Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете (его альма-матер). Ученые впервые проанализировали последовательность генома борщевика Сосновского — ядовитого инвазивного растения, сок которого при попадании на кожу вызывает ожоги.
Биологи разрабатывают новые методы редактирования геномов
Никитин доказал, что они все равно могут передать информацию через посредника, так называемый коммутатор, цепь Х. Сначала информация передается от А к Х, потом Х передает ее В. Это явление он назвал "молекулярной коммутацией". Когда я произносил эту фразу биологам, они говорили: "Не, это ерунда какая-то", — вспоминает руководитель проекта "Нанобиомедицина" университета "Сириус", заведующий лабораторией нанобиотехнологий МФТИ Максим Никитин. Поэтому открытие и стало прорывным в мире науки. Его важность и значимость подчеркивает тот факт, что исследования Максима опубликованы в одном из самых авторитетных научных журналов мира Nature Chemistry.
Ученый уверен, что феномен позволит людям познать природу самых разнообразных процессов, начиная от мгновенной памяти и старения до сложных заболеваний и тайн генетики. Избегая побочных эффектов от препарата, когда иммунная система распознает его как чужеродный белок и пытается разрушить.
В основе метода лежат белки нуклеазы то есть режущие ДНК с «цинковыми пальцами». Участок, называемый «цинковым пальцем», может быть спроектирован так, чтобы узнавать определённую последовательность в ДНК, а нуклеаза, как ножницы, аккуратно делает разрез в нужном месте. Так, несколько лет назад медики использовали «цинковые пальцы», чтоб вылечить людей, страдающих ВИЧ.
Исследователи собрали клетки крови у двенадцати ВИЧ-инфицированных пациентов. Затем использовали «цинковые пальцы», чтобы редактировать мутированный ген в этих клетках. Затем вернули культивированные клетки крови в организм пациентов. После такой «трансплантации» у всех пациентов повысились в крови уровни Т-клеток, играющих важную роль в иммунном ответе. ВИЧ-клетки стали расти гораздо медленнее, чем раньше.
Также по теме «Сухая кровь»: революционное открытие российских учёных Учёные из Обнинска разработали препарат ПАМ-3 — сухой кровезаменитель. Он может применяться при большой кровопотере. ПАМ-3 заменяет... В новом исследовании учёные впервые обратились к «цинковым пальцам», чтобы отредактировать геном непосредственно в организме человека. Учёные вставили правильную копию гена и два «цинковых пальца» в безобидный вирус, у которого предварительно вырезали его опасную для организма часть.
Миллиарды таких копий ввели в вену пациента, чтобы они достигли печени. По заявлению медиков, им удалось исправить мутацию в геноме плода.
Андрей Будневский — профессор и изобретатель. Отвечает в медуниверсите за инновации. Эксперт по кашлю и изобрёл кашлемер.
Резистентность болезнетворных патогенов к существующим антибиотикам является растущей проблемой, которая по оценкам может поставить под угрозу миллионы жизней. В конце 2018 г. В законах КНР, в отличие от многих других стран, нет прямого запрета на работу с генами эмбрионов. Но этические нормы, выработанные Министерством науки и технологии и Министерством здравоохранения Китая, запрещают подсаживать генетически модифицированные зародыши женщинам в ходе процедуры экстракорпорального оплодотворения дети были зачаты именно с ее помощью. Национальная комиссия по здравоохранению Китая заявила, что тщательным образом проверит законность действий ученого. Представители Южного университета науки и технологий Шэньчжэня ЮУНТ , где он работал, заявили, что ничего не знали об экспериментах с геномом человека.
Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
Полученные данные помогут разобраться в механизмах этих болезней, а также предложить новые подходы к их лечению. РНК необходимы в процессах передачи генетической информации, ее чтения и регулирования. Так, например, кодирующие РНК служат матрицей для синтеза белков, но есть и некодирующие, например микроРНК, которые напрямую не «считываются», а регулируют работу генов, поддерживают стабильность ДНК, помогают создавать белки, участвуют в передаче сигналов внутри и между соседними клетками, а также вовлечены в развитие широкого спектра заболеваний, включая гепатиты В и С, ВИЧ и рак. Многие функции и механизмы действия некодирующих РНК остаются неизвестными, при этом они могут служить перспективной мишенью для разработки препаратов для лечения и профилактики многих болезней.
Именно этим обусловлен особый интерес ученых к данным молекулам.
Никаких побочных эффектов выше естественного мутационного фона нами не выявлено. Первая — это наследуемое редактирование, о котором я рассказывал выше. Помимо тугоухости, эти технологии могут найти свое место при наследственной фенилкетонурии, возможно, при галактоземии. Но семей где у обоих супругов ФКУ или галактоземия — крайне мало, если вообще такие существуют. А вот семенных пар с тугоухостью наоборот аномально много, поскольку люди тянутся друг у другу, образуя семьи преимущественно внутри своего круга общения. Вторая область — это соматическое геномное редактирование. Здесь речь идет о лечении наследственных заболеваний не у будущих как в примере с семейной глухотой , а у уже живущих людей. Отметим, что если у ребенка обнаруживается мутация какого-то гена, эта проблема может решаться либо путем доставки в клетки его организма здорового гена генная терапия , либо путем исправления гена с поломкой геномное редактирование.
Примером доставки гена в клинической практике может служить лечение спинальной мышечной атрофии СМА генотерапевтическим препаратом Онасемноген абепарвовек. И именно доставка гена разумна для большинства рецессивных наследственных заболеваний. На самом деле ключевым является не возраст пациента, а момент начала клинических проявлений заболевания. В идеальном случае генотерапия должна применяться до обращения генетической программы к поломанному гену, чтобы на момент этого обращения здоровый ген уже присутствовал в клетке. В каких еще областях применимы полученные вами результаты? Например, в нашем Центре за счёт финансирования Минздрава реализуется проект ЭКЗАМЕН Экзомный Клинически Значимый Анализ Мутаций Единичных Нуклеотидов — в рамках которого всем новорожденным чьи родители подписали информированное согласие проводится скрининг всех генов на наследственные заболевания. И это больше 7000 новорожденных в год! Ещё 10 лет назад даже представить такое было невозможно. Высокопроизводительное секвенирование — это обширный спектр диагностических подходов, крайне важных для нашей области, для репродуктологии, акушерства и гинекологии.
А ещё для онкологии — молекулярное профилирование опухоли, жидкостная биопсия и пр. Но большие перспективы у NGS раскрываются и в других областях.
Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии. Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа. В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства. Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы.
Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии. В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова. Сергей Куцев отметил, что разрабатываемые генно-клеточные подходы открывают новые возможности в лечении мультифакторных заболеваний. Однако ни один из них пока не дошел до третьей фазы. Препаратов для лечения моногенных заболеваний, прошедших доклинику, сегодня всего три, однако их клинические испытания на финальной стадии. Бочкова, к. Так до третьей фазы дошел препарат для лечения бета-талассемии: с помощью геномного редактирования можно добиться стимуляции выработки фетального гемоглобина, который будет замещать гемоглобин взрослых.
Уже показано увеличение доли фетального гемоглобина у разных пациентов, и этот эффект долговременный. На разных стадиях клинических исследований находятся препараты на основе метода геномного редактирования для лечения таких моногенных заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, бета-талассемия, гемофилия В, мукополисахаридозы I и II типов, врожденный амавроз Лебера 10, наследственный транстиритиновый амилоидоз, миодистрофия Дюшена.
Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий! Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается. Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна.
Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома
Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий! Десятилетие науки и технологий в России Российская наука стремительно развивается. Одна из задач Десятилетия — рассказать, какими научными именами и достижениями может гордиться наша страна.
Материалы новостного характера нельзя приравнивать к назначению врача. Перед принятием решения посоветуйтесь со специалистом Комментировать.
По словам Хэ, для исследований будут использоваться отбракованные оплодотворенные яйцеклетки, которые не годятся для процедуры ЭКО. Их развитие будет остановлено на 14-й день. Чем же будет заниматься возмутитель спокойствия? Хэ не разменивается на мелочи, он намерен избавить стареющее человечество от болезни Альцгеймера. Резко увеличив продолжительность жизни, цивилизация открыла ящик пандоры.
Вместо того, чтобы наслаждаться жизнью на закате лет, долгожители массово теряют разум и способность обслуживать себя. Доля таких бедолаг в развитых странах стремительно растет, лекарства от недуга не существует. И тогда следующее поколение людей в старости не будет терять ясности ума. Много лет назад моей маме поставили такой диагноз, - объяснял Хэ Цзянькуй в одном из немногочисленных интервью. Если проект окажется успешным, возможно, удастся полностью избавить от этой страшной болезни будущие поколения.
Только в этот раз мы не будем спешить, и сначала изучим, как генная терапия работает на мышах. Кроме того, перевоспитанный китайским ФСИНом ученый намерен собрать 7,2 миллиона долларов на клинические испытания генной терапии еще одного опасного заболевания - мышечной дистрофии Дюшенна. Во-первых, по мнению Питер Дрёге профессора Наньянского технологического университета в Сингапуре он специализируется на молекулярной и биохимической генетике , у болезни Альцгеймера нет четкой единой генетической причины.
В России модифицировали систему геномного редактирования Результаты исследования могут повлиять на возможность получения разрешения применять технологию на людях Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН нашли способ модифицировать систему редактирования генома для повышения эффективности распознавания нужной мишени и снижения воздействия на нецелевую ДНК.
Результаты исследования опубликованы в International Journal of Molecular Sciences. В своей работе мы вводили неприродные химические модификации в направляющую РНК, чтобы усилить распознавание нужной мишени и уменьшить связывание с нецелевыми генами», — рассказала старший научный сотрудник лаборатории химии РНК Дарья Новопашина. Она пояснила, что система редактирования ДНК позволяет «разрезать» геном в любом месте и выключить ген, несущий мутацию, которая вызывает патологию в организме.
Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения. Ученые приступили к реализации научного мегапроекта по разработке новых систем редактирования геномов на разных уровнях – от нуклеотидных последовательностей до пространственной структуры молекул ДНК. Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения. Об иммунной системе бактерий, механизме действия CRISPR/Cas9 и результатах редактирования генома человеческих эмбрионов.
К каким открытиям ученых привело слияние генетики, истории и современности
| ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК / Хабр | Конгресс молодых ученых. О Десятилетии. Новости. |
| 80 лет ФГБУ НМИЦ АГП имени академика В.И.Кулакова Минздрава России | Швейцарские учёные революционизировали метод редактирования генома CRISPR-Cas, значительно расширив его возможности. |
Биологи разрабатывают новые методы редактирования геномов
говорится в сообщении. За технологию редактирования генома в 2020 году была присвоена Нобелевская премия. Выдающееся достижение ученых Центра животноводства имени Эрнста корова Цветочек получена два года назад чисто лабораторным методом, путем, цитата, переноса ядер соматических клеток, используя эмбрионные фибробласты. Если кратко: мы сравниваем исходный геном доноров гамет с геномом редактированного эмбриона с использованием специального биоинформатического подхода.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Она пояснила, что система редактирования ДНК позволяет «разрезать» геном в любом месте и выключить ген, несущий мутацию, которая вызывает патологию в организме. Однако эта технология пока не разрешена для применения на людях, в частности потому, что у системы есть побочные эффекты, которые приводят к ошибкам в геномном редактировании. Например, система может случайно разрезать не ту ДНК, на которую была нацелена, а похожие на нее. Результаты исследования могут повлиять на возможность получения разрешения применять технологию на людях.
Однако родится ли ребёнок здоровым, пока неизвестно. В ожидании прорыва Эксперты отмечают, что проведение генной терапии может быть небезопасно. Один из первых пациентов «генных инженеров», 18-летний Джесси Джелсинджер, умер в 1999 году через четыре дня с начала клинического испытания из-за масштабного иммунного ответа на вирусы, которые доставляли гены в его клетки. Результаты анализа ДНК globallookpress. Однако, по словам эксперта, проблема внесения в ДНК поправок остаётся актуальной до сих пор. Дело в том, что, встроившись в неправильное место, даже «правильный» ген может навредить.
Но в новой операции исследователи смогли довольно точно задать место редактирования. Думаю, в случае успеха этого метода генную терапию ждёт прорыв, и, вероятно, белки с «цинковыми пальцами» в перспективе помогут вылечить и другие тяжёлые заболевания. Например, исправить дефективные клетки больного раком, избавив их от мутации». Несчастье помогло Прижился ли новый ген у Мэддокса, можно будет сказать не раньше, чем через месяц. Сам пациент понимает, что терапия может не сработать. Более того, в его возрасте многие произошедшие в организме изменения уже необратимы. Однако и он, и лечащие его врачи надеются, что такой опыт будет полезен другим больным. При положительных результатах операции Мэддоксу не нужно будет каждую неделю получать инъекции дорогостоящего искусственного фермента и опасаться за свою жизнь в случае обычной простуды. Кроме того, вероятно, одно из главных событий в жизни Мэддокса уже произошло: во время терапии он познакомился с медсестрой, которая стала его невестой.
Две группы китайские ученых сообщили об удивительных открытиях. Они создали высококалорийный корм, который может значительно улучшить регенеративные способности животных. А также открыли у человека ген, отвечающий за «омолаживание» стареющих клеток. Так что скоро супергерой из комиксов Росомаха, который обладает удивительными способностями к самовосстановлению, возможно, станет реальностью.
Про склероз и артрит можно забыть навсегда Чем старее человек, тем больше в его клетках накапливается «генетического мусора». Из-за этого и возникают многие болезни, например, нейродегенеративные Альцгеймера, Паркинсона, рассеянный склероз и другие. Ученые во всем мире давно ломали голову, как отсрочить или даже обратить вспять старение клеток. Команда китайских ученых во главе с Лю Гуанхуем, взялись за «омолаживание» клеток посредством изменения генетических параметров.
Для этого приходится «перепрограммировать» геном. Впервые такой эксперимент профессор Лю провел на клеточной культуре еще в 2011 году, и только затем ученые решились на опыты с живыми существами. Читайте также Китайский телескоп «Дозорный» даже круче, чем американский «Хаббл» Поднебесная все уверенней лидирует в космической гонке В настоящее время технология перепрограммирования генома стала важным способом достижения регенерации органов и клеток. Естественно, это не панацея от всех болезней.
В обычных условиях тот распознает ДНК вирусов, своих заклятых врагов. Лауреаты показали, что белком можно управлять и подсовывать ему ДНК растений и животных. Достаточно снабдить его молекулой-образцом. Белок начнет измельчать нужный участок, независимо от того, кому тот принадлежит. Более того, технология позволяет не только удалять гены, но и вставлять на их место новые, исправленные в лаборатории. Метод позволил заменять гены в течение нескольких дней. Генетики смогут использовать «редактор» при лечении наследственных заболеваний и онкологии. Например, он позволит вырезать гены, связанные с раком молочной железы и яичников.
Также возможно удалить мутации, ответственные за серповидноклеточную анемию.
Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России
ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Ученые впервые проанализировали последовательность генома борщевика Сосновского — ядовитого инвазивного растения, сок которого при попадании на кожу вызывает ожоги. В научном сообществе эта новость вызвала настоящий шок, поскольку Хэ своими действиями нарушил существовавший консенсус о недопустимости клинического применения наследуемого редактирования генома человека на данном этапе [ 1 ]. В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Китайские ученые разработали модульную систему редактирования генов под названием CyDENT, которая может быть более эффективной, чем технология CRISPR. – Да, редактирование генома эмбриона не запрещено до старта беременности. Китайские ученые разработали систему редактирования гена MEF2C, который, по их словам, «сильно связан» с расстройством аутистического спектра. Все новости для.