Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН нашли способ модифицировать систему редактирования генома для повышения эффективности распознавания нужной мишени и снижения воздействия на нецелевую ДНК. Генетик Крутовский назвал две проблемы при редактировании генома человека. Технологии - 2 октября 2019 - Новости Санкт-Петербурга - Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением.
Как это работает?
- SciNat за март 2024 #1: эпигенетическое редактирование генома и новое лекарство от ВИЧ
- 25 ноября 2018 года. Гонконг
- Новая технология позволит редактировать геном без CRISPR
- Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53
- Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома
- Как AI может повлиять на CRISPR?
Ученые из МГУ, «Сколтеха» и ИТЭБ РАН встроили термометр в геномный редактор
Но наши достижения, какими бы красивыми они не выглядели со стороны, имеют обратную сторону, ведь наша цивилизация поставила под угрозу исчезновения более одного миллиона видов животных и растений, а стремительное изменение климата тоже дело рук человека с каждым годом приближает катастрофические последствия. Но если до нас на планете господствовали другие, ныне не существующие цивилизации, не значит ли это, что мы стремительно приближаемся к закату?
В законах КНР, в отличие от многих других стран, нет прямого запрета на работу с генами эмбрионов. Но этические нормы, выработанные Министерством науки и технологии и Министерством здравоохранения Китая, запрещают подсаживать генетически модифицированные зародыши женщинам в ходе процедуры экстракорпорального оплодотворения дети были зачаты именно с ее помощью. Национальная комиссия по здравоохранению Китая заявила, что тщательным образом проверит законность действий ученого. Представители Южного университета науки и технологий Шэньчжэня ЮУНТ , где он работал, заявили, что ничего не знали об экспериментах с геномом человека. В университете заявили, что ученый находится в отпуске с февраля 2018 г. Более 120 китайских ученых написали открытое письмо, в котором осудили своего коллегу и призвали правительство резко ограничить работу с генами человека.
В результате проведенного редактирования в гене некодирующей РНК изменяется последовательность нуклеотидов, что нарушает ее созревание и образование. Это приводит к снижению количества такой микроРНК в клетках и внеклеточных везикулах — маленьких пузырьках, которые образуются внутри клеток и затем высвобождаются во внеклеточное пространство. Также редактирование позволяет изменить физиологию клеток в целом, а также свойства молекул, которые они выделяют.
Например, ухудшить их способность подавлять разрастание соединительной ткани, которая приводит к появлению рубцовых изменений. Эти молекулы могут послужить перспективными мишенями для разработки способов лечения или профилактики различных заболеваний, в том числе наследственных.
И что нового мы можем узнать, сопоставив ДНК древних с данными современного человека? Сейчас этим как раз занимается молодая наука палеогенетика. Это как археология и палеонтология, только на молекулярном уровне. Тот самый случай, когда ученые, двигаясь в сторону одного научного открытия, неожиданно для себя заодно совершили другое. Оказалось, раствор, очищающий ДНК, почти со стопроцентным эффектом убивает геном короновируса и энтеровируса. Эти выводы ученых Южного федерального университета подтверждены Роспотребнадзором. Научные исследования Ольга Арамова ведет, уже применяя свое изобретение.
Недавно она и ее коллеги смогли идентифицировать некоторых членов царской семьи. Речь идет о семье Ивана Грозного.
Найден фермент, который позволяет редактировать любой ген в ДНК
– Да, редактирование генома эмбриона не запрещено до старта беременности. Американские ученые представили первую нейросетевую систему для редактирования генома людей. Китай злоупотребляет результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном солдат своей армии, а также пытается модифицировать вирусы. Выдающееся достижение ученых Центра животноводства имени Эрнста корова Цветочек получена два года назад чисто лабораторным методом, путем, цитата, переноса ядер соматических клеток, используя эмбрионные фибробласты.
ХОРОШИМИ ДЕЛАМИ ПРОСЛАВИТЬСЯ НЕЛЬЗЯ
- Молекулярные ножницы: как в России развивается важнейшая технология века
- Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК
- Как это работает?
- Нейросеть отредактировала человеческий геном -
- Нейросеть отредактировала человеческий геном
Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53
«Я ждал появления возможности редактирования генома последние 15 лет, и теперь мне выпала большая честь — поучаствовать в подобном беспрецедентном эксперименте. За технологию редактирования генома в 2020 году была присвоена Нобелевская премия. Нобелевскую премию по химии в 2020 году вручили за развитие метода редактирования генома. Утверждается, что это первый случай успешного редактирования человеческого генома с применением искусственного интеллекта.
Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома
Российские ученые адаптировали геномный редактор CRISPR/Cas для проведения манипуляций с работой генов, отвечающих за выработку регуляторных и сигнальных молекул РНК. Воронежский учёный объяснил, почему не стоит сильно надеяться на редактирование генома. Результаты и перспективы исследований, связанных с редактированием генома высших организмов, обсуждают в Новосибирске ученые из 11 стран на Международном научном конгрессе CRISPR-2023, сообщили организаторы. В последние годы наука добилась существенного прогресса в лечении некоторых генетических заболеваний путем редактирования генома стволовых клеток.
Ген — вырезать, вставить. Нобелевскую премию по химии дали за технологию редактирования генома
Лаборатории Ребрикова удалось показать, что в пяти случаях из восьми отредактированные ею человеческие эмбрионы в теории имеют повышенную устойчивость к ВИЧ. Многие отраслевые наблюдатели, включая председателя этического комитета Минздрава Сергея Куцева, отмечали, что острой необходимости в таких непростых экспериментах в ВИЧ-теме просто нет. Натолкнувшись на серьезное сопротивление по этой линии, группа Ребрикова решила перейти от темы ВИЧ к более однозначной — удалению из клеток эмбрионов человека генов, вызывающих глухоту, чтобы в итоге избавить будущих детей, зачатых по процедуре ЭКО, от этой проблемы. Особо важный момент: здесь в отличие от ситуации с ВИЧ российские биотехнологи шли по принципиально новому направлению.
До них такие эксперименты никто не планировал. И если о том, насколько нужны томаты с избытком той или иной кислоты, спорить можно, то излечение от глухоты выглядит бесспорным благом, причем благом коммерциализируемым. По всему миру такое редактирование разрешено только в научных целях — и по достижении отредактированным эмбрионом пары недель он уничтожается.
Глухота не угрожает жизни человека, а последствия редактирования эмбриональной ДНК, риски для людей, которые должны родиться в результате такой процедуры, предсказать невозможно. Вряд ли Ребриков готов взять эти риски на себя. А доказать отсутствие таких нежелательных последствий практически невозможно», — продолжает Северинов.
Константин Северинов отмечает, что в России ситуация в том, что касается редактирования геномов, ничем принципиально не отличается от иных юрисдикций. Сами по себе патенты вообще ничего не значат, это кусок бумаги. Лицензированные патенты важнее, но покупка лицензии также не означает, что будет получен практически важный результат», — говорит Северинов.
В целом «от российских патентов в области генного редактирования до практического создания отредактированных животных или растений и их внедрения — дорога в тысячу ли», заключает ученый. Заметный коммерческий потенциал есть у генного редактирования в определенных тканях человека.
К примеру, запрет на редактирования клеток зародышевой линии. Искусственный интеллект помогает расшифровывать рентгеновские снимки, делать заключение по анализам крови, предлагать возможные диагнозы и варианты лечения пациентов. Также ИИ может высчитывать возможность возникновения у человека того или иного заболевания.
Специалисты утверждают, что машина в некоторых случаях может заметить то, что упускает человек ввиду своей не совершенности.
По мнению экспертов, в случае успеха применённого метода генную терапию ждёт настоящий прорыв — врачи смогут лечить многие тяжелейшие заболевания. RT разбирался в технологии и перспективах редактирования генома в организме человека. Наблюдавшийся у них пациент страдал от редкого генетического заболевания, связанного с X-хромосомой. Также по теме Полтора часа жизни: как начиналось создание искусственного сердца В марте 1952 года врачам одной из американских клиник удалось поддерживать жизнь пациента при помощи искусственного сердца в течение... Болезнь наследуется рецессивно, то есть дефектный ген был у обоих родителей Мэддокса. В клетках печени пациента не синтезировался один из ферментов идуронат-2-сульфатаза , из-за чего нарушилось расщепление гликозаминогликанов — веществ, связывающих клетки в тканях. В результате эти вещества накапливались в организме в большом количестве, и от этого страдали различные органы и ткани. Признаки болезни проявились у Мэддокса уже на втором году жизни: искажённые черты лица, укрупнённая голова. Болезнь поразила нервную систему и дыхательные пути.
Синдром Хантера считается неизлечимой болезнью. Медики борются с симптомами, облегчают страдания пациентов при помощи регулярного вливания искусственного аналога необходимого фермента или трансплантации костного мозга. Мэддоксу пришлось перенести 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и желчном пузыре. Генная терапия стала для Мэддокса единственной возможностью вернуться к нормальной жизни. Hopefully it will help me and other people. Меня несколько смутило, что я стал первым пациентом, на котором провели такую операцию.
В митохондриях было обнаружено много однонуклеотидных вариаций, которые предположительно связаны с болезнями. Согласно статье, эти проблемы можно решить с помощью «точного преобразования оснований» с использованием одноцепочечного редактора, такого как CyDENT.
Что касается хлоропласта, где происходит фотосинтез, многие белки, закодированные в его геноме, связаны с эффективностью преобразования солнечного света в энергию. Поэтому инженерные культуры для лучшего преобразования энергии могут давать лучшие урожаи, если их геном правильно подредактировать. Однако дальнейшее изучение и развитие этой технологии может быть остановлено, если биотех-сектор Китая станет следующей целью санкций со стороны США. В марте три подразделения китайской фирмы BGI Group, занимающейся исследованием генома, уже были добавлены в список организаций, чей доступ к американским технологиям ограничен по соображениям прав человека. Министерство торговли заявило, что они потенциально способствуют слежке. Сейчас усиливаются опасения, что углубляющийся кризис в отношениях США и Китая приведет к новому витку санкционной войны и под ударом окажется не только технологический сектор КНР, но и смежные области, в том числе биотех.
Технология перепрограммирования генома стала важным этапом в решении главной задачи человечества
- Ученые из Новосибирска нашли способ выключать систему редактирования генома в нужный момент
- РСМД :: Учёные на страже генома
- От зубастого цыплёнка к воскрешению динозавров
- Как это работает?
- Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
В России пройдет международный научный форум по редактированию генома
Научные исследования Ольга Арамова ведет, уже применяя свое изобретение. Недавно она и ее коллеги смогли идентифицировать некоторых членов царской семьи. Речь идет о семье Ивана Грозного. Препарат ростовских ученых называют уникальным как раз из-за его двойного назначения. Изобретение запатентовано, получен грант.
Ольга Арамова теперь еще и руководит собственным предприятием, оно производит новое дезинфицирующее средство. Им заинтересовались крупные компании на предмет дезинфекции павильонов, вокзалов, вагонов и больниц. Картина дня.
Однако избирательной, точно направленной можно сделать процедуру редактирования эпигенома! Такая система отыщет нужное место в последовательности ДНК, однако не будет его разрезать. Вместо этого прикрепленные эффекторные молекулы прицельно добавят или удалят химические метки на ДНК или гистонах, меняя работу целевого гена. Исследования, проведенные в последние годы на лабораторных мышах, доказали, что редактирование эпигенома потенциально более безопасно, чем последовательности ДНК. При этом конечный результат не будет отличаться. Ведь не важно, удалили вы из генома «плохой» ген физически или только его «отключили» — опасный белковый продукт нарабатываться с него в любом случае не будет.
Но если до нас на планете господствовали другие, ныне не существующие цивилизации, не значит ли это, что мы стремительно приближаемся к закату? Точных ответов на эти вопросы не знает никто, но давайте попробуем разобраться, какими окажутся для нас хотя бы ближайшие десять лет.
Когда я произносил эту фразу биологам, они говорили: "Не, это ерунда какая-то", — вспоминает руководитель проекта "Нанобиомедицина" университета "Сириус", заведующий лабораторией нанобиотехнологий МФТИ Максим Никитин. Поэтому открытие и стало прорывным в мире науки. Его важность и значимость подчеркивает тот факт, что исследования Максима опубликованы в одном из самых авторитетных научных журналов мира Nature Chemistry. Ученый уверен, что феномен позволит людям познать природу самых разнообразных процессов, начиная от мгновенной памяти и старения до сложных заболеваний и тайн генетики. Избегая побочных эффектов от препарата, когда иммунная система распознает его как чужеродный белок и пытается разрушить. Такого рода иммунный ответ очень опасен, он может либо полностью прекращать действие препарата, либо дать осложнения. Из-за этого возникло какое-то заболевание. Так вот, теперь нам говорят, что появился еще один инструмент, как повлиять на эти процессы в клетке, чтобы их вернуть к тем, обратным, нормальным процессам.
Международный научный форум по редактированию генома начался в РФ
Читайте также «Пояс и путь»: Китай создал самую совершенную инициативу глобального развития Исполнилось десять лет уникальному проекту Пекина Ранее в регенеративной медицине применяли биоразлагаемые полимеры, из которых изготавливали сосудистые стенты, шовный материал, пломбы. Из биополимеров делают гемостатические кровоостанавливающие губки при травмах сосудов, которые способствуют заживлению ран, или искусственную кожу для лечения ожогов. Биополимеры могут быть использованы для изготовления искусственных костей и суставов, снижают риск послеоперационных осложнений и отторжения. Однако никакой полимер не заменит «живой» кровеносный сосуд. Некоторые животные обладают удивительными способностями к восстановлению — безо всяких стентов и гемостатических губок. Может отрасти отпавший хвост скорпиона или кожа рептилии. Скорость восстановления этих существ, возможно, не такая быстрая, как у Росомахи, но они дают ученым конкретные подсказки. Многоголовая медуза под названием гидра может возродиться после отсечения части тела. Это самовосстановление достигается за счет миграции, прорастания и дифференцировки стволовых клеток. Отрастить утраченное щупальце может и морская звезда, которая специально для этого «хранит» стволовые клетки.
Теперь пекинские ученые ищут способы, как заставить стволовые клетки превращаться в «нужные» органы и ткани после повреждения. Для этого нужны полезные вещества.
Генная терапия сегодня — это целый ряд новых подходов, которые активно разрабатываются, и, я надеюсь, будут внедряться в клинику в ближайшие годы, в том числе с участием отечественных разработчиков. Мы вступаем в новый век генной терапии и персонализированной неврологии», - резюмировал Сергей Иллариошкин. Перспективы генно-клеточной терапии в лечении мультифакторных заболеваний Сегодня в России насчитывается 65 миллионов жителей, страдающих тем или иным эндокринным заболеванием. Мария Воронцова, ведущий научный сотрудник отделения детской диетологии и репродуктивного соматического развития НМИЦ Эндокринологии, заведующая лабораторией молекулярной эндокринологии МГУ им. Ломоносова, член президиума Российской ассоциации содействия науке подчеркнула, что все актуальные стратегии генной терапии применяются и в области эндокринологии. Она подробно остановилась на перспективах лечения сахарного диабета 1 типа, в частности, на современных подходах к индукции секреции инсулина и снижения риска аутоиммунного ответа.
В таких случаях применяются комбинированные подходы с использованием моноклональных антител к рецепторам T-клеток, которые приводят к их инактивации. Также в терапии сахарного диабета большие перспективы открывает применение мезенхимальных стромальных клеток МСК , поскольку они имеют иммуномодулирующие свойства. Исследования на животных показали, что введение МСК способствует повышению выживаемости и даже регенерации бета-клеток поджелудочной железы. Также МСК способны снижать иммунный ответ и защищать бета-клетки от аутоиммунной агрессии. В связи с этим набирает популярность исследование трансплантации бета-клеток, выращенных in vitro, совместно с мезенхимальными стромальными клетками», - рассказала Мария Воронцова. Сергей Куцев отметил, что разрабатываемые генно-клеточные подходы открывают новые возможности в лечении мультифакторных заболеваний. Однако ни один из них пока не дошел до третьей фазы. Препаратов для лечения моногенных заболеваний, прошедших доклинику, сегодня всего три, однако их клинические испытания на финальной стадии.
Они соединяются с BspD6I и мешают ее работе при комнатной температуре, но распадаются и высвобождают молекулы ДНК-редактора, если поместить их в теплую воду. Работу этих «выключателей-градусников» Абросимова и ее коллеги проверили на обрывках ДНК вируса-бактериофага T7, с которым нередко сталкиваются природные производители фермента BspD6I — бактерии рода Bacillus. Как показали опыты, геномный редактор никак не реагировал на следы генома этого вируса при температуре в 25 градусов Цельсия, но начал активно разрезать его и исправлять ошибки в ДНК при нагреве до 45 градусов. Что интересно, температура срабатывания «выключателя» зависела от числа «букв» в этих коротких цепочках ДНК, что позволяет гибко управлять работой BspD6I и других эндонуклеаз. Как объясняют ученые, создание такой системы позволит не только избирательно редактировать геном — фактически на уровне отдельных клеток, но и собирать различные молекулярные датчики и сигнальные системы, дающие возможность в буквальном смысле программировать поведение клеток в ответ на внешние стимулы.
Часть Cas9-подобных белков продемонстрировала эффективность, сопоставимую с или превосходящую SpCas9. После этого аналогичный опыт провели с использованием 48 полностью включая N-концевые и C-концевые последовательности сгенерированных Cas9-подобных белков, и многие из них показали высокую эффективность и специфичность. Наилучший из них — PF-CAS-182 — по он-таргетной эффективности был сопоставим с SpCas9, обладая при этом гораздо большей специфичностью уровень офф-таргетного редактирования ниже на 95 процентов. Его последовательность совпадала с SpCas9 на 71,7 процента. После успешных испытаний на широком спектре геномных мишеней этот белок назвали OpenCRISPR-1 и выложили его последовательность в открытый доступ, призывая всех желающих использовать и тестировать его, снабжая разработчиков обратной связью. Более того, OpenCRISPR-1 совместили со сгенерированными языковой моделью адениндеаминазами и получили функциональную систему редактирования азотистых оснований, эффективно заменяющую аденин на гуанин в заданных участках ДНК.
ИИ могут задействовать в изменении генома человека
Как ученые научились редактировать геном. Новости Интерфакс. Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения. Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. Как ученые научились редактировать геном.