Я думаю, редактирование генома будет применяться в тех случаях, когда другого решения быть не может.
В России модифицировали систему геномного редактирования
Cas9 — название белка. Дело в том, что бактерии постоянно должны отражать атаки вирусов. Для этого они производят специальные ферменты. Когда бактерия побеждает вирус, она разрезает остатки его ДНК и встраивает их в свой собственный геном, так сказать, на память. Когда происходит новая атака, бактерия сравнивает ДНК вируса с фрагментами из хранилища. Если совпадение есть, боевой фермент Cas9 расщепляет ДНК вируса, чтобы нейтрализовать угрозу. Получается, в бактериях заложена собственная система «фейсконтроля», которая не пропускает вирусы повторно.
Прежде Шарпантье изучала стрептококк и неожиданно обнаружила РНК, запускающую иммунную систему бактерий. Дудна — биохимик, ранее она работа с белком Cas9.
Затем использовали «цинковые пальцы», чтобы редактировать мутированный ген в этих клетках. Затем вернули культивированные клетки крови в организм пациентов. После такой «трансплантации» у всех пациентов повысились в крови уровни Т-клеток, играющих важную роль в иммунном ответе.
ВИЧ-клетки стали расти гораздо медленнее, чем раньше. Также по теме «Сухая кровь»: революционное открытие российских учёных Учёные из Обнинска разработали препарат ПАМ-3 — сухой кровезаменитель. Он может применяться при большой кровопотере. ПАМ-3 заменяет... В новом исследовании учёные впервые обратились к «цинковым пальцам», чтобы отредактировать геном непосредственно в организме человека.
Учёные вставили правильную копию гена и два «цинковых пальца» в безобидный вирус, у которого предварительно вырезали его опасную для организма часть. Миллиарды таких копий ввели в вену пациента, чтобы они достигли печени. По заявлению медиков, им удалось исправить мутацию в геноме плода. Однако родится ли ребёнок здоровым, пока неизвестно. В ожидании прорыва Эксперты отмечают, что проведение генной терапии может быть небезопасно.
Один из первых пациентов «генных инженеров», 18-летний Джесси Джелсинджер, умер в 1999 году через четыре дня с начала клинического испытания из-за масштабного иммунного ответа на вирусы, которые доставляли гены в его клетки. Результаты анализа ДНК globallookpress.
С помощью модифицированной направляющей РНК появляется возможность разрабатывать терапевтические средства для лечения некоторых наследственных, генетически обусловленных заболеваний: например, синдрома Шарко - Мари - Тута, который поражает периферическую нервную систему и приводит к деформации стоп и кистей, слабости и атрофии мышц конечностей. Исследователи полагают, что в перспективе с использованием технологии редактирования откроются способы воздействия на хромосомную патологию — синдром Дауна. Но теоретические шаги в этом направлении вполне реальны", - отмечает Новопашина.
Эксперт по кашлю и изобрёл кашлемер. Профессор рассказал, сколько времени проходит от изобретения до его внедрения в практику, что покажет кашлемер, какой долгожданный научный прорыв в медицине мы увидим в ближайшие десятилетия, что меняет наш генофонд и чем опасно редактирование генома.
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
Или же удалить из арахиса ген аллергена, а в бананы внедрить устойчивость к смертельному грибку. Точно так же можно «отредактировать» геном домашнего скота. Правда, есть риск неэтичного обращения с инструментом. Речь идет о «дизайне младенцев» — создании детей с заданными качествами. В 2018 году профессор Шэньчжэньского университета Хэ Цзянькуй объявил , что создал первых генетически модифицированных детей, обладающих иммунитетом к заражению ВИЧ.
Однако коллеги не разделили радость ученого. Эксперимент с эмбрионами обернулся для Цзянькуя тюрьмой. По словам профессора Захарова-Гезехуса, некоторые российские лаборатории осваивают или уже освоили метод «генетических ножниц». Но о практических результатах пока ничего не слышно.
Одна из важных тем — использование редактирования генома в селекции новых сортов сельскохозяйственных культур. Также обсудят применение искусственного интеллекта и биоинформатики в обработке геномных данных, создание новых лекарств и технологий тканевой инженерии как перспективного направления протезирования. Его директор, академик РАН Алексей Кочетов напомнил, что институт входит в состав Курчатовского геномного центра мирового уровня и активно занимается разработкой генетических технологий для сельского хозяйства, медицины и биотехнологической промышленности.
По всему миру такое редактирование разрешено только в научных целях — и по достижении отредактированным эмбрионом пары недель он уничтожается. Глухота не угрожает жизни человека, а последствия редактирования эмбриональной ДНК, риски для людей, которые должны родиться в результате такой процедуры, предсказать невозможно. Вряд ли Ребриков готов взять эти риски на себя. А доказать отсутствие таких нежелательных последствий практически невозможно», — продолжает Северинов. Константин Северинов отмечает, что в России ситуация в том, что касается редактирования геномов, ничем принципиально не отличается от иных юрисдикций. Сами по себе патенты вообще ничего не значат, это кусок бумаги.
Лицензированные патенты важнее, но покупка лицензии также не означает, что будет получен практически важный результат», — говорит Северинов. В целом «от российских патентов в области генного редактирования до практического создания отредактированных животных или растений и их внедрения — дорога в тысячу ли», заключает ученый. Заметный коммерческий потенциал есть у генного редактирования в определенных тканях человека. Например, для успешной пересадки костного мозга требуется иммуносовместимый донор, поиски которого могут занимать долгое время, рассказывает Северинов. Забрав у человека, больного раком крови, клетки его собственного костного мозга, отредактировав их и «приведя их в норму», можно подсадить их обратно. Очевидно, что в таком случае проблемы иммуносовместимости нет, ведь пациенту подсаживаются его собственные клетки. В таких подходах налицо ясная медицинская цель: человек, у которого нет работающего костного мозга, может умереть, а совместимого донора иной раз найти не удается. В Институте Эрнста еще в 2021 г. Такое гипоаллергенное молоко в теории может пользоваться существенным спросом.
И китайские ученые 12 лет потратили на то, чтобы отыскать эти «гены бессмертия» в огромном объеме генетического материала. Пришлось изучить 20 тыс. Наконец, команда профессора Лю обнаружила магическую комбинацию. Правда, пока у мышей. Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» он называется SOX5 , может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. Лабораторные исследования показали, что генная терапия SOX5 может эффективно замедлять старение клеток сустава, остановить разрастание кости и слизистой синовиальной оболочки состава, замедлить воспаление и ускорить формирование молодого хряща. Мышки полностью вернули себе подвижность и хватку в конечностях, как будто никакой болезни и не было. Это открывает гигантское направление исследований по профилактике и лечению заболеваний, связанных со старением человека. Правда, нужно сделать еще очень много, признают эксперты. Теперь ученые будут заняты тем, чтобы отыскать молекулярные пути, приводящие к старению, и создать методы клинической диагностики и генного вмешательства для лечения дегенеративных заболеваний.
Стволовые клетки заменят биополимеры: сможем отрастить себе руку или зуб Одновременно с зоологами под руководством профессора Лю другие команды китайских ученых из Пекинского института стволовых клеток и регенеративной медицины думали, как доставить в человеческий организм «строительный материал» для регенерации. Читайте также «Пояс и путь»: Китай создал самую совершенную инициативу глобального развития Исполнилось десять лет уникальному проекту Пекина Ранее в регенеративной медицине применяли биоразлагаемые полимеры, из которых изготавливали сосудистые стенты, шовный материал, пломбы.
ИИ открыл 188 редких систем редактирования генома человека
Все новости Лента новостей Hardware Software События в мире В мире игр IT рынок Новости сайта. В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам. Новости Интерфакс. Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома.
ИИ открыл 188 редких систем редактирования генома человека
Более того, мы видим повышенный интерес фарминдустрии к отечественным разработкам. У нас есть сильные коллективы, уверенно владеющие генетическими технологиями и участвующие в популяризации знаний об этих технологиях в Российском научном обществе». Ученый также полагает, что у российских исследователей сейчас есть практически все, чтобы провести нужные эксперименты по редактированию генов, ответить на научные, медицинские и практические вопросы, ради которых и затевалось это редактирование, а также сообщить о полученных результатах в престижных зарубежных журналах. Это генетический анализ и секвенирование определение аминокислотной или нуклеотидной последовательности белков, ДНК и РНК , генетическое тестирование и диагностика, а также генетическое редактирование. Последнее связано как раз с технологией «молекулярных ножниц».
Развитие CRISPR-Cas9 важно для прогресса в биотехнологии и фармацевтике, потому что «молекулярные ножницы» позволяют изменять гены in vivo то есть молекулы редактирования вводятся сразу в пациента с максимальной точностью, простотой и при этом низкими затратами относительно, например, ZFN — другой технологии редактирования генов. По мнению аналитиков, CRISPR-Cas9 можно использовать в разработке новых лекарств, сельскохозяйственных продуктов и генетически модифицированных организмов, для борьбы с болезнями и вредителями. Более того, новый метод может изменить лечение наследуемых генетических заболеваний. Именно в понимании наследственных болезней, которые раньше считались неизлечимыми, исследователи CRISPR-Cas9 продвинулись сильнее всего.
По словам биолога Федора Урнова, первый этап редактирования теперь доступен даже старшеклассникам. Поэтому работа с этим инструментом легче и быстрее. За 10 лет ученым всего мира удалось сделать немало с «молекулярными ножницами». К концу 2022 года пройдена первая фаза испытаний безопасной клеточной терапии рака: результаты опубликованы в Nature.
Новый инструмент может быть полезен для замены дефектного гена, отвечающего за развитие кистозного фиброза, и для лечения заболеваний крови, связанных с мутациями: например, гемофилии. В частности, здесь выделяется Intellia Therapeutics: в 2021 году компания предоставила клинические данные, показавшие безопасность и эффективность «молекулярных ножниц» в терапии амилоидоза ATTR — редкого смертельного заболевания, при котором печень вырабатывает аномальные белки TTR. Они накапливаются в организме и вызывают осложнения. В Intellia на базе «молекулярных ножниц» создали лекарство NTLA-2001, которое инактивирует ген TTR в печени и препятствует выработке аномального белка.
Сначала NTLA-2001 изучали на пациентах с полинейропатией. В 2022 году его также проверили у людей с ATTR с кардиомиопатией. Изучение лекарства продолжается, глобальное ключевое исследование запланировано на конец 2023 года. Другая значимая компания в области генетического редактирования — швейцарско-американская CRISPR Therapeutics, совместно с Vertex она разрабатывает препарат Exa-cel для терапии серповидноклеточной анемии и трансфузионной бета-талассемии.
Сейчас препарат проходит клинические испытания для оценки эффективности и безопасности. Помимо Северной Америки перспективным регионом называют Азиатско-Тихоокеанский.
Затем ненужный участок либо удаляют, либо заменяют новым, «исправленным»; в место разреза можно вставить и совершенно другой фрагмент. Но есть и альтернативный вариант использования той же «платформы» молекулярных генно-инженерных технологий, при котором сама последовательность ДНК остается неизменной, что намного повышает безопасность методики. Речь идет об эпигеноме — совокупности химических «меток» на ДНК и гистоновых белках, которые участвуют в упаковке ДНК в ядре и считывании с нее генетической информации. Такие эпигенетические изменения, не затрагивающие структуру ДНК, участвуют в регулировке работы генов, то есть могут их «включать» и «выключать». Удалять или добавлять такие химические метки например, метильные группы -СН3 можно с помощью специальных препаратов — в частности, уже существуют противораковые лекарства с таким действием. Но их использование очень ограничено, так как они неизбирательно действуют сразу на многие гены, что приводит к серьезным побочным эффектам.
Благодаря этому в геномной последовательности можно увидеть перестановки и повторы, а расшифровка проводится значительно быстрее и точнее. Мы взяли за основу американский прибор, но реализовали свою собственную, оригинальную технологию. За счет чтения более длинных участков она значительно упрощает сборку «пазла» генома целиком и позволяет отслеживать геномные перестройки, что важно для медицины. На мой взгляд, это даже не эволюционный, а революционный скачок в технологиях», — сказал заместитель директора по научной работе ИАП РАН Антон Букатин. По плану создателей серийный выпуск приборов должен начаться в 2026—2027 годах.
Ранее стало известно, что США подозревают Северную Корею в обладании технологическим потенциалом в генной инженерии, а также в потенциальной разработке биологического оружия. В частности, Вашингтон подозревает Пхеньян в возможных попытках редактировать геном.
ИИ открыл 188 редких систем редактирования генома человека
Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами. За технологию редактирования генома в 2020 году была присвоена Нобелевская премия. Запрещены сейчас, мораторий есть на редактирование генома человека именно на стадии эмбриона. Китай злоупотребляет результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном солдат своей армии, а также пытается модифицировать вирусы.
SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
| Нейросеть помогает ученым редактировать человеческие гены | Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома. |
| Обнаружена новая система редактирования генов: Наука и техника: | Ученые из компании Profluent представили Open CRISPR-1 — первую систему редактирования генома CRISPR-Cas9, созданную с помощью нейросети. |
| Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК - Аргументы Недели | ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. |
| Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома | Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома. |
Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
В научном сообществе эта новость вызвала настоящий шок, поскольку Хэ своими действиями нарушил существовавший консенсус о недопустимости клинического применения наследуемого редактирования генома человека на данном этапе [ 1 ]. Но если к редактированию генома человека российские ученые пока только осторожно приближаются, ТО в животноводстве уже несколько лет проводятся успешные эксперименты. Осужденный за редактирование генома китайский генетик Хэ Цзянькуй заявил, что первые в мире ГМО-дети живут «нормальной, безмятежной жизнью». Однажды учёные подумали: а почему бы не использовать CRISPR/Cas для редактирования геномов? Проблемы на пути к коммерциализации редактирования генома в России не ограничиваются обозначенными выше общемировыми «технологическими» сложностями. После более чем десятилетних усилий ученые придумали, как модифицировать инструменты редактирования генома, чтобы изменить некоторые эпигенетические метки.
Биологи разрабатывают новые методы редактирования геномов
Кроме того, повышение точности и гибкости редактирования генома открывает возможности для более безопасных и эффективных вмешательств, снижая риск нежелательных генетических модификаций. В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам. Новости Интерфакс. Американские исследователи представили первый нейросетевой инструмент для создания полностью искусственных систем редактирования генома CRISPR-Cas9. После более чем десятилетних усилий ученые придумали, как модифицировать инструменты редактирования генома, чтобы изменить некоторые эпигенетические метки.