FDA одобрило генную терапию Lovo-Cel от Bluebird Bio (Lyfgenia) и Exa-cel от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии. В ближайшее десятилетие генная терапия онкологических заболеваний может стать заметно более доступной. Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью. Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью. Генная терапия — все новости по теме на сайте издания Китайские ученые сообщили об «историческом прорыве» в лечении врожденной глухоты.
Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний
Выступая на Пленарном заседании, Первый заместитель Министра промышленности и торговли Российской Федерации Василий Осьмаков определил генетику, как один из элементов образа будущего для фарминдустрии. Мы четко понимаем, что генетические технологии станут одним из фокусов внимания новой программы, и ведем работу по формированию карты прорывных технологических направлений, которые будут покрыты новой Стратегией. Цель — на платформе «Фарма 2020» и основываясь на успехах, которые уже были достигнуты, создать почву для прорывов по инновационным направлениям, одним из которых является генетика, в диапазоне до 2030 года», — сказал Василий Осьмаков. По его словам, в настоящее время в рамках госпрограмм поддерживается 37 проектов, связанных с генными препаратами. В сфере медицинских изделий поддерживается 17 подобных проектов. Основную роль Минпромторг видит в посредничестве между фундаментальной наукой, разработчиками и индустрией.
Бочкова» Сергей Куцев. В перспективе предполагается редактирование генома. Все это меняет и наше здравоохранение, и, конечно, стимулирует определенные секторы нашей экономики, в частности кластер, который отвечает за производство фармацевтических препаратов», — подчеркнул Сергей Куцев. С точки зрения развития здравоохранения и медицинской науки, генетические технологии в ближайшем будущем займут одно из ключевых мест, создавая новые возможности для врачей и пациентов. Об этом рассказал Директор Департамента государственного регулирования обращения лекарственных средств Минздрава России Филипп Романов.
В общей сложности в рамках конференции «Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств» состоялось 6 тематических сессий, на которых были подняты самые острые вопросы, такие как преодоление существующих препятствий на пути внедрения генетических технологий в широкую практику, объединение усилий науки и бизнеса для скорейшего вывода на рынок препаратов и медицинских изделий данного профиля, создание соответствующей нормативной базы.
Средство для лечения редкого заболевания крови принадлежит компании Pfizer и стоит 3,5 млн долл. Фото: pfizer. Об этом говорится в пресс-релизе компании Pfizer.
Основной проблемой пациентов, страдающих гемофилией B, является недостаток или дисфункция фактора свертывания крови IX. Это наследственное нарушение, которое приводит к неспособности организма образовывать тромбы для остановки кровотечений. Даже мелкая рана в таком случае может привести к потере крови в больших количествах. Причиной гемофилии B является мутация гена, кодирующего фактор IX. Beqvez использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора доставщика нужных генов в клетки организма , как и большинство других генных терапий.
В тяжелых случаях эпизоды кровотечений могут начинаться спонтанно без видимой на то причины. Длительные эпизоды кровотечений могут приводить к серьезным осложнениям в виде внутренних кровотечений в суставах, мышцах, внутренних органах, включая головной мозг. Большинство пациентов, страдающих гемофилией B, — мужчины. Многие женщины могут быть носителями заболевания и не иметь симптомов. Лечение обычно включает профилактическое восстановление дефицита фактора свертывания крови для повышения способности организма к образованию тромбоцитов и прекращению кровотечений.
Пациенты с тяжелой формой гемофилии B обычно требуют регулярных процедур заместительной терапии глобулина плазмы для поддержки достаточного уровня фактора свертывания во избежание эпизодов кровотечений.
Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы. Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии. В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова.
Сергей Куцев отметил, что разрабатываемые генно-клеточные подходы открывают новые возможности в лечении мультифакторных заболеваний. Однако ни один из них пока не дошел до третьей фазы. Препаратов для лечения моногенных заболеваний, прошедших доклинику, сегодня всего три, однако их клинические испытания на финальной стадии. Бочкова, к.
Так до третьей фазы дошел препарат для лечения бета-талассемии: с помощью геномного редактирования можно добиться стимуляции выработки фетального гемоглобина, который будет замещать гемоглобин взрослых. Уже показано увеличение доли фетального гемоглобина у разных пациентов, и этот эффект долговременный. На разных стадиях клинических исследований находятся препараты на основе метода геномного редактирования для лечения таких моногенных заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, бета-талассемия, гемофилия В, мукополисахаридозы I и II типов, врожденный амавроз Лебера 10, наследственный транстиритиновый амилоидоз, миодистрофия Дюшена. Он направлен на исправление мутации в гене DMD, приводящей к сдвигу рамки считывания.
Первые лабораторные работы и исследования научной литературы показали перспективность такого подхода. Первые признаки заболевания стали отмечаться в возрасте двадцати лет: это слабость, быстрая утомляемость. Случай примечателен тем, что у пациента нет мышечных проявлений болезни, при этом выявлена кардиомиопатия.
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
С целью предотвращения гибели фоторецепторов, они ввели в сетчатку глаза вектор — генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса adeno-associated virus, AAV , кодирующего белок REP1. Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья. Спустя полгода после проведенных манипуляций, у всех испытуемых наблюдалось стабильное увеличение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше в таблице для проверки зрения. Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии. По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации.
У всех девяти субъектов не было никаких побочных эффектов от терапии десять лет спустя, а функционирующая иммунная система дала решающее представление о долгосрочной эффективности все еще экспериментальной генной терапии. Интересно, что ученые отмечают значительные различия в иммунной функции между девятью участниками. Те, кто получал более высокие начальные дозы терапии в более молодом возрасте, показали лучшие функции иммунной системы через 10 лет. Ученые предполагают, что это может указывать на то, что начальные уровни генно-скорректированных стволовых клеток могут влиять на длительную эффективность. Дэвид Веттер 21 сентября 1971, Хьюстон, Техас, США — 22 февраля 1984 — мальчик, страдавший от редкого генетического заболевания, ныне определяемого как тяжёлый комбинированный иммунодефицит. С рождения вынужденный жить в абсолютно стерильной среде, приобрёл всемирную известность благодаря постоянному вниманию масс-медиа. Провёл большую часть жизни в детском отделении хьюстонской больницы Св. Умер от рака, развившегося после операции по пересадке костного мозга от старшей сестры.
Новое исследование указывает на одну постоянную проблему безопасности, отмеченную другими испытаниями генной терапии. Исследователи обнаружили некоторые нарушения в генах, связанных с ростом клеток.
В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства.
Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы. Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии. В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова. Сергей Куцев отметил, что разрабатываемые генно-клеточные подходы открывают новые возможности в лечении мультифакторных заболеваний. Однако ни один из них пока не дошел до третьей фазы.
Препаратов для лечения моногенных заболеваний, прошедших доклинику, сегодня всего три, однако их клинические испытания на финальной стадии. Бочкова, к. Так до третьей фазы дошел препарат для лечения бета-талассемии: с помощью геномного редактирования можно добиться стимуляции выработки фетального гемоглобина, который будет замещать гемоглобин взрослых. Уже показано увеличение доли фетального гемоглобина у разных пациентов, и этот эффект долговременный. На разных стадиях клинических исследований находятся препараты на основе метода геномного редактирования для лечения таких моногенных заболеваний, как серповидно-клеточная анемия, бета-талассемия, гемофилия В, мукополисахаридозы I и II типов, врожденный амавроз Лебера 10, наследственный транстиритиновый амилоидоз, миодистрофия Дюшена.
Он направлен на исправление мутации в гене DMD, приводящей к сдвигу рамки считывания. Первые лабораторные работы и исследования научной литературы показали перспективность такого подхода.
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом. Однако новая генная терапия позволяет лечить младенцев с недавно поставленным диагнозом их собственными клетками. Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии.
Новости генной терапии
Ученые из США представили экспериментальное лечение, основанное на генной терапии, которое не только безопаснее для организма, но и эффективнее в отношении борьбы с опухолью. Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. Источник: РИА Новости. Биологи из Новосибирска впервые применили генную терапию для снижения давления в кровеносной системе крыс, страдающих от гипертонии, понизив его на 2-3 недели после всего одного приема лекарства, говорится в статье. Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита.
Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя
Помимо гениального ума, все трое обладали синдромом Марфана — редкой генетической патологией, нарушающей работу сердца, сосудов, опорно-двигательного аппарата и глаз. Долгие годы такого рода заболевания считались пожизненным приговором, ведь излечиться от недуга в рамках обычной медицины практически невозможно.
Для усовершенствования регенерации, пересадки частей тела и органов, выращивания нового тела необходимо пройти следующие этапы: создание биореактора, способного поддерживать жизнедеятельность органов вне тела длительное время; пересадка органов между клонами; использование модифицированных стволовых клеток для регенерации органов; пересадка головы человека. Еще один вариант сохранения жизни — перенос функций мозга в компьютер.
Последовательность шагов следующая: создание микроскопических устройств, в том числе роботов, для адресной доставки лекарств, уничтожения опухолей, лечения тромбов; разработка наномеханизмов, способных выполнять функции отдельных клеток человека и последующая замена всех клеток человека ими; последующее создание с помощью нанотехнологий устройств, подключающихся к нейронам и передающих информацию на внешний компьютер; замена нейронов нанороботами и постепенный перенос мозговых функций в компьютер. Ученые довольно давно обсуждают возможность заморозки людей с возможностью их возвращения к жизни в будущем. Хотя работы в этом направлении ведутся много лет, осталось еще немало нерешенных задач: разработка новых технологий заморозки органов для трансплантации; совершенствование коктейля стволовых клеток, ростовых факторов и цитокинов для восстановления замороженных органов; восстановление активности образцов мозга; сохранение памяти нематоды с условными рефлексами после заморозки и разморозки; установление однозначной связи между электро- и биохимическими процессами и мыслительной деятельностью человека; реконструкция отдельных воспоминаний на основе биологических данных о деятельности головного мозга и их запись на нейронную сеть; обратимая заморозка млекопитающих; лечение повреждений мозга с помощью нанороботов; восстановление личности клиентов криокомпаний.
Исследователям известно более 500 генов, влияющих на продолжительность жизни. При этом образ жизни влияет на их проявление. Например, курение и алкоголь запускают работу генов, укорачивающих продолжительность жизни.
Для «активизации» хороших генов специалисты советуют придерживаться правильной диеты, чтобы избежать избыточного веса, который может стать серьезным испытанием для сердечно-сосудистой системы, печени и суставов. Еще один важный фактор долголетия — психологическое состояние. Исследования показывают, что оптимисты живут дольше, чем пессимисты, и реже сталкиваются с проблемами со здоровьем, потому что меньше подвержены стрессовым ситуациям.
Оптимальное время сна у долгожителей — от 6 до 8 часов в сутки.
Теломеры: невнятный секрет долголетия 4. Древний человек жаждал утешения в представлениях о загробном мире, позже алхимики пытались изобрести зелья, которые помогли бы достичь бессмертия.
Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Научно-технологический университет "Сириус" был создан в 2019 году по поручению президента Владимира Путина. Студенты с первых дней обучения вовлечены в научную деятельность, ведут исследования в важных для страны направлениях: геномики, иммунобиологии, нейробиологии, генной терапии, редактирования генома растений и животных, робототехники, клинической психологии. Поделиться новостью Нажимая на кнопку вы даете согласие на обработку персональных данных и соглашаетесь с политикой конфиденциальности.
Уважаемые коллеги, дорогие друзья,
В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. Решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом. Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России Наука 19 февраля в 17:37 Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России. Получайте новости быстрее всех Подписывайтесь на нас. Статьи.
Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие
Главная. Новости. Наука. Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью. Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. Однако новая генная терапия позволяет лечить младенцев с недавно поставленным диагнозом их собственными клетками. Источник: Фотохост-агентство РИА Новости.