конца исследованной специалистами, однако новый препарат помогает уменьшить тремор в конечностях и компенсировать другие нарушения.
Не сдаваясь Паркинсону. Новые возможности в лечении болезни
Работая над средством, отечественные ученые учитывали исследования американских коллег, которые смогли исправить работу фермента с помощью малой молекулы — фармакологического шаперона, она способна восстанавливать структуру белковых образований. Построив компьютерную модель глюкоцереброзидазы, эксперты приступили к поиску химических модификаций шаперона, которые могли бы увеличить эффективность ее действия. Затем они синтезировали несколько молекул и посмотрели, как они воздействуют на активность фермента в клетках пациентов с мутацией в гене GBA1. По данным эксперимента, созданное соединение более эффективно снижает количество вредного субстрата, который вызывает деградацию нейронов, чем взятые за основу импортные средства.
Выпускаемые отечественными производителями дженерики не могут обеспечить хотя бы достигнутого в мире уровня эффективности и безопасности терапии, а разрабатываемые «западными» компаниями инновационные препараты вряд ли будут доступны в России в обозримом будущем. В России есть такие уникальные разработки, в частности — благодаря российским ученым из новосибирского Академгородка Новосибирский институт органической химии СО РАН, автор — профессор Нариман Салахутдинов и Томска компания ООО «Ифар», генеральный директор и разработчик — профессор Вениамин Хазанов создано уникальное отечественное лекарство — «Проттремин» на основе новой малой молекулы кодовое наименование DIOL.
Данный препарат имеет высокий терапевтический эффект и очень низкий уровень побочных эффектов в отличие от устаревшей леводопы. Поэтому производство препарата в России не будет зависеть от критических важных импортных компонентов. Проведены доклинические исследования Проттремина на животных в 2012-2016 гг. Опытным путем выявлены ключевые преимущества препарата: — высокая эффективность; — эффект нейропротекции — в отличие от других препаратов способен замедлять прогрессирование болезни Паркинсона; — пригоден для длительного пожизненного приема благодаря уникальному профилю эффективности и безопасности; — можно назначать на ранних стадиях заболевания. На это требуется порядка 100 000 000 рублей.
Пациенты в настоящем времени, и те, кого может настигнуть эта болезнь в будущем. Болезнь Паркинсона молодеет и ее дебют приходится на 40-50 лет, в том возрасте, когда еще так много нужно сделать — развиваться самому, поднять семью, детей; — родственники больного.
В России более 350 тысяч пациентов с диагностированной БП, и их численность пополняется каждый год на 20 тысяч новых пациентов.
Российские ученые также прилагают большое количество усилий для создания инновационного лекарства. В 2022 году стало известно, что сотрудники Новосибирского института органической химии им. Ворожцова приступили к первой фазе КИ нового препарата от БП «Проттермин», который на доклиническом уровне продемонстрировал высокую «противопаркинсоническую» активность.
Но в 2023 году после окончания первой фазы, которую профинансировал неизвестный спонсор, сотрудники института сообщили об отсутствии финансирования следующей фазы КИ. Нариман Салахутдинов, заведующий лабораторией физиологически активных веществ НИОХ, уточнил, что на проведение испытаний потребуется 400 млн рублей. На данный момент единственным доступным в России препаратом по лечению болезни Паркинсона является «Леводопа», однако это средство имеет несколько существенных недостатков.
Об этом 22 марта написала газета « Известия ». Препарат воздействует на фермент глюкоцереброзидазу, который кодируется геном GBA1. Мутации на этом участке десятикратно увеличивают опасность развития заболевания. Лекарство помогает восстанавливать активность фермента.
Не благодаря, а вопреки, учёные подошли ко 2й фазе КИ Диола (Проттремина)
В России запатентовали лекарство от болезни Паркинсона Российские учёные запатентовали препарат для лечения болезни Паркинсона Санкт-Петербург , 22 марта, 2024, 05:57 — ИА Регнум. Учёные из Санкт-Петербурга запатентовали препарат для лечения болезни Паркинсона на ранних стадиях. Об этом 22 марта написала газета « Известия ». Препарат воздействует на фермент глюкоцереброзидазу, который кодируется геном GBA1.
По окончании первого этапа все пациенты, оставшиеся в исследовании, принимали ропинирол еще в течение 24 недель. Исследователи следили за физической активностью пациентов при помощи акселерометров, регулярно оценивали их неврологический статус и анализировали уровень соединений-маркеров БАС в спинномозговой жидкости. В общей сложности до конца исследования добрались лишь восемь человек: семеро из основной группы и один — из группы плацебо. Большинство выбыло из-за нерегулярного приема лекарства, заболевания ковидом в период наблюдения или из-за серьезного прогрессирования БАС, а один пациент из группы плацебо умер от сердечно-сосудистого заболеванияю. В группе ропинирола в сравнении с плацебо чаще возникала сонливость и запоры, характерные для лекарства, но серьезных нежелательных явлений выявлено не было.
Несмотря на лечение, болезнь неуклонно прогрессировала в обеих группах: результат пациентов по шкале ALSFRS-R ухудшался в среднем на 1,042 балла в месяц в группе ропинирола 95-процентный доверительный интервал 0,249— 1,835 и на 1,254 балла в месяц в группе плацебо 95-процентный доверительный интервал 0,165—2,344 , без статистически значимых различий между группами. К концу 24-й недели наблюдения пациенты из основной группы были физически активнее, чем из группы плацебо — в среднем на 317,5 метаболических эквивалентов в месяц 95-процентный доверительный интервал 66,3—568,7. Далее ученые решили посмотреть, совпадает ли динамика клинического состояния с действием ропинирола на культуру мотонейронов, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток от пациентов с БАС.
Не благодаря, а вопреки, учёные подошли ко 2й фазе КИ Диола Проттремина РАН, оперируя мнением академика Центра неврологии, не рекомендуют дальнейшие исследования Диола. Минздрав, руководствуясь теми же данными от учёных, считают целесообразным дальнейшие КИ. Кто прав?
Препарат Дуодопа леводопа-карбидопа интестинальный гель одобрен уже в 41 стране по всему миру. Лекарственное средство изучалось в ходе мультицентрового международного исследования, в том числе и предрегистрационного исследования в России на протяжении 7 лет. В ходе исследований препарат продемонстрировал эффективность и безопасность использования у пациентов с болезнью Паркинсона.
Новосибирские ученые разработали новое лекарство против болезни Паркинсона
Специалисты надеются использовать такой метод для лечения болезни Паркинсона и других заболеваний, сообщает ТАСС. Как вести пациента с болезнью Паркинсона и нервно-мышечной дисфункцией мочевого пузыря. это, в первую очередь, препарат для лечения сахарного диабета 2 типа (используется с 2005 г). Фарм группа - агонист рецепторов глюкагоноподобного полипептида-1. В связи с этим Минздрав и ФАС занялись перерегистрацией цен на дефицитные препараты, необходимые людям с болезнью Паркинсона. 26. для лечения болезни паркинсона используют. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Fast Track Designation препарату для лечения болезни Паркинсона компании Aspen Neuroscience.
Болезненный вопрос: как россияне с Паркинсоном достают лекарства, которых нет
Средства, применяемые для лечения паркинсонизма, эпилепсии и снотворные вещества. Анатомия Английский язык тестирование Билеты ГИМС Ведомственная охрана Воспитание и обучение тесты География Деление чисел Координаты карты Лицензия на оружие Медицинские тесты Медицинские тесты аккредитация Новый год Общественные науки Пословицы. Также CHMP рекомендовал выдать разрешение на продажу гибридного препарата Imatinib Koanaa (imatinib) компании KOANAA Healthcare GmbH, предназначенного для лечения лейкемии и стромальных опухолей желудочно-кишечного тракта. Экспериментальный препарат BRT-DA01 на основе стволовых клеток, разработанный BlueRock, дочерней компанией Bayer, помог облегчить симптомы болезни Паркинсона в исследовании I фазы с участием 12 пациентов. Лечение болезни на этой стадии, как правило, включает назначение леводопы в сочетании с другими лекарствами. Агент не уступает по эффективности Леводопе – «золотому стандарту» лечения болезни Паркинсона, не обладая побочными эффектами Леводопы.
Болезнь Паркинсона
Василий Боев, директор благотворительного фонда «Движение — жизнь»: «Люди напуганы. Когда они видят, что появились лекарства, они берут больше, чем им надо. Это тоже усугубляет ситуацию, но здесь нельзя людей винить. Они просто от безвыходности это делают». Российские ученые работают над созданием нового лекарства. По словам специалистов, все существующие в мире препараты от болезни Паркинсона эффективно работают только 7—15 лет. Вениамин Хазанов, генеральный директор ООО «Ифар»: «Решение за тем, чтобы найти молекулу с другим молекулярным механизмом, нужно на то-то другое влиять. Ее удалось найти, удалось разработать препарат, который на совершенно другие молекулярные механизмы влияет. Это дает возможность всему миру, всем пациентам с этим заболеванием».
Позади испытания на животных и на здоровых добровольцах. Доказано, что лекарство безопасно для человека. Следующий этап должен начаться в 2023 году с участием пациентов.
Новый препарат «Проттермин» прошел первую фазу клинических испытаний.
Исследования провели за счет новосибирского бизнесмена, страдающего болезнью Паркинсона. По словам заведующего лабораторией физиологически активных веществ НИОХ им.
Испытания подтвердили высокую эффективность «Диола» в снижении симптомов болезни Паркинсона у мышей. В настоящее время специалисты получили разрешение, которое позволит начать серию клинических испытаний. Впервые пациенты с этим диагнозом обрели надежду на исцеление умственных способностей и сохранение жизни. Болезнь характеризуется тем, что приводит к замедлению процессов мышления и лишает возможности передвигаться.
Периоды ухудшения симптомов были у таких пациентов на 1,91 часа в день короче. У пяти участников, принимавших более низкую дозу препарата, периоды с контролируемыми симптомами были в среднем на 0,72 часа в день дольше. Периоды ухудшения симптомов у них были на 0,75 часа в день короче. Для экспериментальной терапии BlueRock использовала плюрипотентные эмбриональные стволовые клетки человека. Исследователи трансформировали их в нервные клетки, продуцирующие дофамин, и имплантировали их в мозг, чтобы восстановить нейронные сети, разрушенные болезнью Паркинсона.
Фармакотерапия болезни Паркинсона
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Fast Track Designation препарату для лечения болезни Паркинсона компании Aspen Neuroscience. Пациенты с болезнью Паркинсона сообщают о дефиците жизненно важных препаратов на основе леводопы, сообщает «Коммерсантъ». По данным RNC Pharma, за год поставки этих лекарств сократились на 49%. Лекарства от болезни Паркинсона направлены на восстановление баланса уровня дофамина и улучшение двигательной активности и других осложнений заболевания. Запретили пробу с препаратами L-допа для диагностики болезни Паркинсона.
Лекарство от болезни Паркинсона защитило нейроны пациентов с БАС
К концу 24-й недели наблюдения пациенты из основной группы были физически активнее, чем из группы плацебо — в среднем на 317,5 метаболических эквивалентов в месяц 95-процентный доверительный интервал 66,3—568,7. Далее ученые решили посмотреть, совпадает ли динамика клинического состояния с действием ропинирола на культуру мотонейронов, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток от пациентов с БАС. Культивация клеток в среде с ропиниролом замедлила укорочение отростков нейронов и снизило высвобождение лактатдегидрогеназы из них эти изменения характерны для нейродегенерации при БАС. Пациенты, чьи нейроны в культуре хуже реагировали на «лечение», демонстрировали худшие результаты в рамках клинического наблюдения впрочем, различия были статистически недостоверны. Согласно результатам РНК-секвенирования клеток, применение ропинирола снижало экспрессию генов, отвечающих за синтез холестерина, и снизило экспрессию тиоредоксинредуктазы второго типа, маркера окислительного стресса. Такие же изменения ученые получили, обработав клетки от пациента с семейной формой БАС ингибиторами синтеза холестерина из группы статинов. Впрочем, на уровне популяционных исследований статины, судя по всему, не влияют на возникновение БАС. Таким образом, трансляционное исследование доктора Окано с коллегами показывает, что применение лекарств, неспецифически подавляющих синтез холестерина в нейронах, безопасно и повлиять на течение БАС, а скрининг таких лекарств среди уже известных препаратов может сильно упростить и ускорить процесс.
CHMP одобрил также результаты обзора, в котором был сделан вывод об отсутствии доказательств того, что препарат Zynteglo betibeglogene autotemcel вызывает рак крови, известный как острый миелоидный лейкоз. Zynteglo является генной терапией заболевания крови бета-талассемии, использует вирусный вектор или модифицированный вирус для доставки рабочего гена в клетки крови пациента. Анализ, проведенный комитетом по безопасности PRAC , показал, что вирусный вектор вряд ли может быть причиной заболевания, поскольку рассматривались два случая и у одного из пациентов вирусный вектор не присутствовал в раковых клетках, а у другого пациента он присутствовал на участке VAMP4 , который, по-видимому, не участвует в развитии рака. После получения обоснования запроса Агентство повторно рассмотрит свое заключение и выпустит окончательную рекомендацию.
Правильное мнение "Ученое сообщество находится в поиске однозначных результатов: положительных или отрицательных. Было бы замечательно получить четкого положительный ответ, но на самом деле не менее важен и отрицательный результат». Роджер Альбин — профессор неврологии и соруководитель клиники двигательных расстройств на кафедре неврологии Медицинской школы Мичиганского университета" Журналисты Nature Medicine выяснили у ведущих исследователей, какие клинические испытания станут «топовыми» в 2023 году: от скрининга рака шейки матки и предстательной железы до новых лека...
Сейчас мы активно продвигаем разработку нового препарата под названием «Проттремин» на вторую фазу испытаний. Власти у нас говорят, что свое производить надо, но не могут найти деньги на завершение испытаний. Но мы не видим большого желания у властей производить свое что-то. На фоне всех этих заменителей есть хороший препарат, который первую часть прошел и есть хорошие результаты, мы пишем письма во все инстанции, но безрезультатно, — делится с «Пятой властью» Василий Боев, директор фонда «Движение — жизнь». Это моя история Помимо отсутствия необходимых лекарств, в России есть и другие, не менее важные, проблемы у людей с заболеванием Паркинсона. Одна из них — отсутствие сообществ или же групп психологической помощи. В большинстве городов вся помощь сводится к медицинской, а выходит за рамки больницы она только во Всемирный день борьбы с Паркинсоном. А если волонтеры при поддержке врачей и пытаются что-то сделать или организовать, то как правило об этом почти никто не знает. Информация о мероприятиях такого рода, мягко сказать, не часто фигурирует в общественной повестке. Этот день призван повысить информированность общества о заболевании, оказать поддержку больным и их семьям: проводятся лекции для пациентов и их родственников, мастер-классы, включающие различные виды двигательной активности, танцевальной терапии, эрготерапии, творческой деятельности: лепка, рисование, оригами и пр. На этих мероприятиях всегда очень много посетителей, врачам задается большое количество насущных вопросов, кроме того, люди имеют возможность пообщаться, завести новые знакомства. Данный проект позволяет оптимизировать двигательные нарушения пациентов с болезнью паркинсона и преодолеть депрессивные расстройства. Результаты деятельности проекта высоко оценены Союзом реабилитологов России, — делится с читателями «Пятой власти» департамент здравоохранения Воронежской области. Пожалуй, в России можно выделить только один общеизвестный и крупный благотворительный фонд «Доктор Паркинсон» , который ставит своей целью оказать психологическую помощь людям с таким диагнозом. Известность ему принес, в том числе и основной представитель фонда Игорь Казачков. Эта книга о том, как научиться жить с тяжелой болезнью. И автору нельзя не поверить, ведь он как никто другой знает, что такое Паркинсон и как с ним жить. Игорь Казачков Представитель фонда «Доктор Паркинсон» — Когда человек впервые слышит диагноз болезнь Паркинсона в свой адрес. И с этого момента до визита к специалисту проходит несколько месяцев. Человек все это время в ужасе. За это время он находит много информации, которая ему не нужна. Болезнь очень разнообразна и имеет массу проявлений. Получается, что у человека еще ничего не болит, а он уже в ужасе находится и вот в этот момент ему нужно помочь. На мой взгляд должно быть четыре составляющие: желание самого человека. Это значит, не смириться с этим положением как будто его жизнь закончилась и лучшие дни позади, а поверить, что лучшие дни впереди. Это первое и совершенно обязательное условие. Второе — поддержка родственников. Третье — найти своего врача. И последний пункт —обеспечение лекарственными препаратами, чтобы реализовать назначение врача. Все эти вещи — они обязательны. Люди должны находиться в таком информационном пространстве, где им будет легко, и кто-то подскажет куда обратиться за помощью. Вот этого пока нет. Люди реально не знают, что им делать. Представьте, что вы жили себе и тут такая новость.