Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. Ещё недавно лечения не существовало, но последние новости и правда дают надежду! Генная терапия для молодости и здоровья. Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. FDA одобрило генную терапию Lovo-Cel от Bluebird Bio (Lyfgenia) и Exa-cel от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии.
В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
Новая генная терапия восстановила иммунитет у детей с редким иммунодефицитом. Узнайте о новостях в области генной терапии для редкого заболевания детей. В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии.
Навигация по записям
- Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
- Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
- Наука РФ - официальный сайт
- Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие
Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ
| Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна | Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. |
| Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ - Телеканал Доктор | В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. |
| Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках | Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR. |
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
Это своеобразная модель «производственной аптеки», — рассказала председатель Совета федеральной территории Елена Шмелева. Проектирование этого опытно-промышленного производственного участка начнется до конца 2023 года. По словам Шмелевой, такая модель реализации проекта не будет требовать запуска массового производства, разработка препаратов проводится на базе Научно-технологического университета «Сириус, пишет ТАСС.
Последовательность шагов следующая: создание микроскопических устройств, в том числе роботов, для адресной доставки лекарств, уничтожения опухолей, лечения тромбов; разработка наномеханизмов, способных выполнять функции отдельных клеток человека и последующая замена всех клеток человека ими; последующее создание с помощью нанотехнологий устройств, подключающихся к нейронам и передающих информацию на внешний компьютер; замена нейронов нанороботами и постепенный перенос мозговых функций в компьютер. Ученые довольно давно обсуждают возможность заморозки людей с возможностью их возвращения к жизни в будущем. Хотя работы в этом направлении ведутся много лет, осталось еще немало нерешенных задач: разработка новых технологий заморозки органов для трансплантации; совершенствование коктейля стволовых клеток, ростовых факторов и цитокинов для восстановления замороженных органов; восстановление активности образцов мозга; сохранение памяти нематоды с условными рефлексами после заморозки и разморозки; установление однозначной связи между электро- и биохимическими процессами и мыслительной деятельностью человека; реконструкция отдельных воспоминаний на основе биологических данных о деятельности головного мозга и их запись на нейронную сеть; обратимая заморозка млекопитающих; лечение повреждений мозга с помощью нанороботов; восстановление личности клиентов криокомпаний.
Исследователям известно более 500 генов, влияющих на продолжительность жизни. При этом образ жизни влияет на их проявление. Например, курение и алкоголь запускают работу генов, укорачивающих продолжительность жизни. Для «активизации» хороших генов специалисты советуют придерживаться правильной диеты, чтобы избежать избыточного веса, который может стать серьезным испытанием для сердечно-сосудистой системы, печени и суставов. Еще один важный фактор долголетия — психологическое состояние.
Исследования показывают, что оптимисты живут дольше, чем пессимисты, и реже сталкиваются с проблемами со здоровьем, потому что меньше подвержены стрессовым ситуациям. Оптимальное время сна у долгожителей — от 6 до 8 часов в сутки. Именно столько нужно организму, чтобы восстановиться. Для людей старшего поколения также важна физическая активность, так как старение связано с атрофией мышечной ткани, синдромом саркопении, когда масса и сила мышечной ткани уменьшаются и слабеют.
Затем они усугубляются — утрачивается чувствительность и моторный контроль, возникают судороги. На более поздних стадиях возникает полная слепота и наступает паралич. В конечном же итоге MLD приводит к смерти пациента. Метахроматическая лейкодистрофия приводит к разрушению мозга Генная терапия смертельной болезни Все существующие ранее методы лечения MLD направлены на устранение симптомов.
То есть, фактически, методов лечения самой болезни до последнего момента не существовало. Даже трансплантация стволовых клеток пуповинной крови и стволовых клеток позволяла только замедлить развитие заболевания у младенцев, о чем сообщает Центр по контролю и профилактике заболеваний CDC. Новый метод лечения MLD методом генной терапии, получивший название Libmeldy, позволяет устранить само заболевание, а не симптомы. Ранее мы подробно рассказывали о том, что такое генная терапия. Принцип технологии основан на введении в организм здоровых генов, которые должны заменить мутированные гены, ставшие причиной MLD. Здоровые гены в организме обеспечивают способность расщеплять сульфатиды. Libmeldy подразумевает использование стволовых клеток, полученных из крови или костного мозга младенца, которые специально модифицируют, чтобы получить клетки с необходимыми свойствами.
Терапия под названием CAR-T была разработана фармацевтической компанией Novartis Pharmaceuticals и Университетом Пенсильвании, знаменуя собой новую эру в лечении рака.
Терапия CAR-T начинается с фильтрации ключевых иммунных клеток, называемых Т-клетками, из крови пациента.
В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии
| В США одобрили два метода генной терапии ᐈ новость от 09:24, 09 декабря 2023 на | редкого наследственного детского заболевания. |
| Новости генной терапии | Эксперты обсудили эффективность инструментов генной терапии, особенности и опыт разработок генных препаратов для лечения орфанных или неизлечимых заболеваний, в том числе, онкологии. |
| Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году | Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR. |
| Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19 | Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. |
| FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer | Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. |
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
| Генная инженерия. Как редактируют ДНК, и возможно ли создавать генно-модифицированных людей? | В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. |
| Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия | Однако новая генная терапия позволяет лечить младенцев с недавно поставленным диагнозом их собственными клетками. |
Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках
Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России Наука 19 февраля в 17:37 Препарат для персонифицированной генной терапии создали в России. Получайте новости быстрее всех Подписывайтесь на нас. Статьи. Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. Новости генной терапии. 18 августа 2023 года.
Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия
В составе препарата Hemgenix входит вирусный вектор, доставляющий ген свертывания крови фактор IX. При этом стоимость препарата в настоящий момент составляет 3,5 миллиона долларов США. Безопасность и эффективность препарата оценивалась в двух клинических испытаниях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет, страдающих средней или тяжелой формой гемофилии B. Эффективность была установлена на основании снижения показателя среднегодовой частоты кровотечений. Рассмотрение регистрации проходило по ускоренной процедуре, Hemgenix получил статус орфанного препарата и статус терапии прорыва.
В первые несколько лет исследования 9 из 10 детей отреагировали чрезвычайно хорошо. Единственным участником испытания, не ответившим на терапию, был самый старший в возрасте 15 лет. Было высказано предположение, что генная терапия может быть наиболее эффективной при назначении в раннем возрасте. Для девяти успешных участников генная терапия разовой дозой оказалась впечатляюще эффективной. И теперь, почти 11 лет спустя, исследователи сообщают о долгосрочных эффектах лечения. У всех девяти субъектов не было никаких побочных эффектов от терапии десять лет спустя, а функционирующая иммунная система дала решающее представление о долгосрочной эффективности все еще экспериментальной генной терапии. Интересно, что ученые отмечают значительные различия в иммунной функции между девятью участниками. Те, кто получал более высокие начальные дозы терапии в более молодом возрасте, показали лучшие функции иммунной системы через 10 лет. Ученые предполагают, что это может указывать на то, что начальные уровни генно-скорректированных стволовых клеток могут влиять на длительную эффективность. Дэвид Веттер 21 сентября 1971, Хьюстон, Техас, США — 22 февраля 1984 — мальчик, страдавший от редкого генетического заболевания, ныне определяемого как тяжёлый комбинированный иммунодефицит.
В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором. Помимо этого Pfizer завершает клинические испытания еще двух генных терапий против гемофилии А giroctocogene fitelparovec и болезни Дюшенна fordadistrogene movaparovec. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний CDC , около 33 тыс. Наиболее распространена гемофилия А — заболевание отмечается у 12 из 100 тыс. При этом гемофилия В диагностируется у четырех из 100 тыс. Чаще всего болезнь поражает мужчин. Нет комментариев.
На каждого пациента мы готовим большой пакет документов, собираем клинические данные, учитываем возраст, клиническую картину, тяжесть состояния. Эти документы рассматривает федеральный консилиум, затем проводится экспертный совет Фонда «Круг добра», где специалисты рассматривают полную историю болезни конкретного пациента и рекомендуют ему препарат, наиболее подходящий в его конкретном случае. В результате никто из пациентов, нуждающихся в терапии, не остается без нужных ему препаратов. Может быть, введение такого скрининга для болезни Дюшенна поможет решить проблему с более ранним выявлением и началом терапии? При этом СМА, по сравнению с болезнью Дюшенна, — более тяжелое заболевание с более стремительным течением, и проявляться оно может буквально с первых дней жизни ребенка. Там первые месяцы жизни действительно критичны для лечения и, поэтому при СМА крайне важен неонатальный скрининг. Что же касается болезни Дюшенна, существуют не менее действенные, более доступные и удобные средства диагностики. Сегодня у нас выстроена система генетической диагностики пациентов с этим заболеванием, и, если есть подозрение на болезнь Дюшенна, пациент проходит все необходимые генетические исследования бесплатно. Кроме того, можно насторожиться и при повышении других маркеров, выявляемые традиционными видами анализов, — например, биохимическим анализом крови. Это совершенно новый уровень лечения: во-первых, он вводится однократно, заменяя пораженный участок гена, после чего тот начинает работать как положено. В результате болезнь может вовсе не развиться, либо будет прогрессировать чрезвычайно медленно. А во-вторых, он работает для гораздо большего числа генетических «поломок», чем его предшественники. Сейчас уже активно обсуждаются вопросы его доступа в России и обеспечения им больных через Фонд «Круг добра».
«Терапия будущего. Трансформация рынка лекарств». Итоги конференции
Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. Эксперты обсудили эффективность инструментов генной терапии, особенности и опыт разработок генных препаратов для лечения орфанных или неизлечимых заболеваний, в том числе, онкологии. Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК. Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения.
Подписка на дайджест
- Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
- «Патогенетическая терапия — это настоящий прорыв»
- Курсы валюты:
- Уважаемые коллеги, дорогие друзья,
- #генная терапия
- Опасное генетическое заболевание метахроматическая лейкодистрофия
В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии
Это может привести к созданию нового и более комфортного метода лечения возрастной макулодистрофии. Безвредный вирус превращает глаза в фабрику по производству лекарств. Сейчас он используется для борьбы с основной причиной потери зрения у лиц пожилого возраста -...
Авторы уже подали патент на новое лечение, которое может стать долгожданной альтернативной для сотен тысяч пациентов. Подпишитесь , чтобы быть в курсе. Рак печени остается главной причиной смерти от онкологических заболеваний.
Ежегодная смертность составляет более 700 тысяч человек. Препараты для лечения гепатоцеллюлярной карциномы — наиболее распространенного типа опухоли печени — связаны с высокой токсичностью и стоимостью лечения. Теперь ученые из Калифорнийского университета в Дэйвисе представили многообещающую альтернативу — экспериментальный препарат miR-22.
Впервые заболевание стало известно в 1872 году, а мутация в гене CHM, который ответственен за производство протеина REP1 rab escort protein была открыта в 1990 году. До настоящего момента все дегенеративные изменения, связанные с ухудшение зрения при этой патологии были не излечимы. Сетчатки здорового глаза и при хороидеремии В основном этим заболевание страдают мужчины, так как его развитие связанно c геном, сцепленным с X хромосомой. Женщины заболевают только в том случае, если отец был болен, а мать являлась носителем.
В среднем его находят у 1 человека на 50 000. Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии.
Данное направление позволяет решать проблемы, связанные с ростом числа пациентов с генетическими заболеваниями, с распространением возрастных заболеваний, с воздействием на патологические процессы при онкологических, аутоиммунных и иных болезнях. Развитие генетических технологий в нашей стране на государственном уровне началось сравнительно недавно, и уже сейчас является крайне перспективным направлением. Это подтверждает опыт и прогнозы тех стран, где уже продолжительное время ведутся работы в этой области». Выступая на Пленарном заседании, Первый заместитель Министра промышленности и торговли Российской Федерации Василий Осьмаков определил генетику, как один из элементов образа будущего для фарминдустрии. Мы четко понимаем, что генетические технологии станут одним из фокусов внимания новой программы, и ведем работу по формированию карты прорывных технологических направлений, которые будут покрыты новой Стратегией. Цель — на платформе «Фарма 2020» и основываясь на успехах, которые уже были достигнуты, создать почву для прорывов по инновационным направлениям, одним из которых является генетика, в диапазоне до 2030 года», — сказал Василий Осьмаков. По его словам, в настоящее время в рамках госпрограмм поддерживается 37 проектов, связанных с генными препаратами.
В сфере медицинских изделий поддерживается 17 подобных проектов. Основную роль Минпромторг видит в посредничестве между фундаментальной наукой, разработчиками и индустрией. Бочкова» Сергей Куцев. В перспективе предполагается редактирование генома. Все это меняет и наше здравоохранение, и, конечно, стимулирует определенные секторы нашей экономики, в частности кластер, который отвечает за производство фармацевтических препаратов», — подчеркнул Сергей Куцев. С точки зрения развития здравоохранения и медицинской науки, генетические технологии в ближайшем будущем займут одно из ключевых мест, создавая новые возможности для врачей и пациентов.
О "Менделеевской карте"
- Московские новости
- Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
- Сегодня в СМИ
- Обзор событий научной жизни
- В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
- Глобалисты – в поисках влияния на генетический код человечества
Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью
На более поздних стадиях возникает полная слепота и наступает паралич. В конечном же итоге MLD приводит к смерти пациента. Метахроматическая лейкодистрофия приводит к разрушению мозга Генная терапия смертельной болезни Все существующие ранее методы лечения MLD направлены на устранение симптомов. То есть, фактически, методов лечения самой болезни до последнего момента не существовало. Даже трансплантация стволовых клеток пуповинной крови и стволовых клеток позволяла только замедлить развитие заболевания у младенцев, о чем сообщает Центр по контролю и профилактике заболеваний CDC. Новый метод лечения MLD методом генной терапии, получивший название Libmeldy, позволяет устранить само заболевание, а не симптомы. Ранее мы подробно рассказывали о том, что такое генная терапия. Принцип технологии основан на введении в организм здоровых генов, которые должны заменить мутированные гены, ставшие причиной MLD. Здоровые гены в организме обеспечивают способность расщеплять сульфатиды. Libmeldy подразумевает использование стволовых клеток, полученных из крови или костного мозга младенца, которые специально модифицируют, чтобы получить клетки с необходимыми свойствами. Затем их вводят в организм, в результате чего с этими стволовыми клетками поступают новые здоровые гены, которые дают начало здоровым лейкоцитам.
Недавно на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии American Society of Gene and Cell Therapy были представлены результаты клинических испытаний генной терапии этого заболевания. Х-сцепленная адренолейкодистрофия — это наследственная патология, вызванная дисфункцией гена под названием ABCD1, который расположен в Х-хромосоме. Девочек эта болезнь не поражает, так как, в отличие от мальчиков, у них две Х-хромосомы, и они защищены наличием резервной копии соответствующего гена на второй Х-хромосоме. Однако женщины могут быть носителями мутации и передавать ее сыновьям. Развитие болезни связано патологическим изменением структуры липидов. Обычно жирные кислоты метаболизируются в митохондриях. Однако для жирных кислот с очень длинной цепью этот процесс сначала протекает в пероксисомах — клеточных органеллах, содержащих ферменты, которые катализируют реакции с участием перекиси водорода. Получившиеся более короткие продукты далее окисляются в митохондриях, как и жирные кислоты с короткой цепью. Длинноцепочечные жирные кислоты доставляются в пероксисому белками-переносчиками. При мутации ABCD1, и, соответственно, дисфункции ALDP проникновение этих жирных кислот в пероксисомы затруднено, и их доля в составе липидов постепенно увеличивается.
Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья. Спустя полгода после проведенных манипуляций, у всех испытуемых наблюдалось стабильное повышение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше на таблице для проверки зрения. Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии. По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации. И даже в случае, если эффект от такого лечения окажется небольшим, это будет иметь положительное значение, так как существуют дополнительные терапевтические меры, помогающие сохранить или восстановить зрительные функции.
Предполагается, что эта конкретная проблема безопасности связана с вирусом, используемым в качестве механизма доставки исправленного гена. В этом более раннем испытании для доставки полезной нагрузки использовались ретровирусы, но эти вирусы могут проникать в ядра клетки только при ее делении. Это может ограничить эффективность и потенциально сыграть роль в нарушении работы других генов. Дональд Кон и его коллеги с тех пор перешли к использованию модифицированных лентивирусов в качестве вирусного вектора для генной терапии. Эти вирусы могут проникать в ядра неделящихся клеток, что означает, что они должны быть более безопасными и эффективными в контексте генной терапии. В ходе трехлетнего наблюдения исследование показало, что 48 из 50 детей, получавших генную терапию, практически излечились от болезни. Таким образом, хотя конкретная форма генной терапии, отслеживаемая в этом новом исследовании, вряд ли когда-либо достигнет клинического применения, результаты дают ценные ключи к разгадке долгосрочной эффективности этих видов лечения.
Кон отмечает, что эти долгосрочные результаты дают надежду на то, что одноразовые генные терапии могут принести стойкие результаты на всю жизнь. Новое исследование было опубликовано в журнале Blood.
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
Недавно на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии American Society of Gene and Cell Therapy были представлены результаты клинических испытаний генной терапии этого заболевания. Х-сцепленная адренолейкодистрофия — это наследственная патология, вызванная дисфункцией гена под названием ABCD1, который расположен в Х-хромосоме. Девочек эта болезнь не поражает, так как, в отличие от мальчиков, у них две Х-хромосомы, и они защищены наличием резервной копии соответствующего гена на второй Х-хромосоме. Однако женщины могут быть носителями мутации и передавать ее сыновьям. Развитие болезни связано патологическим изменением структуры липидов. Обычно жирные кислоты метаболизируются в митохондриях. Однако для жирных кислот с очень длинной цепью этот процесс сначала протекает в пероксисомах — клеточных органеллах, содержащих ферменты, которые катализируют реакции с участием перекиси водорода. Получившиеся более короткие продукты далее окисляются в митохондриях, как и жирные кислоты с короткой цепью.
Длинноцепочечные жирные кислоты доставляются в пероксисому белками-переносчиками. При мутации ABCD1, и, соответственно, дисфункции ALDP проникновение этих жирных кислот в пероксисомы затруднено, и их доля в составе липидов постепенно увеличивается.
И либо его менять, либо так и оставлять — в нерабочем состоянии. Заболевание может быть одно и то же, клиника плюс-минус одна и та же. Но характер мутации может отличаться. И от этого будет зависеть, какой инструмент в генной терапии мы можем или не можем применить", — рассказала Мария Воронцова, член президиума Российской ассоциации содействия науки РФ, заместитель декана факультета фундаментальной медицины МГУ им.
Гемофилия — это нарушение свертываемости крови. Когда ученые наши причину болезни — мутацию гена, который отвечает за выработку факторов свертываемости, появилась заместительная терапия. Пациентам несколько раз в неделю внутривенно вводят недостающий фактор. Их можно сравнить с диабетиками, которые зависят от инсулина. Благодаря этой терапии пациенты ведут обычный образ жизни, но все же ограничений много. Совсем скоро жизнь таких пациентов может кардинально измениться.
Результаты оказались ошеломляющими. У 10 человек зрение вернулось полностью, а 11-му человеку для этого хватило одной-единственной инъекции. Более того, способность видеть у него сохранялась в течение года и трех месяцев после лечения. Авторы работы нашли, что применение инъекций сепофарсена может стать новым и весьма перспективным направлением РНК-терапии нарушений зрения. В дальнейшем они планируют испытать и другие способы лечения заболеваний глаз генными препаратами.