Американские ученые представили первую нейросетевую систему для редактирования генома людей.
Как это работает?
- Ученые из Новосибирска нашли способ выключать систему редактирования генома в нужный момент
- 25 ноября 2018 года. Гонконг
- СВЯЗАТЬСЯ С РЕДАКЦИЕЙ
- Ученые из Новосибирска нашли способ выключать систему редактирования генома в нужный момент
- ИСПРАВЛЕННОМУ - ВЕРИТЬ?
- Биологи МГУ открыли новый метод редактирования генов некодирующих РНК - Аргументы Недели
Российские ученые рассказали о новейшем методе редактирования генов
По его словам, в программе мероприятия много докладов молодых ученых по разным научным направлениям, связанным с редактированием генома. Отдельные секции будут посвящены проблемам и решениям, связанным с применением искусственного интеллекта и биоинформатики в обработке геномных данных, созданию новых лекарств и технологий тканевой инженерии как перспективного направления протезирования. Еще одна тема — использование редактирования генома в селекции новых сортов сельскохозяйственных культур.
Это не только предлагает возможности для улучшения фабрик по производству микробных клеток, но и подтверждает эффективность нашего набора инструментов для ученых и промышленности, работающих в области геномной инженерии», — говорит один из авторов исследования Шарлотта Каутрилс.
Отдельная дискуссия была посвящена геномному редактированию как перспективному подходу генной терапии. Светлана Смирнихина. Генная терапия и ранняя диагностика Сергей Куцев, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.
Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, академик РАН сообщил о первых результатах применения препарата онасемноген абепарвовек пациентами, выявленными в ходе пилотного проекта массового неонатального скрининга на спинальную мышечную атрофию. Медико-генетический научный центр имени академика Н. Бочкова запустил пилотный проект в начале 2022 года в 8 регионах России. На сегодняшний день выявлено 19 пациентов со спинальной мышечной атрофией на досимптоматической стадии. Несколько детей наблюдаются уже в течение 5 месяцев, и результаты говорят о том, что их развитие соответствует норме их возраста. Это потрясающий результат», - сообщил Сергей Куцев. Академик РАН, заместитель директора по научной работе Научного центра неврологии Сергей Иллариошкин рассказал о зарубежных наблюдениях применения препарата нусенерсен для лечения спинальной мышечной атрофии 1 типа, которые проводятся уже в течение 1 года.
Так, например, при назначении лечения на пресимптоматической стадии болезнь может не развиться вовсе либо манифестировать в более поздние сроки. При назначении специфического лечения в ранней стадии СМА заболевание протекает в более мягкой форме, можно сказать, что имеет место трансформация фенотипа СМА 1 типа в СМА 2 типа. Исследования показывают, что если препарат назначен максимально рано, до появления двигательных проявлений болезни, то можно достичь практически нормальных моторных показателей развития ребенка. Поэтому сейчас идет борьба за максимально раннюю диагностику», - подчеркнул Сергей Иллариошкин.
Ломоносова, а также исследователи НИЦ «Курчатовский институт», приступила к поиску новых технологий редактирования геномов. Также в планах изучение архитектуры геномов, поиск способов изменить их пространственную структуру и методов регуляции работы генома с помощью белков-аргонавтов. Подобные исследования могут привести к прорывам в агробиотехнологической промышленности и в лечении генетических заболеваний. Когда вы проводите стандартное редактирование генома, это почти всегда не до конца селективно: изменения вносятся в геном не только там, где вам требуется, но еще и в нескольких других местах. В результатах реализации проекта заинтересован реальный сектор экономики РФ.
Перспектива использования
- Иммунология
- Российские ученые рассказали о новейшем методе редактирования генов - Российская газета
- Перспектива использования
- Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53 — PCR News
Ученые из Подольска сделали прорыв в редактировании генома
Члены Европарламента (ЕП) от Польши Анна Фотыга и Косма Злотовский заподозрили КНР в планах злоупотреблять результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном китайских солдат, а также модифицировать вирусы. После более чем десятилетних усилий ученые придумали, как модифицировать инструменты редактирования генома, чтобы изменить некоторые эпигенетические метки. Год назад учёный Хэ Цзянькуй ошарашил общественность своим признанием: он редактировал геном во время экстрапорального оплодотворения яйцеклетки. Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома. Геном болезнетворной бактерии улучшит технику редактирования ДНК читайте также. Эта проблема была просто мысленным экспериментом до 2018 года, когда Хе Цзянькуй, биофизик из Китая, отредактировал ген в человеческих эмбрионах, чтобы придать им устойчивость к ВИЧ. Методы редактирования геномов в последние десятилетия развиваются семимильными шагами.
Подписка на дайджест
- ПОДПИСАТЬСЯ НА РАССЫЛКУ
- Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
- Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
- Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
- Китайские ученые научились «удалять» из генома генетические заболевания
80 лет ФГБУ НМИЦ АГП имени академика В.И.Кулакова Минздрава России
Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека. ИИ-революция в генной инженерии: OpenCRISPR-1 открывает новую эру в редактировании ДНК. Китайские ученые успешно разработали метод редактирования генома, который может избавить людей от самых страшных болезней и даже приблизить их к бессмертию. Это открытие вводит нас в новую огромную область биологии и, вероятно, ведёт к очередной революции в технологии редактирования генома. Геном болезнетворной бактерии улучшит технику редактирования ДНК читайте также. Эта проблема была просто мысленным экспериментом до 2018 года, когда Хе Цзянькуй, биофизик из Китая, отредактировал ген в человеческих эмбрионах, чтобы придать им устойчивость к ВИЧ.
Биологи разрабатывают новые методы редактирования геномов
Отвечает в медуниверсите за инновации. Эксперт по кашлю и изобрёл кашлемер. Профессор рассказал, сколько времени проходит от изобретения до его внедрения в практику, что покажет кашлемер, какой долгожданный научный прорыв в медицине мы увидим в ближайшие десятилетия, что меняет наш генофонд и чем опасно редактирование генома.
Исследователи собрали клетки крови у двенадцати ВИЧ-инфицированных пациентов. Затем использовали «цинковые пальцы», чтобы редактировать мутированный ген в этих клетках. Затем вернули культивированные клетки крови в организм пациентов. После такой «трансплантации» у всех пациентов повысились в крови уровни Т-клеток, играющих важную роль в иммунном ответе. ВИЧ-клетки стали расти гораздо медленнее, чем раньше.
Также по теме «Сухая кровь»: революционное открытие российских учёных Учёные из Обнинска разработали препарат ПАМ-3 — сухой кровезаменитель. Он может применяться при большой кровопотере. ПАМ-3 заменяет... В новом исследовании учёные впервые обратились к «цинковым пальцам», чтобы отредактировать геном непосредственно в организме человека. Учёные вставили правильную копию гена и два «цинковых пальца» в безобидный вирус, у которого предварительно вырезали его опасную для организма часть. Миллиарды таких копий ввели в вену пациента, чтобы они достигли печени. По заявлению медиков, им удалось исправить мутацию в геноме плода.
Однако родится ли ребёнок здоровым, пока неизвестно. В ожидании прорыва Эксперты отмечают, что проведение генной терапии может быть небезопасно. Один из первых пациентов «генных инженеров», 18-летний Джесси Джелсинджер, умер в 1999 году через четыре дня с начала клинического испытания из-за масштабного иммунного ответа на вирусы, которые доставляли гены в его клетки.
После успешных испытаний на широком спектре геномных мишеней этот белок назвали OpenCRISPR-1 и выложили его последовательность в открытый доступ, призывая всех желающих использовать и тестировать его, снабжая разработчиков обратной связью. Более того, OpenCRISPR-1 совместили со сгенерированными языковой моделью адениндеаминазами и получили функциональную систему редактирования азотистых оснований, эффективно заменяющую аденин на гуанин в заданных участках ДНК. Они также отметили, что в соответствии с этическими стандартами лицензия на технологию предусматривает некоторые ограничения — например, запрет редактирования клеток зародышевой линии. Препарат применяется ex vivo для лечения наследственных анемий. Вскоре такое же решение приняли США и месяц спустя лицензировали применение этого препарата по второму показанию.
По мнению экспертов, в случае успеха применённого метода генную терапию ждёт настоящий прорыв — врачи смогут лечить многие тяжелейшие заболевания. RT разбирался в технологии и перспективах редактирования генома в организме человека. Наблюдавшийся у них пациент страдал от редкого генетического заболевания, связанного с X-хромосомой. Также по теме Полтора часа жизни: как начиналось создание искусственного сердца В марте 1952 года врачам одной из американских клиник удалось поддерживать жизнь пациента при помощи искусственного сердца в течение... Болезнь наследуется рецессивно, то есть дефектный ген был у обоих родителей Мэддокса. В клетках печени пациента не синтезировался один из ферментов идуронат-2-сульфатаза , из-за чего нарушилось расщепление гликозаминогликанов — веществ, связывающих клетки в тканях. В результате эти вещества накапливались в организме в большом количестве, и от этого страдали различные органы и ткани. Признаки болезни проявились у Мэддокса уже на втором году жизни: искажённые черты лица, укрупнённая голова.
Болезнь поразила нервную систему и дыхательные пути. Синдром Хантера считается неизлечимой болезнью. Медики борются с симптомами, облегчают страдания пациентов при помощи регулярного вливания искусственного аналога необходимого фермента или трансплантации костного мозга. Мэддоксу пришлось перенести 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и желчном пузыре. Генная терапия стала для Мэддокса единственной возможностью вернуться к нормальной жизни. Hopefully it will help me and other people. Меня несколько смутило, что я стал первым пациентом, на котором провели такую операцию.
Нейросеть отредактировала человеческий геном
Год назад учёный Хэ Цзянькуй ошарашил общественность своим признанием: он редактировал геном во время экстрапорального оплодотворения яйцеклетки. Члены Европарламента из Польши обвинили КНР в планах по злоупотреблению исследованиями генетики, утверждая, что это может привести к редактированию генома китайских солдат и модификации вирусов. Это открытие вводит нас в новую огромную область биологии и, вероятно, ведёт к очередной революции в технологии редактирования генома. Хэ отказался принять участие в Третьем международном саммите по редактированию генома человека в Лондоне, отменил анонсированное выступление в Оксфордском университете (его альма-матер).
Изменение генома CRISPR
Французская научная организация CNRS тоже ограничила партнерство с российскими учеными. Глобальной изоляции нет, но отказы в сотрудничестве — есть. О них говорят и сами ученые: дочь доцента физического факультета МГУ Владимира Сурдина, биохимик, должна была по приглашению ехать работать за рубеж. Но приглашение отозвали, пояснив, что «вы хороший специалист, но у нас нет морального права». Как поясняет Дмитрий Карпов, один из основных вызовов для быстрого развития генетических технологий в России — дефицит информации и опыта: «Есть нехватка квалифицированных специалистов, а сегодня еще и обязательный для индустрии обмен международным опытом усугубляется сложившейся ситуацией. Все это, вероятно, осложнит подготовку кадров в будущем».
Санкции также создали дефицит расходников вроде реагентов и оборудования для лабораторий — все это было преимущественно зарубежным. Возможной альтернативой становятся поставщики из стран Азии, но не всему можно быстро найти замену. Острее всего стоит проблема обеспечения исследователей качественным и надежным оборудованием. Если ученые-теоретики еще как-то справлялись, то экспериментаторы уже в марте 2022 года жаловались , что закончились реагенты и запчасти для оборудования. Энгельгардта РАН «Остается полагаться на смекалку российских мастеров, искать в продаже китайские аналоги, а также думать о переходе на имеющиеся отечественные решения, которые, кстати, есть и весьма достойно работают.
В нашей лаборатории наряду с зарубежными амплификаторами, регистрирующими сигнал в режиме реального времени, используются и отечественные приборы, и они еще ни разу не подвели. Пока что наука в целом и направление генетических технологий в частности даже под санкциями продолжают работать и развиваться дальше. Модифицированные направляющие улучшают свойства «молекулярных ножниц» — повышают их точность и снижают токсичность для клеток. Статья об исследовании опубликована в международном журнале The CRISPR Journal в конце 2022 года, а само исследование проводится при поддержке Российского научного фонда. Это еще один шаг к повышению точности лечения при помощи редактирования генов.
Как поясняют сами сотрудники института, чтобы исправлять ошибки в геноме, «ножницы» нужно вовремя «включать» и «выключать», и вторая задача наконец решена. Эта разработка будет важна для ситуаций, когда нужно редактировать отдельные молекулы ДНК в организме, и поможет в дальнейшем создавать лекарства от некоторых наследственных заболеваний. Эрнста создали первого в мире клонированного гибридного ягненка, у которого есть гены диких животных горного дикого барана. А в 2023 году клонированная корова — плод труда ученых того же исследовательского центра — впервые принесла потомство. Более того, мы видим повышенный интерес фарминдустрии к отечественным разработкам.
У нас есть сильные коллективы, уверенно владеющие генетическими технологиями и участвующие в популяризации знаний об этих технологиях в Российском научном обществе». Ученый также полагает, что у российских исследователей сейчас есть практически все, чтобы провести нужные эксперименты по редактированию генов, ответить на научные, медицинские и практические вопросы, ради которых и затевалось это редактирование, а также сообщить о полученных результатах в престижных зарубежных журналах.
Химики и молекулярные биологи предложили модифицировать эту систему, чтобы избежать ошибок при геномном редактировании. Это позволило сделать метод еще более направленным на конкретную мишень», — рассказала Новопашина. Она добавила, что эффективность модификаций уже подтверждена инвитро.
В дальнейшем ученые планируют разработать такие модификации направляющей РНК, которые позволят включать и выключать систему геномного редактирования при помощи определенных стимулов, например путем облучения светом определенной длины волны или в присутствии определенных молекул.
Также возможно удалить мутации, ответственные за серповидноклеточную анемию. В теории «ножницы» способны остановить даже развитие ВИЧ. Ученые смогут наделить растения устойчивостью к засухе, стрессу, сделать их более питательными и вкусными. Или же удалить из арахиса ген аллергена, а в бананы внедрить устойчивость к смертельному грибку. Точно так же можно «отредактировать» геном домашнего скота. Правда, есть риск неэтичного обращения с инструментом. Речь идет о «дизайне младенцев» — создании детей с заданными качествами. В 2018 году профессор Шэньчжэньского университета Хэ Цзянькуй объявил , что создал первых генетически модифицированных детей, обладающих иммунитетом к заражению ВИЧ.
Однако коллеги не разделили радость ученого.
Свою технологию специалисты планируют использовать для создания противовирусного препарата нового поколения. Эту технологию можно будет использовать для создания препарата, эффективного против широкого спектра заболеваний, — приводит издание комментарий заведующего лабораторией Дмитрия Костюшева.