Третий Международный саммит по редактированию генома завершился в понедельник, когда специалисты по этике предупредили ученых о необходимости замедлить усилия по использованию редактирования генов для улучшения здоровья эмбрионов. Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека.
Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России
| "Цинковые пальцы": Новый метод редактирования генов, созданный ИИ может прийти на смену CRISPR | Однажды учёные подумали: а почему бы не использовать CRISPR/Cas для редактирования геномов? |
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | Это открытие вводит нас в новую огромную область биологии и, вероятно, ведёт к очередной революции в технологии редактирования генома. |
| Ученые из МГУ, «Сколтеха» и ИТЭБ РАН встроили термометр в геномный редактор | Однажды учёные подумали: а почему бы не использовать CRISPR/Cas для редактирования геномов? |
| Международный форум по редактированию генома пройдет в России | Бактериальные системы CRISPR-Cas9 — революционный инструмент в редактировании генов, за фундаментальный вклад в открытие. |
| ИИ могут задействовать в изменении генома человека | Кубанские Новости. |
Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК
Credit: Nature Biotechnology, 2024. DOI: 10. Эту библиотеку они протестировали на клетках аденокарциномы легкого человека. Клетки трансдуцировали аденоассоциированными вирусными векторами, кодирующими pegRNA. На четвертый день часть клеток обрабатывали нутлином-3 — малой молекулой, которая ингибирует MDM2 и тем самым активирует путь p53. Таким способом можно отобрать мутации в TP53, способствующие обходу p53-зависимой остановки клеточного цикла. После культивирования клеток авторы секвенировали их геномную ДНК, чтобы оценить активность pegRNA и результаты редактирования целевого сайта. Для нескольких вероятно патогенных вариантов TP53, включая R196P и R267P, анализ выявил значимое обогащение в обеих группах с обработкой нутлином-3 и без нее.
Система геномного редактирования состоит из двух компонентов: белка и нуклеиновой кислоты — РНК, которая направляет белок на определенный фрагмент ДНК, чтобы разрезать его в необходимом месте. При облучении мягким ультрафиолетом в заданный момент времени они инактивируют РНК, при этом отключая систему геномного редактирования в нужной временной точке. Это дает возможность блокировать систему и оставить нетронутой вторую копию ДНК.
Поскольку облучить светом нервные клетки внутри организма практически невозможно, систему можно будет использовать в формате ex vivo вне организма : у пациента забирают часть клеток, редактируют геном в пробирке, а затем возвращают обратно", приводятся в сообщении слова автора патента, старшего научного сотрудника лаборатории химии РНК ИХБФМ Дарьи Новопашиной.
Результаты исследования опубликованы в International Journal of Molecular Sciences. В своей работе мы вводили неприродные химические модификации в направляющую РНК, чтобы усилить распознавание нужной мишени и уменьшить связывание с нецелевыми генами», — рассказала старший научный сотрудник лаборатории химии РНК Дарья Новопашина. Она пояснила, что система редактирования ДНК позволяет «разрезать» геном в любом месте и выключить ген, несущий мутацию, которая вызывает патологию в организме.
Однако эта технология пока не разрешена для применения на людях, в частности потому, что у системы есть побочные эффекты, которые приводят к ошибкам в геномном редактировании.
Это позволяет редактировать генетическую информацию. В настоящее время китайцы проводят исследования на мышах и составляют базу данных, чтобы понять, как изменение той или иной молекулы повлияет на генетический материал. Исследователи также утверждают, что их метод безопасен и не вызывает побочных эффектов. Они сравнивают его с карандашом и ластиком, которые могут стирать и исправлять ошибки.
Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
Нобелевскую премию по химии в 2020 году вручили за развитие метода редактирования генома. Евродепутаты полагают, что цели ученых – работа с геномом китайских солдат и модификация вирусов, пишет «». После более чем десятилетних усилий ученые придумали, как модифицировать инструменты редактирования генома, чтобы изменить некоторые эпигенетические метки. В лаборатории редактирования генома МГНЦ предложили собственный подход лечения миодистрофии Дюшенна.
SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
При облучении мягким ультрафиолетом в заданный момент времени они инактивируют РНК, при этом отключая систему геномного редактирования в нужной временной точке. Это дает возможность блокировать систему и оставить нетронутой вторую копию ДНК. Поскольку облучить светом нервные клетки внутри организма практически невозможно, систему можно будет использовать в формате ex vivo вне организма : у пациента забирают часть клеток, редактируют геном в пробирке, а затем возвращают обратно", приводятся в сообщении слова автора патента, старшего научного сотрудника лаборатории химии РНК ИХБФМ Дарьи Новопашиной. С помощью модифицированной направляющей РНК появляется возможность разрабатывать терапевтические средства для лечения некоторых наследственных, генетически обусловленных заболеваний: например, синдрома Шарко - Мари - Тута, который поражает периферическую нервную систему и приводит к деформации стоп и кистей, слабости и атрофии мышц конечностей.
Однако избирательной, точно направленной можно сделать процедуру редактирования эпигенома! Такая система отыщет нужное место в последовательности ДНК, однако не будет его разрезать. Вместо этого прикрепленные эффекторные молекулы прицельно добавят или удалят химические метки на ДНК или гистонах, меняя работу целевого гена. Исследования, проведенные в последние годы на лабораторных мышах, доказали, что редактирование эпигенома потенциально более безопасно, чем последовательности ДНК. При этом конечный результат не будет отличаться. Ведь не важно, удалили вы из генома «плохой» ген физически или только его «отключили» — опасный белковый продукт нарабатываться с него в любом случае не будет.
Массовое и single-cell секвенирование РНК эндотелиальных клеток мыши в нескольких сосудистых руслах показало, что SOX9 индуцирует внеклеточный матрикс, фактор роста и экспрессию провоспалительных генов, что приводит к заполнению матрикса эндотелиальными клетками. Более того, эндотелиальные клетки мыши активировали соседние фибробласты, которые затем мигрировали и откладывались в матриксе в ответ на SOX9. Как уже было сказано, специфичная для эндотелиальных клеток делеция SOX9 обращала эти изменения вспять. Полученные данные предполагают роль эндотелиального SOX9 как фактора, способствующего фиброзу в различных органах мышей и подразумевают, что эндотелиальные клетки являются важными регуляторами фиброза. Таким образом, у нас появилась новая мишень для лечения этого патологического состояния. Индукция длительной ремиссии с помощью двойной иммунотерапии у SHIV-инфицированных макак, прошедших АРТ Уничтожение вирусных резервуаров является главным препятствием на пути разработки клинического лечения ВИЧ-инфекции 1 типа. Скрытый вирусный резервуар является последним бастионом ВИЧ перед его полным излечением. Его трудно уничтожить, так как он невидим для иммунитета: клетки резервуара содержат вирус, который находится в неактивном состоянии, поскольку его поверхность не содержит тех белков, которые могли бы показать наличие патогена. Исследования показали, что большую часть резервуара составляют Т-клетки памяти — часть иммунной системы, которая сохраняет информацию о предыдущих инфекциях. Эти клетки могут оставаться в организме в спящем состоянии длительное время, готовые пробудиться при следующей инфекции тем же вирусом. Таким образом, они обеспечивают идеальное убежище для ВИЧ. В новом исследовании ученые продемонстрировали, что введение вакцины Анктива N-803 и антител широкого нейтрализующего действия bNAbs приводило к устойчивому вирусному контролю после прекращения антиретровирусной терапии АРТ у макак-резус, инфицированных химерной версией штамма SHIV-AD8, ранее подавленной АРТ. Лечение макак вакциной, состоящей из N-803 и bNAbs, вызывало иммунную активацию и временную виремию, но ограничивалось лишь снижением клеточных резервуаров SHIV. Таким образом, полное уничтожение репликационно-компетентного вирусного резервуара, вероятно, не является обязательным условием для индукции устойчивой ремиссии после прекращения АРТ. Вирусология Долго игнорируемая лихорадка Ласса стремительно набирает обороты в Западной Африке По прогнозам, лихорадка Ласса убивает гораздо больше людей, чем Эбола — 10 000 и более в год, хотя никто не знает наверняка. В 1969 году две медсестры-миссионерки в отдаленной деревне Ласса в штате Борно на северо-востоке Нигерии заболели загадочным лихорадочным заболеванием. Обе в итоге погибли. Третья медсестра, которую звали Пенни Пиннео, заразилась, пока ухаживала за своими погибшими коллегами. С лихорадкой, ознобом, язвами в горле и сильной слабостью, ее эвакуировали в пресвитерианскую больницу Нью-Йорка. Пережив тяжелый рецидив, Пенни пошла на поправку и смогла пережить болезнь. Вирусолог Хорди Казальс-Ариет и его команда из исследовательского отдела арбовирусов Йельского университета проанализировали образцы крови медсестер в поисках этого нового вируса. В итоге они выделили вирус с одноцепочечной РНК, который отнесли к семейству аренавирусов, и назвали его в честь деревни, где он был обнаружен. Однако Казальс-Ариет заразился во время работы с образцами и чуть не умер; его спасло только рискованное переливание антител из крови Пиннео. Когда лаборант Казальс-Ариет, Хуан Роман, также заразился и умер, Йельский университет немедленно прекратил работу с живым вирусом и перенес его в «горячую» лабораторию, расположенную в Центрах по контролю и профилактике заболеваний США CDC в Атланте.
Однако развитие этой медицинской технологии сопряжено не только с этическими вопросами, но и с рисками для безопасности», — пишут парламентарии. При этом они отмечают, что США уже принимают законодательные меры, чтобы препятствовать передаче генетических данных «в такие страны, как Китай и Россия». Ранее стало известно, что США подозревают Северную Корею в обладании технологическим потенциалом в генной инженерии, а также в потенциальной разработке биологического оружия.
Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
В последние годы геномное редактирование широко обсуждается в обществе из-за создания революционной технологии CRISPR/Cas9, позволяющей довольно просто менять ДНК. Запрещены сейчас, мораторий есть на редактирование генома человека именно на стадии эмбриона. Затем было проведено редактирование генома, которое обеспечило экспрессию исправленного гена на уровне 30%.
По живому: учёные впервые отредактировали геном в теле человека
| Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома | Все новости Лента новостей Hardware Software События в мире В мире игр IT рынок Новости сайта. |
| Лента.ру: В Европарламенте заподозрили Китай в планах редактировать геном солдат | В лаборатории редактирования генома МГНЦ предложили собственный подход лечения миодистрофии Дюшенна. |
Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53
Кроме того, повышение точности и гибкости редактирования генома открывает возможности для более безопасных и эффективных вмешательств, снижая риск нежелательных генетических модификаций. На Втором саммите по редактированию генома человека в Гонконге ученые задали Хэ вопрос, знает ли он о влиянии CCR5delta32 на работу мозга? Но если к редактированию генома человека российские ученые пока только осторожно приближаются, ТО в животноводстве уже несколько лет проводятся успешные эксперименты. Но если к редактированию генома человека российские ученые пока только осторожно приближаются, ТО в животноводстве уже несколько лет проводятся успешные эксперименты.
Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53
В ходе сотрудничества Массачусетский технологический институт, Институт Броуда и Национальный центр биотехнологической информации США использовали возможности искусственного интеллекта для обнаружения 188 новых и редких систем CRISPR в геномах бактерий. Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома. Изучив три крупные общедоступные базы данных, охватывающие самые разные бактерии - от найденных в угольных шахтах и на пивоваренных заводах до антарктических озер и собачьей слюны, - ученые обнаружили поразительное разнообразие CRISPR-систем.
Исследователи также утверждают, что их метод безопасен и не вызывает побочных эффектов. Они сравнивают его с карандашом и ластиком, которые могут стирать и исправлять ошибки. Ранее мы писали, что рак не всегда появляется из-за генетической предрасположенности.
Окисление клеток ДНК при делении приводит к появлению раковых опухолей.
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие Технология перепрограммирования генома стала важным этапом в решении главной задачи человечества 3924 Фото: ZumaTAСС Концепция, которая когда-то существовала только в научно-фантастических фильмах, стала реальностью. Две группы китайские ученых сообщили об удивительных открытиях. Они создали высококалорийный корм, который может значительно улучшить регенеративные способности животных.
А также открыли у человека ген, отвечающий за «омолаживание» стареющих клеток. Так что скоро супергерой из комиксов Росомаха, который обладает удивительными способностями к самовосстановлению, возможно, станет реальностью. Про склероз и артрит можно забыть навсегда Чем старее человек, тем больше в его клетках накапливается «генетического мусора». Из-за этого и возникают многие болезни, например, нейродегенеративные Альцгеймера, Паркинсона, рассеянный склероз и другие.
Ученые во всем мире давно ломали голову, как отсрочить или даже обратить вспять старение клеток. Команда китайских ученых во главе с Лю Гуанхуем, взялись за «омолаживание» клеток посредством изменения генетических параметров. Для этого приходится «перепрограммировать» геном. Впервые такой эксперимент профессор Лю провел на клеточной культуре еще в 2011 году, и только затем ученые решились на опыты с живыми существами.
Читайте также Китайский телескоп «Дозорный» даже круче, чем американский «Хаббл» Поднебесная все уверенней лидирует в космической гонке В настоящее время технология перепрограммирования генома стала важным способом достижения регенерации органов и клеток.
Для преодоления сложности редактирования ДНК в митохондриях человека или хлоропластах растений, был разработан подход с использованием «белкового механизма». Этот метод основывается на использовании белкового сигнала для доставки редактора внутрь клетки, обходя необходимость в направляющей РНК.
Таким образом, обеспечивается доступ к редактированию геномов этих труднодоступных клеточных органелл. Точность CyDENT, обусловленная его способностью выборочно редактировать одну цепь ДНК за раз, позволяет проводить более контролируемые и эффективные исследования этих клеточных геномов. В митохондриях было обнаружено много однонуклеотидных вариаций, которые предположительно связаны с болезнями.
Согласно статье, эти проблемы можно решить с помощью «точного преобразования оснований» с использованием одноцепочечного редактора, такого как CyDENT. Что касается хлоропласта, где происходит фотосинтез, многие белки, закодированные в его геноме, связаны с эффективностью преобразования солнечного света в энергию. Поэтому инженерные культуры для лучшего преобразования энергии могут давать лучшие урожаи, если их геном правильно подредактировать.