самые актуальные и последние новости сегодня. Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК. Запрещены сейчас, мораторий есть на редактирование генома человека именно на стадии эмбриона. Кубанские Новости.
От зубастого цыплёнка к воскрешению динозавров
- Новости по теме: редактирование генома
- Что такое CRISPR?
- В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат
- Учёные впервые отредактировали геном в теле человека
Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома
Ломоносова, а также исследователи НИЦ «Курчатовский институт», приступила к поиску новых технологий редактирования геномов. Также в планах изучение архитектуры геномов, поиск способов изменить их пространственную структуру и методов регуляции работы генома с помощью белков-аргонавтов. Подобные исследования могут привести к прорывам в агробиотехнологической промышленности и в лечении генетических заболеваний. Когда вы проводите стандартное редактирование генома, это почти всегда не до конца селективно: изменения вносятся в геном не только там, где вам требуется, но еще и в нескольких других местах. В результатах реализации проекта заинтересован реальный сектор экономики РФ.
А ещё мы занимаемся разработкой новых редакторов генома. Сердце большинства таких технологий - белок Cas9. Именно его свойства определяют безопасность и эффективность геномного редактирования. Но, к сожалению, у природного белка Cas9 есть ряд недостатков: невысокая скорость работы, большой размер и относительно низкая точность.
Генетики научились её повышать, но в этом случае белки становятся менее активны. Наша цель - редакторы нового поколения, имеющие и высокую активность, и высокую точность. Кое-что нам уже удалось: мы получили несколько вариантов Cas9, чья активность сопоставима с природным белком на некоторых участках генома. Но так как на других участках активность наших вариантов Cas9 всё ещё ослаблена, мы продолжаем работу. Эта технология удобна по сравнению с предшествующими. Необходимо определиться только с последовательностью направляющей РНК, которая нацеливает редактор в нужное место генома. Кроме того, метод позволяет работать одновременно с несколькими мишенями: можно легко удалить часть гена, ген целиком или несколько генов. У меня есть детская мечта по мотивам фильмов "Парк юрского периода" - попробовать возродить динозавров.
Это кажется фантастикой, но есть научные данные, что курица до сих пор хранит гены древних предков - динозавров. Эти гены вполне работоспособны, и их можно активировать. Так, например, был получен зубастый цыплёнок. Ни у одной из современных птиц, кроме этого трансгенного цыплёнка, зубов нет. Одна голова - хорошо, а две - мутант. Институт биологии гена РАН Как вы решили стать учёным? Парадоксально, но учёным я стала практически тогда же, когда ушла из науки. Не окончив аспирантуру в Институте биоорганической химии, я устроилась работать в частную компанию "Марлин Биотех".
Эту компанию основали родители ребёнка с миодистрофией Дюшенна - генетическим заболеванием, вызывающим поначалу слабость мышц, затем поражение сердца и смерть к 20-30 годам. Именно работая в этой компании, я заинтересовалась генной терапией. Мы сотрудничали с Институтом биологии гена, и в конце 2018 года это сотрудничество привело к образованию новой лаборатории, в которую я с радостью пошла. Удачное получилось возвращение в науку - на этот раз я занимаюсь темой, которая мне интересна и близка. Мы изучаем миодистрофию Дюшенна. Это заболевание развивается из-за мутаций в гене одного из белков мышечных волокон - дистрофина. Генетическая поломка приводит к тому, что мышцы перестают нормально работать. Первое, что мы сделали, - создали модель заболевания на мышах.
Встал вопрос: а как это лечить?
Это приводит к снижению количества такой микроРНК в клетках и внеклеточных везикулах — маленьких пузырьках, которые образуются внутри клеток и затем высвобождаются во внеклеточное пространство. Также редактирование позволяет изменить физиологию клеток в целом, а также свойства молекул, которые они выделяют. Например, ухудшить их способность подавлять разрастание соединительной ткани, которая приводит к появлению рубцовых изменений. Эти молекулы могут послужить перспективными мишенями для разработки способов лечения или профилактики различных заболеваний, в том числе наследственных. Потенциальное лекарство может представлять собой некодирующие РНК или быть нацелено на них.
В рамках этого подхода широкий спектр уже существующих правовых инструментов — от патентного права до законодательства, регулирующего исследования на эмбрионах — может использоваться для контроля за развитием наследуемого редактирования генома. Задача регулирования и контроля ложится на плечи широкого круга уже существующих акторов — национальных регуляторных агентств например, FDA в США , комитетов по контролю за исследованиями, фондов, финансирующих исследования. В качестве элемента общей «экосистемы» регулирования выступает и саморегулирование научного сообщества. Возможно, хотя и не обязательно, создание консультативного международного органа, который бы предоставлял техническую экспертизу и служил форумом для дискуссий. Показательной для понимания того, какие из предложений научного сообщества с большей вероятностью будут претворены в жизнь, является работа «Экспертного консультативного комитета ВОЗ по разработке глобальных стандартов управления и надзора за редактированием генома человека», первое заседание которого состоялось 18—19 марта 2019 г. Комитет подтвердил своё согласие с ранее высказывавшимися взглядами о безответственности клинического применения наследуемого редактирования генома на данном этапе, однако не поддержал формулировку «моратория». Первой практической рекомендацией комитета стало создание международного реестра исследований по редактированию генома человека на базе ВОЗ. Комитет призвал всех учёных, проводящих соответствующие исследования, зарегистрировать их в реестре, как только он будет создан. Доноры средств, согласно рекомендациям комитета, не должны выделять финансирование на исследования, не внесённые в реестр, а научным журналам следует воздерживаться от публикации таких исследований. Данное предложение Комитета является реализацией «экосистемного» подхода, а формулировки доклада о первом заседании дают основания полагать, что и в ходе выработки дальнейших рекомендаций Комитет будет придерживаться данной модели регулирования. Генетические эксперименты и «дизайнерские» дети: городской завтрак РСМД Особенности национальной науки Несмотря на внимание научного сообщества к глобальному уровню регулирования и соответствующее стремление действовать на транснациональной основе, существуют важные различия между национальными научными сообществами разных стран. Наибольший интерес представляют сообщества США, Великобритании и Китая — трёх стран, в которых наиболее активно развивается область редактирования генома человека. Самым либерально мыслящим, по крайней мере, среди стран Запада является британское научное сообщество. Так, среди авторов проекта моратория не было ни одного учёного из Великобритании. Более разнородно и, в целом, более консервативно настроено сообщество США. Именно от американских ученых в первую очередь исходят призывы к мораторию, хотя есть среди них и более «прогрессивные» лица как вышеупомянутая Р. Альта Чаро. Однако научные сообщества западных стран, несмотря на их неоднородность, объединяет одна общая черта — почти универсальное осознание необходимости широких общественных дискуссий и достижения консенсуса в обществе, которые должны предшествовать любому практическому применению редактирования генома человека. И в этом их, возможно, ключевое отличие от научного сообщества КНР. В своих публикациях в англоязычных журналах китайские ученые критиковали эксперимент Хэ Цзянькуя не менее жестко, чем их западные коллеги. Но идея о необходимости общественного консенсуса примечательным образом отсутствовала среди их аргументов. Судя по заявлениям его членов, китайское научное сообщество полагает, что решение по данному вопросу должно принимать государство, консультируясь при этом с экспертными кругами. В российском научном сообществе дискуссия по проблемам редактирования генома человека идёт намного менее активно, не в последнюю очередь в связи с тем, что на сегодняшний день Россия отстаёт от стран-лидеров в развитии данной сферы, хотя отдельные эксперименты проводятся , в том числе и по наследуемому редактированию.
Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома
Утверждается, что это первый случай успешного редактирования человеческого генома с применением искусственного интеллекта. Руководитель лаборатории редактирования генома Светлана Смирнихина занимается разработкой генетической терапии тяжелого наследственного заболевания — муковисцидоза. В последние годы геномное редактирование широко обсуждается в обществе из-за создания революционной технологии CRISPR/Cas9, позволяющей довольно просто менять ДНК. Китайские ученые разработали модульную систему редактирования генов под названием CyDENT, которая может быть более эффективной, чем технология CRISPR.
СВЯЗАТЬСЯ С РЕДАКЦИЕЙ
- Громкое начало
- Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
- Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома
- Редактировать геном, не затрагивая его структуру, безопаснее
Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров
ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Китайские ученые разработали систему редактирования гена MEF2C, который, по их словам, «сильно связан» с расстройством аутистического спектра. Геном болезнетворной бактерии улучшит технику редактирования ДНК читайте также. Эта проблема была просто мысленным экспериментом до 2018 года, когда Хе Цзянькуй, биофизик из Китая, отредактировал ген в человеческих эмбрионах, чтобы придать им устойчивость к ВИЧ. В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток. Бактериальные системы CRISPR-Cas9 — революционный инструмент в редактировании генов, за фундаментальный вклад в открытие. Результаты и перспективы исследований, связанных с редактированием генома высших организмов, обсуждают в Новосибирске ученые из 11 стран на Международном научном конгрессе CRISPR-2023, сообщили организаторы.
Международный научный форум по редактированию генома начался в РФ
говорится в сообщении. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Компания Profluent представила новаторский проект OpenCRISPR – первый в мире открытый редактор генов на основе ИИ, который поможет точно редактировать человеческий геном. Компания Profluent представила новаторский проект OpenCRISPR – первый в мире открытый редактор генов на основе ИИ, который поможет точно редактировать человеческий геном.
Ученые из МГУ, «Сколтеха» и ИТЭБ РАН встроили термометр в геномный редактор
Его директор, академик РАН Алексей Кочетов напомнил, что институт входит в состав Курчатовского геномного центра мирового уровня и активно занимается разработкой генетических технологий для сельского хозяйства, медицины и биотехнологической промышленности. В частности, по его словам, на базе ИЦиГ СО РАН работает один из основных центров страны по созданию и разведению лабораторных животных для фармакологических исследований.
Обработка больных мышей NGF-нейтрализующим антителом предотвращала прорастание нейронов и облегчала чувствительность таза, тогда как введение нативного NGF в мочевой пузырь контрольных мышей имитировало прорастание нервов и приводило к болевому поведению. Активация нервов, боль и частота мочеиспускания были связаны с наличием проксимальных тучных клеток. Выводы были сделаны на основе того, что дефицит тучных клеток или лечение антагонистами рецепторов, которые реагируют на продукты тучных клеток, были терапевтически эффективными. Таким образом, эти интереснейшие результаты показывают, что прорастание сенсорных нейронов, вызванное фактором NGF, в мочевом пузыре в сочетании с хронической активацией тучных клеток является основным механизмом, который приводит к независимой от бактерий боли и дефектам мочеиспускания, возникающие у пациентов с рИМП.
Эндотелиальные клетки вызывают фиброз органов у мышей, индуцируя экспрессию транскрипционного фактора SOX9 Хроническое заболевание часто характеризуется фиброзом органов, но неясно, как конкретные типы клеток способствуют фиброзу. Новейшее исследование журнала Science показало, что эндотелиальные клетки являются важными факторами фиброза на моделях сердечной недостаточности, легочного фиброза и фиброза печени. Повышение регуляции транскрипционного фактора SOX9, особенно в эндотелиальных клетках, было связано с фиброзом этих органов на мышиных моделях. Модели включали систолическую сердечную недостаточность, вызванную перегрузкой с высоким давлением, диастолическую сердечную недостаточность, вызванную диетой с высоким содержанием жиров и ингибированием синтазы оксида азота, фиброз легких, вызванный лечением блеомицином, и фиброз печени из-за диеты с дефицитом холина. Чтобы проверить, была ли индукция SOX9 достаточной, чтобы вызвать заболевание, ученые создали линию мышей со специфической для эндотелиальных клеток сверхэкспрессией SOX9 , которая способствовала фиброзу во многих органах и приводила к появлению признаков сердечной недостаточности. Эндотелиальная делеция SOX9, напротив, предотвращала фиброз и дисфункцию органов в двух мышиных моделях сердечной недостаточности, а также в мышиных моделях фиброза легких и печени.
Массовое и single-cell секвенирование РНК эндотелиальных клеток мыши в нескольких сосудистых руслах показало, что SOX9 индуцирует внеклеточный матрикс, фактор роста и экспрессию провоспалительных генов, что приводит к заполнению матрикса эндотелиальными клетками. Более того, эндотелиальные клетки мыши активировали соседние фибробласты, которые затем мигрировали и откладывались в матриксе в ответ на SOX9. Как уже было сказано, специфичная для эндотелиальных клеток делеция SOX9 обращала эти изменения вспять. Полученные данные предполагают роль эндотелиального SOX9 как фактора, способствующего фиброзу в различных органах мышей и подразумевают, что эндотелиальные клетки являются важными регуляторами фиброза. Таким образом, у нас появилась новая мишень для лечения этого патологического состояния. Индукция длительной ремиссии с помощью двойной иммунотерапии у SHIV-инфицированных макак, прошедших АРТ Уничтожение вирусных резервуаров является главным препятствием на пути разработки клинического лечения ВИЧ-инфекции 1 типа.
Скрытый вирусный резервуар является последним бастионом ВИЧ перед его полным излечением. Его трудно уничтожить, так как он невидим для иммунитета: клетки резервуара содержат вирус, который находится в неактивном состоянии, поскольку его поверхность не содержит тех белков, которые могли бы показать наличие патогена. Исследования показали, что большую часть резервуара составляют Т-клетки памяти — часть иммунной системы, которая сохраняет информацию о предыдущих инфекциях. Эти клетки могут оставаться в организме в спящем состоянии длительное время, готовые пробудиться при следующей инфекции тем же вирусом. Таким образом, они обеспечивают идеальное убежище для ВИЧ. В новом исследовании ученые продемонстрировали, что введение вакцины Анктива N-803 и антител широкого нейтрализующего действия bNAbs приводило к устойчивому вирусному контролю после прекращения антиретровирусной терапии АРТ у макак-резус, инфицированных химерной версией штамма SHIV-AD8, ранее подавленной АРТ.
Лечение макак вакциной, состоящей из N-803 и bNAbs, вызывало иммунную активацию и временную виремию, но ограничивалось лишь снижением клеточных резервуаров SHIV. Таким образом, полное уничтожение репликационно-компетентного вирусного резервуара, вероятно, не является обязательным условием для индукции устойчивой ремиссии после прекращения АРТ.
В кратчайшие сроки был разработан индивидуальный препарат на основе антисмыслового олигонуклеотида. За 4 года его применения врачи наблюдали улучшение клинической картины. К сожалению, спасти пациентку все же не удалось, но полученный опыт ставит ряд вопросов этического, правового плана и перед обществом, и перед разработчиками. Чем дальше будет развиваться практика разработки подобных препаратов, тем больше вопросов будет возникать», - отметил Сергей Иллариошкин. Сегодня развиваются также отечественные технологии генной терапии. Несколько лет назад был создан инновационный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза. Он представляет конструкцию рекомбинантных псевдоаденовирусных частиц, экспрессирующих гены фактора роста эндотелия сосудов VEGF и ангиогенина человека ANG.
Исследования показали, что препарат замедлял скорость нарастания неврологического дефицита и дыхательных нарушений у пациентов. В силу разных причин выпуск препарата был приостановлен, однако сейчас планируется создание новой его версии, и уже начата серия экспериментов на трансгенных мышах. Генная терапия сегодня — это целый ряд новых подходов, которые активно разрабатываются, и, я надеюсь, будут внедряться в клинику в ближайшие годы, в том числе с участием отечественных разработчиков. Мы вступаем в новый век генной терапии и персонализированной неврологии», - резюмировал Сергей Иллариошкин. Перспективы генно-клеточной терапии в лечении мультифакторных заболеваний Сегодня в России насчитывается 65 миллионов жителей, страдающих тем или иным эндокринным заболеванием. Мария Воронцова, ведущий научный сотрудник отделения детской диетологии и репродуктивного соматического развития НМИЦ Эндокринологии, заведующая лабораторией молекулярной эндокринологии МГУ им. Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии.
Например, можно ухудшить их способность подавлять разрастание соединительной ткани, что может привести к появлению рубцовых изменений.
Рибонуклеиновая кислота РНК является одним из трех ключевых типов молекул, вместе с ДНК и белками, которые играют важную роль в кодировании и прочтении информации в клетках живых организмов. РНК необходимы в процессах передачи генетической информации, ее чтения и регулирования.
От зубастого цыплёнка к воскрешению динозавров
- ХОРОШИМИ ДЕЛАМИ ПРОСЛАВИТЬСЯ НЕЛЬЗЯ
- Наука РФ - официальный сайт
- Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК - Аргументы Недели
- В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат - Новости
Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
Также в планах изучение архитектуры геномов, поиск способов изменить их пространственную структуру и методов регуляции работы генома с помощью белков-аргонавтов. Подобные исследования могут привести к прорывам в агробиотехнологической промышленности и в лечении генетических заболеваний. Когда вы проводите стандартное редактирование генома, это почти всегда не до конца селективно: изменения вносятся в геном не только там, где вам требуется, но еще и в нескольких других местах. В результатах реализации проекта заинтересован реальный сектор экономики РФ. В частности, в рамках проекта планируется создать линии трансгенных растений из перечня основных сельскохозяйственных культур, разработать комплекс геномно-эмбриональных технологий для животноводства, вывести штаммы микроорганизмов-продуцентов незаменимых аминокислот.
Гонконг Хэ приезжает в гостиницу для участников саммита и встречается с Дженнифер Дудной, американским исследователем и одной из авторов технологии редактирования ДНК. Они обсуждают предстоящее выступление китайского ученого. Хэ должен был представить свои работы по редактированию эмбрионов мышей и обезьян — но оказалось, что зашел намного дальше. Как позже говорила Дудна журналистам: «Он держался одновременно высокомерно и наивно». Хэ не ответил практически ни на один. В какой-то момент он просто вышел из комнаты, собрал вещи и уехал из гостиницы. The New York Times выходит с большим материалом: «Эксперимент Хэ открывает дверь рождению "дизайнерских" детей». В этом же номере — обращение за подписью 122 китайских ученых, где они называют своего коллегу «сумасшедшим», а его эксперимент — «страшным ударом по репутации китайской науки». До выступления Хэ остается чуть больше суток. Второй саммит по редактированию генома человека Хэ поднимается на трибуну и объявляет о рождении Лулу и Наны. Он говорит быстро и сбивчиво, от доброжелательности и спокойствия, заметных на первом ролике на YouTube, не осталось и следа. Он игнорирует вопросы из зала, быстро спускается со сцены — и исчезает. Хэ Цзянкуй выступает на Втором саммите по редактированию генома человека, Гонконг, 28 ноября 2018 года. Вскоре оргкомитет саммита публикует заявление, в котором резко осуждает эксперимент Хэ. Замминистра по науке и технологиям Китая Сюй Наньпин фактически зачитывает ученому приговор: «Инцидент с генетически измененными младенцами, о котором сообщают СМИ, грубо нарушает законы Китая». Журналисты окружают Дженнифер Дудну. На вопрос: «Не следует ли ввести мораторий на редактирование эмбрионов человека? А если гены значат так много в жизни человека, то геномное редактирование — по крайней мере в перспективе — неизбежно. И не только в случае наследственных болезней. Вы хотите, чтобы ваш ребенок вырос умным? Разве кто-то не хочет? Мировая пресса изучает его биографию. Будущий ученый родился в 1984 году в небольшой провинции Хунань на юго-востоке Китая. Родители — фермеры, всю жизнь выращивают рис. Хэ успешно окончил школу, увлекался физикой, даже соорудил домашнюю лабораторию. Он продолжил изучать предмет в Университете науки и технологий в Хэфэе, а затем — в американском Университете Райса в Хьюстоне.
При заражении эмбрионов этот фрагмент встраивался в ДНК эмбриона и вызывал свечение при воздействии синего света. После выбора наиболее эффективного типа аденоассоциированного вируса AAV2 его использовали для редактирования гена, ответственного за восприимчивость к некоторым заболеваниям. Исследования проводились в течение 2020-2022 г. Похожие записи.
Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России Собкова Елена Общество Участники обсудят, как использовать искусственный интеллект и биоинформатику в создании новых лекарств и технологий тканевой инженерии Второй международный конгресс CRISPR-2023, в котором примут участие более 250 из 11 стран, пройдет в Новосибирске с 11 по 13 сентября. CRISPR-2023 соберет в себе успех ученых в области молекулярной и клеточной биологии за последние 20-30 лет.
Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
| Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53 | Ученые показали, что эту систему можно применять для более эффективного редактирования генома клеток человека. |
| Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России — | Если ученые смогут перенести ее ДНК в геном космонавта, люди, как он считает, забудут о проблеме сильной солнечной радиации в космосе. |
| Наука РФ - официальный сайт | Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. |
| Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК | Утверждается, что это первый случай успешного редактирования человеческого генома с применением искусственного интеллекта. |
| Обнаружена новая система редактирования генов: Наука и техника: | Исследователи прибегли к технологии редактировании двух геномов растения, один из них отвечает за цветение, второй – за устойчивость к заболеваниям, в том числе к грибковым инфекциям, например, к фитофторе. |
Российские ученые рассказали о новейшем методе редактирования генов
Члены Европарламента (ЕП) от Польши Анна Фотыга и Косма Злотовский заподозрили КНР в планах злоупотреблять результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном китайских солдат, а также модифицировать вирусы. Об иммунной системе бактерий, механизме действия CRISPR/Cas9 и результатах редактирования генома человеческих эмбрионов. Все новости. «Под фонарем»: ученый сообщил о причинах создания огромной базы геномов россиян. Кубанские Новости. Третий Международный саммит по редактированию генома завершился в понедельник, когда специалисты по этике предупредили ученых о необходимости замедлить усилия по использованию редактирования генов для улучшения здоровья эмбрионов.